Ostra białaczka limfoblastyczna u każdej dotkniętej nią osoby to inna choroba. Najczęściej w trakcie rozpoznania pacjent ma blisko 100% komórek nowotworowych w szpiku kostnym. Kluczem do sukcesu jest zachowanie ciągłości leczenia – także w pandemii.
Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęstsza choroba nowotworowa u dzieci – chorują najczęściej między 6. a 7. rokiem życia. Spełnia ona jednocześnie kryterium choroby rzadkiej, ponieważ choruje na nią w populacji dorosłych bardzo mało osób. Dotyka komórki macierzyste dla komórek układu odpornościowego, odpowiedzialne za wytworzenie limfocytów. Opiera się na niekontrolowanym namnażaniu się tych właśnie prekursorów. Wskutek tego następuje wyparcie prawidłowej hematopoezy, czyli procesu wytwarzania i różnicowania się elementów morfotycznych krwi, na rzecz namnażania się komórek nowotworowych.
Nie zawsze swoiste objawy białaczki
Powodem konsultacji medycznej najczęściej są siniaki i podskórne krwawienia, niewspółmierne wielkością i tempem powstawania do sytuacji, która mogła je wywołać, rzadziej – nietypowe bóle brzucha czy bóle kończyn. Pacjent może do lekarza trafić też z powodu ciężkiej niedokrwistości i wynikającego z niej silnego osłabienia. Osoba dotknięta ostrą białaczką limfoblastyczną będzie miała małopłytkowość, czyli małą liczbę płytek krwi, i upośledzoną odporność z powodu niedostatecznej liczby krwinek białych pełniących funkcje immunologiczne. We krwi może być dużo krwinek białych, będą to jednak komórki nowotworowe. Często u pacjentów występują stany podgorączkowe i gorączki, a także niepoddające się standardowemu leczeniu ciężkie infekcje – te objawy powinny zaniepokoić lekarza czy rodziców. Nie lekceważmy tych symptomów – konsultujmy je z lekarzem nie tylko podczas teleporady. Bardzo ważna jest wizyta u lekarza rodzinnego i bezpośrednia konsultacja z nim.
Ponieważ białaczka zawsze jest chorobą zagrażającą życiu, pacjent powinien być hospitalizowany na oddziale hematologicznym – również przy podejrzeniu choroby. Niektórzy chorzy często już w momencie rozpoznania będą wymagać wdrożenia terapii z wykorzystaniem preparatów krwi, aby można było zapewnić prawidłowe funkcjonowanie układu krwionośnego i odpornościowego.
Badania szpiku
U chorego z podejrzeniem ostrej białaczki limfoblastycznej powinna być wykonana biopsja szpiku. Jest to dość bolesne badanie (u dzieci wykonuje się je najczęściej w znieczuleniu ogólnym), jednak tylko w ten sposób można potwierdzić istnienie choroby nowotworowej.
Szpik kostny po pobraniu jest badany różnymi metodami. Przeprowadza się badania cytologiczne i immunologiczne, w których ocenia się między innymi, jakie antygeny komórki mają na swojej powierzchni. Istotne jest też badanie cytogenetyczne. Badania genetyczne szpiku są obecnie standardem. U dzieci ocenia się cały genom komórek białaczki, a wynik tego badania dostarcza wskazówek, jaką ścieżkę terapeutyczną wdrożyć u konkretnego pacjenta. Próbki szpiku trafiają również do wyrafinowanej diagnostyki laboratoryjnej, dzięki której wyznaczane są charakterystyczne dla znalezionych komórek nowotworowych znaczniki immunofenotypowe.
Podczas leczenia i po jego zakończeniu oceniamy chorobę resztkową, czyli liczbę pojedynczych komórek nowotworowych, które przetrwały leczenie.
Wiele ścieżek leczenia białaczki
Dopasowanie ścieżki leczenia do konkretnego pacjenta i białaczki o konkretnych cechach to indywidualizacja leczenia. Zwiększa ona szanse na sukces terapeutyczny.
Po zdiagnozowaniu białaczki i określeniu jej typu – co trwa około 1-2 doby – pacjent rozpoczyna leczenie. Terapia pierwotna polega na stosowaniu wielu rozmaitych leków w ramach chemioterapii, a czasami także terapii ukierunkowanych molekularnie. Jednym z podstawowych leków, refundowanych dla każdego dziecka z białaczką, jest w tej linii pegaspargaza.
Po pierwszej linii terapeutycznej możemy wyleczyć około 85% dzieci. U pozostałych 15% po jakimś czasie dochodzi do nawrotu choroby, który jest wynikiem przetrwania w organizmie pojedynczych komórek nowotworowych, opornych na stosowane leki.
W nawrocie choroby podstawą leczenia jest chemioterapia, ale można ją skojarzyć z zastosowaniem przeciwciał nakierowanych na konkretny typ komórek nowotworowych. Większość pacjentów w nawrocie choroby ma wskazanie do przeszczepienia szpiku. Jeśli druga linia leczenia zawodzi, konieczna do wdrożenia może być inna terapia ukierunkowana molekularnie lub immunoterapia z wykorzystaniem komórek CAR-T.
Zachowanie ciągłości leczenia to priorytet
W białaczkach ważne jest zachowanie ciągłości leczenia – także w czasie pandemii. Pacjenci z niepokojącymi objawami muszą zgłaszać się do lekarza, aby można było przeprowadzić diagnostykę i jak najszybciej wdrożyć leczenie choroby. Białaczka zawsze bowiem zagraża życiu – nieleczona kończy się śmiercią.
Terapia w pierwszej linii trwa około 2 lat, w drugiej – około pół roku, gdy kończy się allogenicznym przeszczepem szpiku. W pandemii leczenie białaczki nie ulega zmianie, gdyż bardzo rzadko stwierdzenie COVID-19 wpływa na przesunięcie terminu terapii. Patrząc przez pryzmat onkologii dziecięcej, nie widzę, aby zakażenie wirusem SARS-CoV-2 było problemem w realizacji i kontynuowaniu terapii białaczki. Jest to kłopotliwe z punktu widzenia organizacyjnego. Mogą za to zdarzać się opóźnienia, przy doborze dawców do przeszczepu szpiku. A w ciągu ostatniego roku pandemii na pewno były takie sytuacje, w których mogły pojawić się problemy związane z dostępnością dawcy mieszkającego poza granicami Polski.
Artykuł powstał we współpracy z firmą Servier Polska Sp. z o. o.
