• Kampanie edukacyjne
  • Aktualności
  • Onkologia
  • Hematologia
  • Zdrowie Kobiet
  • Seniorzy
  • Choroby cywilizacyjne
Obserwuj nas w social mediach!
Facebook
Instagram
Newsletter
Newsletter
Eksperci o zdrowiu
Eksperci o zdrowiu
  • Kampanie edukacyjne
  • Aktualności
  • Onkologia
  • Hematologia
  • Zdrowie Kobiet
  • Seniorzy
  • Choroby cywilizacyjne
  • Hematologia
  • Hematologia ed. III

Komórki CAR-T uzdrawiają dzieci

  • 9 czerwca, 2021
  • 3 minuty czytania
Komórki CAR-T uzdrawiają dzieci
Total
0
Shares
0
0
0
0
0
0

Nadia zachorowała w maju 2020 roku. Miała wówczas 7 lat i była wysportowanym, wesołym dzieckiem. Diagnoza budziła przerażenie: ostra białaczka limfoblastyczna oporna na leczenie. Dzięki terapii CAR-T-Cells, zwanej terapią ostatniej szansy lub żywym lekiem, dziewczynka otrzymała nowe życie – wolne od białaczki.

Nagłe pogorszenie samopoczucia u dotychczas całkowicie zdrowego, aktywnego dziecka zawsze budzi niepokój. Nadia mniej więcej trzy tygodnie przed diagnozą zrobiła się apatyczna, nie miała energii, zaczęły ją boleć nóżki na spacerach, a do tego – wypijała duże ilości wody.

– Widziałam i czułam, że coś jest nie tak, bo moje dziecko zaczęło wyglądać anemicznie. Kupiłam witaminy, ale one nie pomogły. Punktem kulminacyjnym, który przesądził o tym, aby udać się niezwłocznie do lekarza pediatry, był moment, w którym stopy Nadii gwałtownie się zmieniły. Stały się silnie wychudzone i mocno blade, do tego wyglądały, jakby były lekko zniekształcone – wspomina Katarzyna Makarczuk, mama Nadii.

CAR-T-Cells – terapia szyta na miarę Nadii

Życie dziewczynki diametralnie zmieniło się od odebrania wyników morfologii krwi. Wskazywały one, że ilość hemoglobiny była bardzo, bardzo niska. Pediatra nie czekał – wypisał skierowanie do szpitala „na cito”.

Nadia, po krótkim pobycie w szpitalu w Międzyrzeczu, trafiła do Poznania, a potem do „Przylądka Nadziei” Ponadregionalnego Centrum Onkologii Dziecięcej we Wrocławiu i pod opiekuńcze skrzydła profesora Krzysztofa Kałwaka.

– Moja córka trafiła na pierwszą linię leczenia – zgodnie z protokołem terapeutycznym. Ale chemia nie przyniosła efektów. Po badaniu genetycznym okazało się, że Nadia jest nosicielką genu oporności na stosowane leczenie, a to oznaczało problemy z uzyskaniem remisji choroby i – w konsekwencji – niemożność przeszczepienia szpiku od zdrowego dawcy – wyjaśnia pani Katarzyna.

Wtedy prof. K. Kałwak z zespołem podjął decyzję o zastosowaniu u Nadii terapii CAR-T-Cells, która polega na podaniu choremu jego własnych, ale zmodyfikowanych genetycznie komórek odpornościowych. Leczenie to nie jest refundowane. Trzeba za nie zapłacić z własnej kieszeni, a właściwie z kieszeni wszystkich ludzi dobrej woli, dzięki których datkom chorzy mogą otrzymać tę nowoczesną, lecz bardzo drogą terapię.

– Nie dopuszczałyśmy do siebie myśli, że CAR-T-Cells jest terapią ostatniej szansy i że możemy nie zdążyć zebrać astronomicznej kwoty 1,305 miliona złotych na leczenie. To miała być terapia, która otworzy Nadii drzwi do zdrowia i życia – mówi mama dziewczynki. I dodaje:

– Córka podchodziła do terapii bardzo dobrze przygotowana i poinformowana. W „Przylądku Nadziei” otrzymała książeczkę edukacyjną, a do tego odbywały się spotkania z psychologiem. Nie umiała się doczekać, kiedy otrzyma komórki, dzięki którym pokona raka.

Moment „zero” miał miejsce 7 stycznia 2021 roku. Nadia była wówczas czwartym dzieckiem w Polsce, a drugą dziewczynką leczoną komórkami CAR-T.

Białaczka w odwrocie

Mimo że terapia CAR-T jest znakomitym narzędziem do walki z białaczką, niesie ryzyko wielu działań niepożądanych. U Nadii nie wystąpiły żadne powikłania.

– Przyjęła terapię CAR-T niczym wlew ze zwykłej sol fizjologicznej. Po trzech tygodniach od podania zmodyfikowanych komórek wyniki badań krwi były zadowalające i wypisano nas ze szpitala – w głosie pani Katarzyny słychać autentyczną radość.

Przez kolejny kwartał, raz w miesiącu, Nadia stawiała się na badanie szpiku w szpitalu. Teraz zgłasza się na badanie kontrolne co 3 miesiące, a oprócz tego co tydzień ma wykonywaną morfologię krwi w laboratorium blisko domu. Wyniki drogą elektroniczną przesyłane są na bieżąco do prof. K. Kałwaka, który dzięki temu wie, co dzieje się w organizmie Nadii, kiedy dziewczynki nie widzi. A dzieje się naprawdę dobrze, bo w szpiku nie wykryto komórek nowotworowych, natomiast wyniki morfologii krwi są na tyle dobre, że Nadia może przebywać w domu.

Total
0
Shares
Share 0
Tweet 0
Share 0
Share 0
Share 0
Powiązane tematy
  • Białaczka
  • Car-T
  • Hematologia
  • pacjent
Poprzedni artykuł
Terapia CAR-T – szansa na życie
  • Hematologia
  • Hematologia ed. III

Terapia CAR-T – szansa na życie

  • 9 czerwca, 2021
Czytaj
Następny artykuł
Ciąża a nowotwory onkohematologiczne
  • Hematologia
  • Hematologia ed. III

Ciąża a nowotwory onkohematologiczne

  • 9 czerwca, 2021
Czytaj
Zobacz również inne artykuły!
hematobieg
Czytaj
  • Hematologia
  • Newsy

HEMATOBIEG, HEMATOSPACER, HEMATOPIKNIK – DOBRO NABIERA TEMPA

  • 18 maja, 2025
choroby rzadkie okiem lekarza POZ
Czytaj
  • Hematologia
  • Hematologia ed. VII

Choroby rzadkie okiem lekarza POZ

  • 15 maja, 2025
compliance w hemofilii
Czytaj
  • Hematologia
  • Hematologia ed. VII

Compliance w hemofilii

  • 15 maja, 2025
Rewolucje w leczeniu chłoniaków
Czytaj
  • Hematologia
  • Hematologia ed. VII

Rewolucje w leczeniu chłoniaków

  • 15 maja, 2025
dariusz galanty
Czytaj
  • Hematologia
  • Hematologia ed. VII

Dariusz Galanty – Blaski i cienie życia z hemofilią

  • 15 maja, 2025
ból w porfirii
Czytaj
  • Hematologia
  • Hematologia ed. VII

Ból w porfirii

  • 15 maja, 2025
Nowości w leczeniu hemofilii B
Czytaj
  • Hematologia
  • Hematologia ed. VII

Nowości w leczeniu hemofilii B

  • 15 maja, 2025
Leczenie porfirii
Czytaj
  • Hematologia
  • Hematologia ed. VII

Leczenie porfirii łatwiejsze niż diagnozowanie

  • 15 maja, 2025

Newsletter
Instagram

eksperciozdrowiu

Twoje źródło informacji o zdrowiu.

Miastenia to nieustanna gra 🎭, w której nigdy Miastenia to nieustanna gra 🎭, w której nigdy nie znam zasad. Nie mogę nic zaplanować 📅, bo choroba działa według własnego scenariusza, odbierając mi siły wtedy, gdy najmniej się tego spodziewam. Nie mogę liczyć na stabilność ⚖️. Nie pyta o zgodę, nie ostrzega. Jest przebiegła, podstępna, zmienna. Nie ma jednej drogi 🛤️, jednego schematu, jednego sposobu 🧩, by sobie z nią radzić – każdy przypadek to inna historia, inne objawy, inne wyzwania. Jesteśmy jak płatki śniegu ❄️ – nie ma dwóch identycznych jak nie ma dwóch identycznie chorujących.Nigdy nie wiem, kiedy mnie dopadnie, kiedy nagle osłabną ręce ✋, nogi odmówią posłuszeństwa 🦵, oczy przestaną współpracować 👀. Podwójne widzenie, opadające powieki, bełkotliwa mowa, trudność z przełykaniem – zwykłe, codzienne czynności zamieniają się w pole walki. A ja? Muszę walczyć.Dlatego nauczyłam się żyć z dnia na dzień, nie wybiegać myślami w przyszłość 🔮, nie planować, nie liczyć na to, że jutro będzie lepsze. Musiałam ograniczyć wszystko, co sprawiało trudność, co wymagało wysiłku 🏋️‍♀️ – obowiązki domowe, zwykłe codzienne czynności były często niewykonalne. Zniknęły też przyjemności, które nadawały życiu kolorów 🌈.Społeczeństwo widzi powierzchnię. Widzi kobietę, a nie jej walkę. Widzi uśmiech, a nie ból. Patrzą na nas i oceniają, jakby choroba miała swoje niepisane zasady – jakby kobieta cierpiąca nie miała prawa wyglądać kobieco 💄. Jakby musiała być złamana, zniszczona, jakby miała nosić na twarzy dowód swojego cierpienia. Ale czy miastenia sama w sobie nie jest wystarczająco okrutna? Czy naprawdę mamy wyglądać tak, jak się czujemy?Mimo trudności ⚙️ – jestem tu. I działam. Współtworzyłam i prowadzę Stowarzyszenie „Gioconda”, by nikt nie był sam 🧡. Bo samotność w tej chorobie boli najbardziej 💔. Przez wiele lat myślałam, że moje życie się skończyło – ale dziś wiem, że po prostu zaczęło się inaczej. I choć miastenia zabrała mi dawną siebie, nie odebrała mi odwagi, siły i sensu.👩Renata Machaczek, Przedstawicielka PSChMG „Gioconda”, Członek Zarządu Krajowego Forum Orphan
Cały artykuł znajdziecie na naszej stronie ➡️eksperciozdrowiu.pl#miastenia #miasteniagravis
Miastenia wiąże się z nadmierną męczliwością mięśni, dlatego do tej pory uważano, że pacjent z tą chorobą powinien odpoczywać 🛌; fizjoterapia nie była zalecana 🚫. W ostatnich latach pogląd ten uległ jednak zmianie.Podstawą kwalifikacji do fizjoterapii jest ustabilizowana miastenia ⚖️, natomiast w zaostrzeniu zalecany jest odpoczynek 💤 i nie ma wskazań do ćwiczeń ruchowych. Choć jeszcze nie mamy fizjoterapeutycznych wytycznych dotyczących pracy z pacjentem z miastenią, bazujemy na najnowszych doniesieniach naukowych. Ogólne zalecenia dla chorych z miastenią są takie, że trening ruchowy i ćwiczenia 🏃‍♂️ mają być bezpieczne dla pacjentów. U pacjenta ustabilizowanego, z łagodną bądź umiarkowaną miastenią, zaleca się co najmniej 150 minut ćwiczeń tygodniowo📅. Zalecenia odnośnie tych ćwiczeń zostały podane przez N.E. Gilhusa w artykule naukowym 📄 pt. Physical training and exercise in myasthenia gravis. Autor podkreśla, że rodzaje ćwiczeń i intensywność treningu trzeba indywidualnie dobierać do potrzeb chorego 🎯. Ważna też jest systematyczność aktywności fizycznej – pacjentów trzeba więc dobrze motywować do kontynuowania długoterminowego treningu ruchowego, bo chorzy bywają zmęczeni nawet po przebudzeniu się.Trening będzie obejmował wszystkie mięśnie 💪 i służył przede wszystkim poprawie ich siły i wytrzymałości. Proponuje się trzy rodzaje ćwiczeń: równowagi, aerobowe, oporowe. Po treningu niekoniecznie musi pojawić się poprawa; może bowiem wystąpić większe zmęczenie 😴 i będzie to stanowić ograniczenie dla aktywności pacjenta. Jednak nasze obserwacje i wyniki badań klinicznych potwierdzają, że chorzy dzięki odpowiednio dobranemu treningowi czują się lepiej 😊, mają lepszą wytrzymałość, niektórzy nawet zgłaszają mniejsze odczuwane zmęczenie mięśni.👩‍⚕️Dr hab. n.k.f. Elżbieta Mirek, Profesor AKF w Krakowie
Cały artykuł znajdziecie na naszej stronie ➡️eksperciozdrowiu.pl#miastenia #miasteniagravis
Nie istnieją dziś duże, randomizowane badania 📊, które jasno wskazałyby, jaka konkretna dieta 🍽️ jest najlepsza dla osób z miastenią gravis. Dlatego kluczowe jest indywidualne podejście. Najbezpieczniejsze wydają się obecnie diety przeciwzapalne – takie jak DASH, MIND czy śródziemnomorska. W sytuacji zaburzeń połykania konieczna jest jednak modyfikacja konsystencji posiłków 🥣 oraz ich składu – niekiedy z użyciem specjalnej żywności medycznej 🧃 lub zagęstników do napojów.Badania pokazują, że osoby z miastenią znacznie częściej niż reszta populacji zmagają się z dysfagią czy zachłystowym zapaleniem płuc 🫁, a mimo to formalna ocena logopedyczna 🗣️ nadal nie jest rutynowo przeprowadzana. To wyraźny sygnał, że konsultacje logopedyczne powinny być częstsze i traktowane jako standard.Choć nie ma jednoznacznych danych na temat produktów, które mogłyby spowalniać postęp miastenii, warto korzystać z dostępnej wiedzy 📚 i rekomendacji. Istnieją składniki, które mogą wspierać funkcje poznawcze 🧠 i pracę mięśni 💪. Wśród nich są kwasy omega-3 (DHA i EPA) 🐟, flawonoidy (obecne w jagodach, kakao, zielonej herbacie) 🫐🍵, witamina E, cholina (żółtko jaja, soja, fasola)🌱 oraz naturalne antyoksydanty zawarte w oliwie z oliwek i warzywach 🫒.Szczególnie ważne są białko  i potas – pierwszy jest podstawowym budulcem mięśni, drugi wpływa na ich prawidłowy skurcz. Niedobór potasu może maskować lub nasilać objawy miastenii, dlatego warto w codziennej diecie uwzględniać jego dobre źródła – jak warzywa, owoce, orzechy 🥗.Jednocześnie należy uważać ⚠️ na składniki, które mogą wpływać na skuteczność leczenia 💊. Tłuste posiłki opóźniają wchłanianie inhibitorów acetylocholinoesterazy czy azatiopryny. Glikokortykosteroidy mogą prowadzić do utraty potasu i podnosić poziom cukru. Niektóre leki – jak cyklosporyna czy takrolimus – wykluczają spożycie grejpfrutów, pomelo i granatów, a magnez oraz glin z suplementów mogą osłabiać przewodnictwo nerwowo-mięśniowe. Każdą suplementację warto więc skonsultować z lekarzem lub dietetykiem.👩‍⚕️Natalia Mogiłko, Dietetyk kliniczny
Cały artykuł znajdziecie na naszej stronie ➡️eksperciozdrowiu.pl#dieta #miastenia #miasteniagravis
Bardzo dużo pacjentek z miastenią mówi o niekor Bardzo dużo pacjentek z miastenią mówi o niekorzystnej, związanej z cyklem menstruacyjnym 🩸 fluktuacji objawów choroby – objawy nasilają się bowiem w okresie okołomiesiączkowym. Podczas wdrażania leczenia miastenii 💊 u młodych kobiet, należy uwzględniać ich plany macierzyńskie 👶. Po pierwsze dlatego, że leki immunosupresyjne są w przeważającej większości przeciwwskazaniem do zajścia w ciążę 🤰, a po drugie – kobiety obecnie przesuwają czas prokreacji na trochę późniejszy okres życia.Leczenie miastenii sprowadza się głównie do leczenia farmakologicznego, które polega na podawaniu leków działających objawowo, poprawiających siłę mięśniową. Na rynku polskim dostępny mamy tylko jeden preparat pierwszego rzutu. Leki drugiej linii to podawane doustnie 💊 steroidy. Trzecia linia leczenia to jednocześnie druga linia immunosupresji. Należą tu niesteroidowe leki immunosupresyjne.Leki biologiczne 🧬 oparte o przeciwciała monoklonalne, wykorzystywane są w nowoczesnym leczeniu miastenii u pacjentów z chorobą lekooporną ⚠️ o ciężkim przebiegu, u których występują zaostrzenia 🔥 mimo leczenia adekwatnego. Innowacyjna terapia umożliwia nieraz osiągnięcie spektakularnych efektów, ale aby pacjent mógł z niej skorzystać w ramach dostępnego w Polsce programu lekowego NFZ, musi spełnić określone kryteria włączenia do tego programu.W leczeniu miastenii wiele zmienia się na lepsze, m.in. dzięki wprowadzaniu innowacyjnych terapii 🚀, ale w polskiej opiece ogólnej nad pacjentami z tą chorobą są elementy do poprawy. Jest mało poradni, które stricte zajmują się chorobami mięśni 💪; nie ma też systemu wielodyscyplinarnej opieki nad pacjentami z miastenią. Taka opieka byłaby, w mojej ocenie, bardzo pożądana – u chorych z miastenią wymagana jest współpraca często różnych specjalistów, m.in. neurologa, rehabilitanta, endokrynologa, diabetologa, gdyż zwłaszcza u pacjentów o późnym początku choroby, czyli starszych, występuje wielochorobowość i powstaje konieczność rehabilitacji oraz leczenia chorób współistniejących i powikłań leczenia miastenii.👩‍⚕️Dr n. med. Małgorzata Bilińska, Neurolog, Gdański Uniwersytet Medyczny#miastenia #miasteniagravis
📢 Z przyjemnością informujemy o starcie kolej 📢 Z przyjemnością informujemy o starcie kolejnej edycji kampanii „W trosce o zdrowie Kobiet” 📢💬 „Jesteśmy obecnie jednym z przodujących państw w Europie w zakresie badań prenatalnych, a mieszkające w Polsce kobiety są otoczone dobrą opieką ginekologiczno-położniczą.”
👨‍⚕️Prof. dr hab. n. med. Piotr Sieroszewski, prezes Polskiego Towarzystwa Ginekologów i Położników💬 „Miastenia to należące do chorób rzadkich schorzenie neuroimmunologiczne. Może pojawić się przed 50. rokiem życia (miastenia o wczesnym początku) lub później (miastenia o późnym początku). Uważa się, że jest najczęstszą chorobą rzadką – dotyczy ok. 9-10 tys. osób w Polsce.”
👩‍⚕️Prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, Past-Przewodnicząca Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego💬 „Celem leczenia miastenii jest uchronienie chorego przed przełomem miastenicznym i umożliwienie mu jak najlepszego funkcjonowania poprzez maksymalne złagodzenie objawów choroby, a przez to – powrót do pełni życia na miarę indywidualnych możliwości chorego.”
👩‍⚕️Prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego💡 Dlaczego to ważne?
Brak świadomości na temat chorób rzadkich, takich jak miastenia, prowadzi do błędnych diagnoz, frustracji i niepotrzebnego cierpienia. Nie możemy pozwolić, by kobiety latami szukały odpowiedzi na pytania, na które medycyna powinna odpowiadać natychmiast. Wczesna diagnostyka i kompleksowe podejście terapeutyczne znacząco zwiększają szanse na skuteczną kontrolę choroby i poprawę jakości życia.Dziękujemy wszystkim Ekspertom👨‍⚕️👩‍⚕️, którzy postanowili podzielić się z Wami swoją wiedzą i Partnerom kampanii. 🤝#zdrowiekobiet #kobieta #profilaktyka #miastenia #kampania #endometrioza #edukacja
🧬 Terapia genowa to nowoczesna metoda leczenia, 🧬 Terapia genowa to nowoczesna metoda leczenia, która przynosi obiecujące rezultaty w przypadku hemofilii, zwłaszcza hemofilii B (niedobór czynnika IX). Daje ona szansę na poprawę jakości życia pacjentów, a jej skuteczność została potwierdzona w badaniach klinicznych.🧪 Terapia genowa działa na poziomie genów. Polega na podaniu pacjentowi specjalnego genu (transgenu), który koduje czynnik krzepnięcia. Gen jest umieszczony w bezpiecznym nośniku wirusowym, który przenika do komórek wątroby. Tam zostaje „wbudowany” w DNA komórki, która zaczyna produkować odpowiedni czynnik krzepnięcia i uwalnia go do krwiobiegu.📊 Badania kliniczne wykazały, że terapia genowa może być bardzo skuteczna. W hemofilii B u wielu pacjentów udaje się osiągnąć niemal normalny poziom czynnika IX w krwi – taki, jak u osób zdrowych. To ogromny przełom! Nawet jeśli poziom czynnika nie osiągnie wartości referencyjnych, jest wystarczający, by zapobiec codziennym, samoistnym krwawieniom. 🩸 Dla pacjentów oznacza to znaczną poprawę komfortu życia i mniejsze ryzyko powikłań związanych z krwotokami.⚠️ Niestety, terapia genowa nie jest odpowiednia dla wszystkich. Na przykład nie mogą z niej korzystać osoby z chorobami wątroby 🏥, starsze (65+)👩‍🦳, dzieci 🧒, a także pacjenci z wysokim poziomem przeciwciał wobec wirusa wykorzystywanego jako wektor. W takich przypadkach terapia może być nieskuteczna.👨‍⚕️Prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych oraz Zakładu Hemostazy i Chorób Metabolicznych, Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Cały artykuł znajdziecie na naszej stronie ➡️eksperciozdrowiu.pl#hemofilia #terapiagenowa #chorobykrwi

  • Polityka prywatności
  • Kontakt
  • Polityka plików cookies (EU)
©2025 Warsaw Press. All Rights Reserved

Wprowadź wyszukiwane słowa kluczowe i naciśnij Enter.

Zarządzaj zgodami plików cookie
Używamy technologii takich jak pliki cookie do przechowywania i/lub uzyskiwania dostępu do informacji o urządzeniu. Robimy to, aby poprawić jakość przeglądania i wyświetlać (nie)spersonalizowane reklamy. Wyrażenie zgody na te technologie umożliwi nam przetwarzanie danych, takich jak zachowanie podczas przeglądania lub unikalne identyfikatory na tej stronie. Brak wyrażenia zgody lub jej wycofanie może niekorzystnie wpłynąć na niektóre cechy i funkcje.
Funkcjonalne Zawsze aktywne
Przechowywanie lub dostęp do danych technicznych jest ściśle konieczny do uzasadnionego celu umożliwienia korzystania z konkretnej usługi wyraźnie żądanej przez subskrybenta lub użytkownika, lub wyłącznie w celu przeprowadzenia transmisji komunikatu przez sieć łączności elektronicznej.
Preferencje
Przechowywanie lub dostęp techniczny jest niezbędny do uzasadnionego celu przechowywania preferencji, o które nie prosi subskrybent lub użytkownik.
Statystyka
Przechowywanie techniczne lub dostęp, który jest używany wyłącznie do celów statystycznych. Przechowywanie techniczne lub dostęp, który jest używany wyłącznie do anonimowych celów statystycznych. Bez wezwania do sądu, dobrowolnego podporządkowania się dostawcy usług internetowych lub dodatkowych zapisów od strony trzeciej, informacje przechowywane lub pobierane wyłącznie w tym celu zwykle nie mogą być wykorzystywane do identyfikacji użytkownika.
Marketing
Przechowywanie lub dostęp techniczny jest wymagany do tworzenia profili użytkowników w celu wysyłania reklam lub śledzenia użytkownika na stronie internetowej lub na kilku stronach internetowych w podobnych celach marketingowych.
Zarządzaj opcjami Zarządzaj serwisami Zarządzaj {vendor_count} dostawcami Przeczytaj więcej o tych celach
Zobacz preferencje
{title} {title} {title}