Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) 26 sierpnia 2026 r. dopuściła Rasonque (daraxonrasib), pierwszy w swojej klasie inhibitor RAS, do leczenia gruczolakoraka trzustki z przerzutami. W badaniu klinicznym lek wydłużył medianę przeżycia całkowitego do 13,2 miesiąca wobec 6,7 miesiąca przy standardowej chemioterapii. Decyzja zapadła 6,5 miesiąca przed planowanym terminem rozpatrzenia wniosku.
Dla kogo jest ten lek?
Rejestracja obejmuje dorosłych z gruczolakorakiem trzustki z przerzutami, którzy:
- otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą terapię systemową, albo
- nie kwalifikują się do wielolekowej terapii systemowej.
Lek nie jest więc przeznaczony dla wszystkich chorych na raka trzustki, lecz dla osób w stadium rozsianym, u których wcześniejsze leczenie zawiodło lub nie może być zastosowane.
Czym jest gruczolakorak trzustki?
Gruczolakorak trzustki wywodzi się z komórek wyściełających przewody trzustkowe. To zdecydowanie najczęstsza postać raka trzustki: według National Cancer Institute odpowiada za 90–95% z 67 000 nowych przypadków rozpoznawanych rocznie w Stanach Zjednoczonych.
Choć stanowi jedynie około 3,2% wszystkich rozpoznań nowotworowych, odpowiada za nieproporcjonalnie dużą część zgonów onkologicznych. Składają się na to trzy czynniki: późne wykrycie, agresywny przebieg i dotychczas ograniczone możliwości leczenia.
Jak działa daraxonrasib?
Rasonque to tabletka przyjmowana raz na dobę. Działa na wiele postaci białka RAS, które u większości chorych na gruczolakoraka trzustki napędza wzrost guza.
Białka z rodziny RAS (w tym KRAS) długo uchodziły za cel, którego nie da się zablokować farmakologicznie. Rasonque jest pierwszym lekiem tej klasy dopuszczonym w tym wskazaniu.
Wyniki badania klinicznego
Podstawą rejestracji jest randomizowane, otwarte badanie wieloośrodkowe z udziałem 500 dorosłych z wcześniej leczonym gruczolakorakiem trzustki z przerzutami (badanie fazy 3 RASolute 302).
Mediana przeżycia całkowitego wyniosła 13,2 miesiąca w grupie leczonej Rasonque wobec 6,7 miesiąca przy standardowej chemioterapii.
Jak ocenił dr Angelo de Claro, dyrektor Centrum Doskonałości Onkologicznej FDA, lek pokazał bezprecedensowe wyniki w obszarze o dużej niezaspokojonej potrzebie medycznej.
Działania niepożądane
Do najczęstszych działań niepożądanych należą: wysypka, biegunka, zapalenie błony śluzowej jamy ustnej, nudności, zmęczenie, wymioty, ból brzucha, obrzęki, zmniejszenie apetytu i krwawienia.
Dlaczego decyzja zapadła tak szybko?
FDA wydała zgodę 6,5 miesiąca przed planowanym terminem rozpatrzenia wniosku. Lek korzystał z kilku ścieżek przyspieszających:
- status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy),
- status leku sierocego (Orphan Drug),
- przegląd priorytetowy (Priority Review),
- pilotażowy program Commissioner’s National Priority Voucher, który ma przyspieszać ocenę terapii odpowiadających na priorytety zdrowia publicznego.
W maju 2026 r. FDA zezwoliła producentowi na uruchomienie protokołu rozszerzonego dostępu. Umożliwiło to pacjentom dostęp do leku jeszcze przed rejestracją.
Podmiotem odpowiedzialnym jest firma Revolution Medicines.
Co to oznacza dla pacjentów w Polsce?
To rejestracja amerykańskiej FDA, obowiązująca na razie w Stanach Zjednoczonych. W Unii Europejskiej ten sam lek ocenia Europejska Agencja Leków (EMA), która 7 lipca 2026 r. rozpoczęła jego przyspieszoną, etapową ocenę. Dopiero pozytywna opinia EMA i decyzja Komisji Europejskiej otworzyłyby drogę do dopuszczenia leku w UE. O refundacji decydowałyby następnie Ministerstwo Zdrowia i AOTMiT.
Rak trzustki należy w Polsce do najgorzej rokujących nowotworów. Wskaźnik przeżyć 5-letnich szacuje się na około 5–7%. Zgodnie z zaleceniami Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej próbę radykalnego leczenia operacyjnego można podjąć jedynie u około 20–30% chorych, a i w tej grupie przeżycia 5-letnie nie przekraczają 20%. Większość pacjentów trafia do onkologa w stadium zaawansowanym, gdy opcje drugiej linii leczenia są ograniczone.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czy jest nowy lek na raka trzustki z przerzutami? Tak. FDA dopuściła w USA Rasonque (daraxonrasib), pierwszy inhibitor RAS w tym wskazaniu. W Unii Europejskiej lek jest w trakcie oceny przez EMA.
O ile Rasonque wydłuża życie? W badaniu z udziałem 500 pacjentów mediana przeżycia całkowitego wyniosła 13,2 miesiąca wobec 6,7 miesiąca przy standardowej chemioterapii.
Kto może otrzymać ten lek? Dorośli z gruczolakorakiem trzustki z przerzutami, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą terapię systemową lub nie kwalifikują się do terapii wielolekowej.
Jak przyjmuje się Rasonque? Doustnie, w postaci tabletki, raz na dobę.
Jakie są rokowania w raku trzustki? Rak trzustki należy do najgorzej rokujących nowotworów. W Polsce wskaźnik przeżyć 5-letnich szacuje się na około 5–7%, głównie z powodu późnego wykrycia i agresywnego przebiegu choroby.
Czy Rasonque jest dostępny w Polsce? Nie. Lek zarejestrowała amerykańska FDA. Dostępność w Polsce wymagałaby rejestracji w EMA oraz krajowych decyzji refundacyjnych.
