Pojawiła się nadzieja na nowy lek na raka trzustki. Europejska Agencja Leków (EMA) 7 lipca 2026 r. poinformowała, że jej komitet ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) rozpoczął przyspieszoną, etapową ocenę (tzw. rolling review) daraxonrasib – leku przeznaczonego dla chorych na raka trzustki z przerzutami. Decyzja to efekt wyników badania fazy 3, w którym lek niemal podwoił medianę przeżycia w porównaniu z chemioterapią. To ważny sygnał w nowotworze, który od lat pozostaje jednym z najtrudniejszych wyzwań onkologii.
Czym jest rak trzustki z przerzutami?
Rak trzustki (najczęściej gruczolakorak przewodowy, PDAC) należy do najgorzej rokujących nowotworów. Rozwija się długo bezobjawowo, a pierwsze sygnały bywają niespecyficzne, przez co chorobę często wykrywa się w zaawansowanym stadium. Do możliwych objawów należą m.in. ból w nadbrzuszu promieniujący do pleców, niezamierzona utrata masy ciała, żółtaczka, brak apetytu i nowo rozpoznana cukrzyca.
W stadium z przerzutami, gdy choroba postępuje mimo wcześniejszego leczenia, możliwości terapeutyczne są bardzo ograniczone, a rokowanie złe – jak podaje EMA, oczekiwana długość życia takich pacjentów wynosi około 6 miesięcy. Właśnie dlatego mówi się tu o dużej, niezaspokojonej potrzebie medycznej.
Jak działa daraxonrasib?
Daraxonrasib to doustny, wieloselektywny inhibitor RAS (RAS(ON)) — nowa klasa leków celowanych. Białka z rodziny RAS (w tym KRAS) napędzają wzrost komórek nowotworowych i przez dekady uchodziły za cel „nie do wycelowania”. Ponad 90% raków trzustki ma mutacje KRAS, co czyni ten szlak szczególnie istotnym.
Cechą wyróżniającą daraxonrasib jest to, że działa na szerokie spektrum wariantów RAS, a korzyść obserwowano także u chorych bez wykrytej mutacji RAS. Lek przyjmuje się doustnie, raz na dobę.
Co pokazało badanie RASolute 302?
Podstawą decyzji EMA są wyniki globalnego, randomizowanego badania fazy 3 RASolute 302, które objęło 500 pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki po wcześniejszym leczeniu (jednej linii chemioterapii). Uczestników przydzielono losowo do daraxonrasibu (doustnie) albo do wybranej przez lekarza standardowej chemioterapii. Najważniejsze wyniki:
- Mediana przeżycia całkowitego wyniosła 13,2 miesiąca w grupie daraxonrasibu wobec 6,7 miesiąca przy chemioterapii — czyli niemal dwukrotnie dłużej (współczynnik ryzyka HR 0,40).
- Lek poprawił także czas wolny od progresji choroby (PFS).
- Profil bezpieczeństwa oceniono jako możliwy do opanowania, bez nowych, nieoczekiwanych sygnałów.
Wyniki przedstawiono na kongresie ASCO 2026 i opublikowano w New England Journal of Medicine.
Co oznacza „przyspieszona ocena” EMA?
Ocena etapowa (rolling review) pozwala CHMP analizować dane — jakościowe, przedkliniczne i kliniczne — partiami, w miarę jak stają się dostępne, jeszcze przed złożeniem pełnego wniosku rejestracyjnego. Dzięki temu cały proces może być krótszy niż standardowa procedura.
Daraxonrasib został uznany za priorytet w ramach projektu EMA Cancer Medicines Pathfinder, a wcześniej — 20 kwietnia 2026 r. — otrzymał status leku sierocego w raku trzustki. Ocena ma też posłużyć jako przykład zastosowania zreformowanego prawa farmaceutycznego UE, które ma umożliwiać szybszy dostęp pacjentów do obiecujących terapii.
Ważne: leki oceniane w trybie etapowym podlegają tym samym standardom jakości, bezpieczeństwa i skuteczności co pozostałe. Rozpoczęcie oceny nie jest równoznaczne z rejestracją — to początek procesu, którego wynik nie jest przesądzony.
Kiedy lek może być dostępny w Polsce?
Na razie to etap oceny na poziomie unijnym. Dopiero pozytywna opinia CHMP, a następnie decyzja Komisji Europejskiej, prowadzą do dopuszczenia leku do obrotu w całej UE. O cenie i refundacji decyduje później każde państwo członkowskie osobno — w Polsce oznacza to ścieżkę przez Ministerstwo Zdrowia i ocenę AOTMiT. Równolegle prowadzona jest unijna wspólna ocena kliniczna (Joint Clinical Assessment) w ramach HTA, niezależna od procesu rejestracyjnego.
Dla polskich pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki, u których opcje drugiej linii leczenia są dziś ograniczone, to informacja ważna na przyszłość — choć na konkretną dostępność trzeba będzie poczekać na kolejne decyzje.
Ważny kontekst
Mimo bardzo dobrego jak na ten nowotwór wyniku, warto zachować realizm: mowa o wydłużeniu przeżycia liczonym w miesiącach, a nie o wyleczeniu. Rak trzustki z przerzutami pozostaje chorobą poważną, a daraxonrasib jest wciąż w trakcie oceny regulacyjnej. Nie zmienia to jednak faktu, że tak wyraźna poprawa przeżycia w tej grupie chorych uznawana jest przez ekspertów za istotny postęp.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czy jest nowy lek na raka trzustki? EMA rozpoczęła przyspieszoną, etapową ocenę daraxonrasibu — leku na przerzutowego raka trzustki. To początek procesu rejestracyjnego, a nie jeszcze dopuszczenie do obrotu.
Jak skuteczny jest daraxonrasib? W badaniu fazy 3 RASolute 302 mediana przeżycia wyniosła 13,2 miesiąca wobec 6,7 miesiąca przy chemioterapii, przy poprawie czasu wolnego od progresji i możliwym do opanowania profilu bezpieczeństwa.
Jak działa ten lek? To doustny, wieloselektywny inhibitor RAS. Blokuje białka RAS (m.in. KRAS) napędzające wzrost nowotworu; korzyść obserwowano w różnych wariantach RAS, także bez wykrytej mutacji.
Kiedy daraxonrasib będzie dostępny w Polsce? Nie wiadomo. Najpierw potrzebna jest pozytywna opinia EMA i decyzja Komisji Europejskiej, a następnie krajowe decyzje refundacyjne (MZ, AOTMiT).
Źródło: European Medicines Agency, komunikat „EMA fast tracks review of a medicine for metastatic pancreatic cancer”, 7 lipca 2026 r. Dane skuteczności: badanie fazy 3 RASolute 302 (NCT06625320), ASCO 2026 i O’Reilly EM i wsp., NEJM 2026. Podmiot odpowiedzialny: Revolution Medicines.
