W badaniach wykazano, że u chorych na wtórne białaczki szpikowe (AML) nowy lek przyczynia się do uzyskania pozytywnej odpowiedzi i zwiększonego odsetka chorych, którzy w długoterminowej obserwacji żyją bez choroby, czyli można ich traktować jako osoby wyleczone.
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest chorobą bardzo zróżnicowaną pod względem biologii i cech genetycznych komórek białaczkowych oraz pod względem stanu biologicznego pacjentów. Na początku XX wieku leczenie ostrej białaczki szpikowej było właściwie niemożliwe. W latach 60., kiedy wprowadzono chemioterapię, u części chorych leczenie zaczęło się udawać, ale odsetek wyleczonych nie przekraczał 10%. Współcześnie, w odniesieniu do chorych, u których można zastosować intensywną chemioterapię jest to około 45%. To, oczywiście, olbrzymi sukces, że możemy prawie połowę chorych na AML wyleczyć, ale z drugiej strony pozostaje ponad połowa pacejntów, u których to się nie udaje i osoby te z powodu choroby umierają.
Poziom ryzyka – wyznacznik potencjalnego sukcesu w leczeniu
Szansa na wyleczenie AML zależy od cech genetycznych choroby. System genetycznego różnicowania chorych na białaczkę umożliwia kwalifikowanie ich do trzech grup: grupy standardowego ryzyka, gdzie sukces w leczeniu może dotyczyć nawet 70-80% chorych, grupy pośredniego ryzyka – tu szansa na wyleczenie wynosi około 40%, oraz grupy wysokiego ryzyka, gdzie prawdopodobieństwo wyleczenia jest wciąż bardzo małe i nie przekracza 20%.
W grupie wysokiego ryzyka mieszczą się tak zwane wtórne białaczki. Są to białaczki powstałe wskutek mutacji genetycznych spowodowanych chemioterapią bądź radioterapią, które stosowano w leczeniu chorego z innego powodu, na przykład raka piersi. Wprawdzie leczenie to doprowadziło do sukcesu terapeutycznego w odniesieniu do pierwotnej choroby, jednak po kilku czy kilkunastu latach odbiło się negatywnie na zdrowiu, doprowadzając do powstania nowego nowotworu – w tym przypadku ostrej białaczki szpikowej.
Druga grupa wśród pacjentów wysokiego ryzyka to chorzy na zespół mielodysplastyczny. Jest to również choroba nowotworowa szpiku, ale charakteryzuje ją bardzo powolny przebieg w długim czasie. Choroba ta może jednak ulec transformacji do ostrej białaczki szpikowej. Wtedy przebieg staje się agresywny, a opanowanie choroby bardzo trudne.
Szansa dla najtrudniejszych przypadków
Obie wymienione wyżej grupy chorych należą do kategorii najwyższego ryzyka niepowodzenia terapii, więc są to pacjenci, którym często nie jesteśmy w stanie pomóc – to około sto kilkadziesiąt osób rocznie. Przez długie lata problem ten pozostawał nierozwiązywalny. Staraliśmy się osiągnąć sukces poprzez eskalowanie chemioterapii i zwiększanie jej dawki oraz stosowaliśmy przeszczepienia szpiku u chorych, gdy tylko udało się doprowadzić do remisji choroby umożliwiającej wykonanie zabiegu transplantacji. Niestety, działania te nie doprowadziły do żadnego przełomu w zwiększeniu skuteczności leczenia w grupie chorych z niekorzystnym rokowaniem. Zwrot ten nastąpił w ciągu ostatnich kilku lat wraz z wprowadzeniem nowatorskiego preparatu terapeutycznego. Lek ten zawiera w sobie dwa chemioterapeutyki, stosowane już wcześniej w formie infuzji dożylnych, które tutaj podawane są w postaci półtoragodzinnego wlewu i występują w ściśle sprecyzowanych, stałych proporcjach. Ponadto zostały zamknięte w kapsule tłuszczowej (tzw. postać liposomowa), dzięki czemu mają większą szansę na dotarcie do komórek białaczkowych. Dłuższy jest również czas działania tak podawanych skojarzonych substancji czynnych w porównaniu do czasu działania każdej z nich zastosowanej osobno w tradycyjnej postaci. Zaaplikowanie tego leku nie daje, podobnie jak w przypadku pozostałych terapii, gwarancji wyleczenia, ale naukowo udowodniono, że szansa na to wyleczenie jest istotnie większa. Lek ten na chwilę obecną nie jest powszechnie dostępny w Polsce – jest dopiero w procesie refundacyjnym. Jednak potrzeba dostępu do tego leku jest w naszych oczach – ekspertów zajmujących się terapią chorych z ostrą białaczką szpikową – bardzo duża.
Konwencjonalne, oszczędzające leczenie u seniorów
U osób starszych, u których rozwinęły się wtórne białaczki szpikowe, stosujemy tradycyjne, znane od kilkudziesięciu lat chemioterapeutyki, w odpowiednio zmniejszonych dawkach. Nie zawsze u tych chorych, ze względu na wiek i choroby współistniejące, możemy sobie pozwolić na pełne dawkowanie – z uwagi na zwiększone w porównaniu do osób młodszych ryzyko toksyczności i wystąpienia działań niepożądanych. Staramy się starszych chorych w lepszym stanie biologicznym doprowadzić do transplantacji komórek krwiotwórczych, ale, niestety, udaje się to osiągnąć u zdecydowanej mniejszości pacjentów z tej grupy.
