Pojawiła się nowa terapia na GvHD – jedno z najgroźniejszych powikłań po przeszczepie szpiku. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) 30 czerwca 2026 r. zatwierdziła preparat Tregzi – pierwszą immunoterapię komórkową opartą na limfocytach T regulatorowych (Treg), przeznaczoną dla dorosłych chorych na nowotwory krwi poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT). W badaniu klinicznym terapia znacząco zwiększyła odsetek pacjentów wolnych od przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi: 78% wobec 38,4% po roku.
Czym jest GvHD (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi)?
Przy allogenicznym przeszczepie chory otrzymuje krwiotwórcze komórki macierzyste od dawcy. Wraz z nimi przeszczepiane są komórki odpornościowe dawcy, które mają pomagać zwalczać nowotwór. Problem w tym, że te same komórki mogą rozpoznać tkanki biorcy jako obce i zacząć je atakować – to właśnie choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).
W postaci przewlekłej (cGvHD) powikłanie to potrafi zajmować m.in. skórę, jamę ustną, oczy, wątrobę, płuca i przewód pokarmowy, prowadząc do długotrwałych dolegliwości, gorszej jakości życia i konieczności przewlekłej immunosupresji. Dlatego w transplantologii mówi się, że wyleczenie samego nowotworu to często tylko część sukcesu – równie ważne jest uniknięcie przewlekłej GvHD.
Jak działa Tregzi?
Tregzi to terapia komórkowa pozyskiwana z krwi zgodnego w układzie HLA (8/8) dawcy – spokrewnionego lub niespokrewnionego. Składa się z trzech precyzyjnie dobranych składników komórkowych:
- oczyszczonych krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych (odbudowują szpik i układ krwiotwórczy),
- limfocytów T regulatorowych (Treg) – komórek, które regulują odpowiedź odpornościową i podtrzymują tzw. tolerancję immunologiczną,
- konwencjonalnych limfocytów T (Tcon) – wspierających efekt przeciwnowotworowy.
Taki skład ma odbudować układ krwiotwórczy i odpornościowy pacjenta, a jednocześnie ograniczyć ryzyko przewlekłej GvHD. Terapię podaje się po chemioterapii przygotowującej organizm do przeszczepienia.
Co wykazało badanie kliniczne?
Skuteczność i bezpieczeństwo oceniono w badaniu PRECISION-T, w którym 187 dorosłych chorych na nowotwory krwi (m.in. ostre białaczki i zespół mielodysplastyczny) losowo przydzielono do grupy otrzymującej Tregzi albo standardowy przeszczep.
Głównym punktem końcowym było przeżycie wolne od przewlekłej GvHD – czyli czas do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny lub pierwszego wystąpienia umiarkowanej bądź ciężkiej cGvHD w ciągu 2 lat. Wyniki:
- Po roku cel ten osiągnęło 78% pacjentów leczonych Tregzi wobec 38,4% w grupie ze standardowym przeszczepem.
- Po uwzględnieniu zgonu jako ryzyka konkurencyjnego, ciężka przewlekła GvHD w ciągu roku wystąpiła u 12,6% pacjentów z grupy Tregzi wobec 44% w grupie standardowej.
FDA uznała, że korzyści z leczenia przeważają nad ryzykiem.
Bezpieczeństwo i działania niepożądane
Profil działań niepożądanych był w większości zgodny z tym, czego oczekuje się u pacjentów po przeszczepie – najczęstsze były infekcje. W czasie trwania badania nie odnotowano ciężkich reakcji podczas wlewu ani przypadków niepowodzenia przeszczepu (braku wszczepienia). Pełne informacje o bezpieczeństwie zawiera charakterystyka produktu, a o kwalifikacji do leczenia zawsze decyduje zespół transplantacyjny.
Co to oznacza dla pacjentów w Polsce?
Ważne zastrzeżenie: to rejestracja amerykańskiej FDA, obowiązująca na razie w Stanach Zjednoczonych. Aby terapia stała się dostępna w Polsce, musiałaby przejść ocenę Europejskiej Agencji Leków (EMA), a następnie zapadłyby krajowe decyzje o refundacji (Ministerstwo Zdrowia, AOTMiT). Preparat otrzymał w USA status leku sierocego oraz oznaczenie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT), co zwykle przyspiesza ścieżkę regulacyjną – nie jest to jednak równoznaczne z dostępnością w Europie.
Dla polskich pacjentów po allogenicznym przeszczepie szpiku – wykonywanym w wyspecjalizowanych ośrodkach hematologicznych – GvHD pozostaje istotnym wyzwaniem, dlatego każda nowa, skuteczna metoda jej ograniczania jest ważną informacją na przyszłość.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czym jest GvHD? To choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi – powikłanie po przeszczepie szpiku, w którym komórki odpornościowe dawcy atakują tkanki biorcy. Postać przewlekła (cGvHD) może zajmować skórę, oczy, jamę ustną, wątrobę czy płuca.
Na czym polega nowa terapia na GvHD (Tregzi)? To immunoterapia komórkowa z krwi zgodnego dawcy, zawierająca komórki macierzyste, limfocyty T regulatorowe (Treg) i konwencjonalne limfocyty T. Ma odbudować układ odpornościowy pacjenta, ograniczając ryzyko przewlekłej GvHD.
Jak skuteczny jest Tregzi? W badaniu PRECISION-T po roku 78% pacjentów leczonych Tregzi było wolnych od przewlekłej GvHD (lub zgonu) wobec 38,4% po standardowym przeszczepie.
Czy Tregzi jest dostępny w Polsce? Nie. Na razie terapia została zatwierdzona przez FDA w USA. O ewentualnej dostępności w Polsce zdecydowałyby rejestracja w EMA i krajowe decyzje refundacyjne.
Źródło: U.S. Food and Drug Administration, komunikat prasowy „FDA Approves New Treatment That Uses Donor Immune Cells to Prevent Serious Complications in Blood Cancer Patients”, 30 czerwca 2026 r. Podmiot odpowiedzialny: Orca Biosystems, Inc.
