Polska hematologia dokonała w ostatnich latach skoku technologicznego, który jeszcze niedawno wydawał się nieosiągalny. O tym, ile udało się nadrobić, gdzie wciąż gonimy światową czołówkę i jak powinna wyglądać mapa drogowa na najbliższą dekadę, rozmawiamy z prof. Krzysztofem Giannopoulosem, prezesem Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos jest wybitnym hematologiem, prezesem Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego. Profesor jest ekspertem z dziedziny hematologii klinicznej i doświadczalnej. W badaniach naukowych zajmuje się biologią molekularną oraz charakterystyką procesów immunologicznych w przebiegu rozrostowych chorób hematologicznych. Współzałożyciel oraz pierwszy przewodniczący sekcji młodych Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, współzałożyciel oraz pierwszy przewodniczący stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji, współzałożyciel i członek zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Panie Profesorze, w ostatnich latach polska hematologia dokonała bezprecedensowego skoku technologicznego. Jak z perspektywy prezesa PTHiT ocenia Pan nasz obecny arsenał terapeutyczny na tle światowej czołówki?
Rzeczywiście, w ostatnich latach dokonał się w Polsce bardzo duży postęp. Nie lubię jednak mówić wyłącznie językiem sukcesu, bo w hematologii każde nowe otwarcie natychmiast pokazuje kolejne potrzeby. Mamy dziś dostęp do wielu terapii, które jeszcze niedawno były dla polskich pacjentów praktycznie niedostępne albo dostępne tylko w badaniach klinicznych: do terapii celowanych, nowoczesnych przeciwciał monoklonalnych, przeciwciał dwuswoistych, koniugatów przeciwciało-lek i terapii CAR-T, a także coraz bardziej precyzyjnej diagnostyki molekularnej i immunofenotypowej. To ogromna zmiana, która realnie przekłada się na przeżycia chorych i jakość ich życia.
Trzeba jednak pamiętać, że w hematologii standardy leczenia zmieniają się bardzo szybko. Dobrym przykładem jest chłoniak z komórek płaszcza. Jeszcze rok temu mogliśmy powiedzieć, że w tym rozpoznaniu w dużej mierze leczymy zgodnie ze standardami międzynarodowymi. Dziś sytuacja wygląda już inaczej, ponieważ standardy światowe przesunęły się dalej. W pierwszej linii coraz większe znaczenie mają inhibitory kinazy Brutona, a w Polsce nadal nie mamy do nich dostępu w tym wskazaniu. W drugiej linii dysponujemy inhibitorem BTK starszej generacji, natomiast u części chorych, zwłaszcza po wcześniejszej ekspozycji na tę klasę leków, potrzebne są już rozwiązania z innej grupy, przede wszystkim inhibitory niekowalencyjne. Pewnym elementem ratującym sytuację jest dostępność terapii CAR-T zgodnie z rejestracją, czyli w trzeciej linii leczenia. To bardzo ważne, ale nie rozwiązuje całego problemu, bo nowoczesna strategia leczenia chłoniaka z komórek płaszcza powinna obejmować właściwe sekwencjonowanie terapii już od pierwszej linii.
Sytuacja dostępności leków jest więc zróżnicowana i zmienia się dynamicznie. Jeżeli porównujemy się ze światową czołówką, trzeba powiedzieć uczciwie: gonimy najlepszych. Systemowo nie jesteśmy jeszcze w miejscu, w którym chciałbym nas widzieć. Dostęp do leków bardzo się poprawił, ale sam lek nie wystarczy. Nowoczesna hematologia zaczyna się od szybkiej diagnostyki – od możliwości wykonania badań genetycznych, cytogenetycznych, immunofenotypowych i molekularnych bez niepotrzebnej hospitalizacji. Potem potrzebna jest sprawna kwalifikacja do leczenia, dostęp do programu lekowego, monitorowanie odpowiedzi, w tym coraz częściej mierzalnej choroby resztkowej, oraz możliwość prowadzenia pacjenta jak najbliżej miejsca zamieszkania, jeżeli jego stan na to pozwala.
Dlatego powiedziałbym, że arsenał terapeutyczny jest coraz bardziej porównywalny z europejskim, ale organizacja systemu nadal wymaga przebudowy. W krajach, do których się odnosimy, nowoczesna diagnostyka i leczenie ambulatoryjne są naturalnym elementem ścieżki pacjenta. U nas wciąż zbyt często pacjent trafia do szpitala nie dlatego, że wymaga hospitalizacji, ale dlatego, że system nie daje wystarczających narzędzi do wykonania pełnej diagnostyki i leczenia w AOS. To zasadnicza różnica.
Mówimy dziś o szerokim dostępie do terapii celowanych, przeciwciał dwuswoistych czy innowacyjnej terapii CAR-T. Które z tych rozwiązań uważa Pan za największy przełom dla polskich pacjentów i jak zmieniają one rokowania w chorobach, które jeszcze niedawno uznawano za śmiertelne?
Największym przełomem jest moim zdaniem nie jedna konkretna technologia, ale zmiana całej filozofii leczenia. Przez wiele lat hematologia była w dużym stopniu hematologią intensywnej chemioterapii. Dzisiaj coraz częściej jest hematologią terapii celowanej i immunoterapii. Umiemy precyzyjniej atakować komórkę nowotworową, wykorzystywać układ odpornościowy pacjenta i prowadzić leczenie dłużej, skuteczniej oraz często z mniejszą toksycznością niż kiedyś.
Terapie CAR-T są symbolem tej rewolucji, bo pokazują, że można pobrać limfocyty pacjenta, przeprogramować je i wykorzystać jako żywy lek. W części chorób, zwłaszcza w chłoniakach agresywnych i szpiczaku plazmocytowym, daje to szansę chorym, którzy wcześniej mieli bardzo ograniczone możliwości leczenia. Podobnie przeciwciała dwuswoiste, które łączą komórkę nowotworową z limfocytem T i niejako zmuszają układ odpornościowy do ponownego rozpoznania choroby, są ogromnym krokiem naprzód. Z kolei inhibitory drobnocząsteczkowe w przewlekłej białaczce limfocytowej, chłoniakach czy chorobach mieloproliferacyjnych zmieniły wiele nowotworów w schorzenia przewlekłe, które można kontrolować przez lata.
Dla pacjenta oznacza to bardzo konkretną zmianę. Rozpoznanie choroby hematologicznej coraz rzadziej jest jednoznacznym wyrokiem, a coraz częściej początkiem dobrze zaplanowanej sekwencji leczenia. W szpiczaku plazmocytowym mediana przeżycia chorych leczonych nowoczesnymi schematami jest dziś wielokrotnie dłuższa niż kilkanaście lat temu. W przewlekłej białaczce limfocytowej odchodzimy od klasycznej chemioterapii i możemy dobierać leczenie do profilu biologicznego choroby. W DLBCL i innych chłoniakach agresywnych pojawiły się opcje dla chorych nawrotowych i opornych, u których wcześniej pozostawało bardzo niewiele możliwości. To zmiana, którą pacjenci widzą w praktyce, nie tylko w publikacjach naukowych.
Nawet najbardziej innowacyjne leki nie zadziałają optymalnie bez odpowiedniego zaplecza. Jakie są obecnie największe systemowe „wąskie gardła”, z którymi zderza się polska hematologia?
Największym wąskim gardłem jest dziś organizacja ścieżki pacjenta. Nowoczesny lek jest ostatnim elementem bardzo złożonego procesu. Żeby pacjent mógł z niego skorzystać, musi zostać szybko rozpoznany, właściwie zdiagnozowany biologicznie, zakwalifikowany do odpowiedniego programu, a następnie monitorowany. Jeżeli którykolwiek z tych etapów nie działa, skuteczność całego systemu spada.
Pierwszy problem to diagnostyka. W hematologii mamy wyjątkową sytuację, bo bardzo wiele informacji o chorobie można uzyskać z krwi obwodowej lub szpiku. Teoretycznie jest to więc modelowa dziedzina do rozwijania diagnostyki ambulatoryjnej. W praktyce jednak wiele badań nadal jest powiązanych z hospitalizacją albo rozliczanych w sposób, który nie odpowiada współczesnej medycynie. Prowadzi to do paradoksu: hospitalizujemy pacjenta nie dlatego, że wymaga łóżka szpitalnego, ale dlatego, że inaczej trudno rozliczyć potrzebną diagnostykę. To blokuje oddziały, zwiększa koszty i wydłuża czas do decyzji terapeutycznej.
Drugie wąskie gardło to programy lekowe i bariery kontraktowe. Jeżeli pacjent spełnia kryteria medyczne, a lekarz ma kompetencje do prowadzenia terapii, dostęp do leczenia nie powinien zależeć od tego, czy poradnia ma określoną strukturę administracyjną. Program lekowy musi być narzędziem udostępniania leczenia, a nie mechanizmem tworzącym sztuczną migrację pacjentów między ośrodkami.
Trzecie wyzwanie to przeciążenie ośrodków wysokospecjalistycznych. Powinny one zajmować się leczeniem ostrych białaczek, powikłań, transplantacją, terapią CAR-T, terapiami wymagającymi intensywnego nadzoru i konsultacjami eksperckimi. Nie powinny być natomiast podstawowym miejscem prowadzenia każdego stabilnego pacjenta z chorobą przewlekłą. Jeśli nie wzmocnimy AOS, będziemy coraz bardziej blokować szpitale pacjentami, którzy mogliby być bezpiecznie leczeni ambulatoryjnie.
Za każdym sukcesem terapeutycznym stoją ludzie, a braki kadrowe to bolączka całego systemu. Jak niedobór specjalistów i personelu wspomagającego wpływa na organizację nowoczesnego leczenia hematologicznego oraz na bezpieczeństwo pacjentów?
W hematologii niedobór kadr jest szczególnie dotkliwy, ponieważ jest to dziedzina bardzo specjalistyczna, wymagająca nie tylko lekarzy hematologów, ale także pielęgniarek, diagnostów laboratoryjnych, biologów molekularnych, farmaceutów klinicznych, koordynatorów, psychologów oraz personelu administracyjnego znającego programy lekowe i badania kliniczne. Nowoczesna terapia jest zespołowa i nie da się jej prowadzić bez dobrze zorganizowanego zaplecza.
Braki kadrowe wpływają na wszystko: czas oczekiwania na poradę, tempo diagnostyki, możliwość monitorowania działań niepożądanych, bezpieczeństwo podawania terapii immunologicznych, a także komfort pracy zespołu. Jeśli lekarz i pielęgniarka są przeciążeni, system traci odporność. Łatwiej wtedy o opóźnienia, trudniej o edukację pacjenta oraz o dokładne omówienie działań niepożądanych i planu leczenia.
Dlatego odpowiedzią nie może być wyłącznie hasło: kształćmy więcej hematologów. Oczywiście musimy to robić, ale efekty będą widoczne dopiero po latach. Już teraz musimy lepiej wykorzystywać istniejące zasoby. Oznacza to rozwój opieki koordynowanej i e-konsyliów, wzmocnienie roli AOS, przesunięcie części stabilnych pacjentów z poziomu szpitalnego do poradni, rozwój funkcji koordynatorów i standaryzację ścieżek. W praktyce chodzi o to, aby specjalista hematolog zajmował się tym, do czego jest najbardziej potrzebny: decyzją diagnostyczno-terapeutyczną, kwalifikacją i prowadzeniem chorych wymagających specjalistycznego nadzoru, a nie walką z systemem i administracją.
Jaka jest „mapa drogowa” Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego na najbliższe lata? Na jakim etapie jesteśmy, jeśli chodzi o budowę kompleksowej Krajowej Sieci Hematologicznej?
Mapa drogowa PTHiT musi łączyć trzy perspektywy: pacjenta, lekarza i systemu. Z perspektywy pacjenta najważniejsze są szybka diagnostyka, dostęp do nowoczesnego leczenia, bezpieczeństwo i możliwość leczenia jak najbliżej domu. Z perspektywy lekarza kluczowe są standardy, wytyczne, dostęp do diagnostyki oraz sprawne narzędzia organizacyjne. Z perspektywy systemu potrzebujemy racjonalnego wykorzystania zasobów: łóżek, personelu, laboratoriów, programów lekowych i danych.
Krajowa Sieć Hematologiczna, a właściwie jej pilotaż, powinna być narzędziem analitycznym służącym uporządkowaniu tej ścieżki, a nie tylko kolejną strukturą administracyjną. Jej sens widzę w jasnym podziale kompetencji. POZ powinien szybciej identyfikować pacjentów, a AOS być podstawowym poziomem specjalistycznej diagnostyki, kwalifikacji, leczenia ambulatoryjnego i monitorowania stabilnych pacjentów. Ośrodki szpitalne powinny prowadzić leczenie wymagające hospitalizacji, a ośrodki referencyjne – terapie wysokospecjalistyczne, transplantacje, CAR-T, leczenie ciężkich powikłań, konsultacje eksperckie, szkolenia i koordynację.
Ważnym elementem tej mapy są wytyczne i standardy. PTHiT aktywnie współtworzy polskie standardy, jesteśmy również zaangażowani w adaptację wytycznych NCCN. Ważne są także dane rejestrowe, współpraca z NFZ, analizy rzeczywistej praktyki klinicznej oraz rozwój badań klinicznych i projektów prospektywnych. Jesteśmy na etapie, w którym środowisko hematologiczne bardzo dobrze wie, czego potrzebuje. Potrzebujemy teraz decyzji organizacyjnych i finansowych, które pozwolą tę wiedzę przełożyć na system. PTHiT powinno być partnerem Ministerstwa Zdrowia, NFZ, konsultantów krajowych i wojewódzkich oraz organizacji pacjenckich w tworzeniu takiego modelu.
Coraz głośniej mówi się o konieczności odchodzenia od długotrwałych hospitalizacji. Dlaczego ambulatoryzacja i leczenie w trybie jednodniowym są tak kluczowe dla przyszłości polskiej hematologii?
Ambulatoryzacja nie jest modnym hasłem, tylko konsekwencją postępu medycyny. Skoro mamy leki doustne, leki podskórne, przeciwciała podawane w trybie dziennym i diagnostykę możliwą do wykonania z krwi obwodowej, to hospitalizacja nie może być domyślnym modelem opieki. Szpital powinien być miejscem dla pacjentów, którzy rzeczywiście go potrzebują: z ostrą białaczką, powikłaniami, ciężką infekcją, koniecznością przetoczeń, transplantacją, terapią komórkową czy intensywnym leczeniem.
Dla pacjenta leczenie ambulatoryjne oznacza mniej czasu spędzonego w szpitalu, mniejsze ryzyko zakażeń, większe poczucie normalności i większą szansę zachowania aktywności rodzinnej, społecznej i zawodowej. Jest to bardzo ważne, bo nowoczesna hematologia coraz częściej dotyczy chorób przewlekłych, a pacjent nie może przez lata żyć wyłącznie rytmem oddziału szpitalnego.
Dla systemu ambulatoryzacja oznacza lepsze wykorzystanie łóżek, mniejsze koszty niepotrzebnych hospitalizacji i możliwość skoncentrowania zasobów tam, gdzie są najbardziej potrzebne. Aby to jednak działało, AOS musi dostać narzędzia: możliwość rozliczania diagnostyki molekularnej i immunofenotypowej, dostęp do programów lekowych oraz odpowiednie finansowanie wizyt, pielęgniarstwa, koordynacji i monitorowania bezpieczeństwa. Bez tego będziemy mówić o odwróceniu piramidy świadczeń, a w praktyce nadal utrzymywać stary model.
Czego życzyłby Pan polskim pacjentom hematologicznym oraz środowisku lekarskiemu na najbliższą dekadę?
Pacjentom życzyłbym przede wszystkim, aby miejsce zamieszkania nie decydowało o jakości diagnostyki i leczenia. Chciałbym, żeby pacjent z podejrzeniem choroby hematologicznej szybko trafiał na właściwą ścieżkę, miał wykonane potrzebne badania, otrzymywał leczenie zgodne z aktualną wiedzą i był prowadzony w sposób bezpieczny, ale możliwie najmniej obciążający jego codzienne życie.
Środowisku lekarskiemu życzyłbym systemu, który pozwala leczyć, a nie zmusza do ciągłego obchodzenia barier organizacyjnych. Hematolodzy w Polsce mają wiedzę, doświadczenie i ambicję, żeby współtworzyć europejskie standardy. Potrzebują jednak czasu dla pacjenta, dostępu do diagnostyki, zespołów wielodyscyplinarnych i stabilnego finansowania. Życzyłbym też większej obecności polskiej hematologii w Europie: w EHA, w międzynarodowych badaniach klinicznych, w grupach roboczych i w tworzeniu zaleceń. Jesteśmy dużym krajem europejskim i powinniśmy być widoczni proporcjonalnie do potencjału naszego środowiska.
Całemu systemowi życzyłbym natomiast odwagi w podejmowaniu decyzji. Hematologia pokazuje, że postęp medycyny jest możliwy, ale wymaga reorganizacji. Nie wystarczy dopisać kolejny lek do refundacji – trzeba zbudować ścieżkę, w której diagnostyka, leczenie, monitorowanie i opieka przewlekła tworzą spójny model. To zadanie na najbliższą dekadę.
Wywiad przeprowadził: Bartosz Danel
Autor tekstu:
