W Polsce mamy dostępność do dobrych leków w terapiach szpiczaka plazmocytowego, ale nie wykorzystujemy optymalnie ich potencjału z uwagi na ograniczenia refundacyjne.
W Polsce jest około 10 tysięcy chorych na szpiczaka plazmocytowego, a rocznie diagnozujemy około dwóch tysięcy nowych przypadków. To choroba nowotworowa, gdzie komórką zmienioną jest plazmocyt – element układu odpornościowego wytwarzający przeciwciała.
Transformacja nowotworowa tego typu komórki ma swoje konsekwencje – chorzy na szpiczaka mają upośledzoną odporność i częstsze infekcje, Ponadto, mimo że nieprawidłowy plazmocyt nadal produkuje immunoglobuliny, to nie są one użyteczne, a nawet powodują wiele problemów. Są to tak zwane nieprawidłowe białka monoklonalne, które mogą doprowadzić do uszkodzeń w organizmie, między innymi nerek.
Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego wymaga stosowania farmaceutyków z różnych grup, gdyż takie terapie skutkują wydłużeniem przeżycia. Zazwyczaj wykorzystuje się trój- lub czterolekowe schematy terapeutyczne. Kwalifikując chorego do leczenia, pod uwagę bardziej bierzemy wiek biologiczny niż metrykalny. Chorzy w lepszej kondycji trafiają na leczenie wstępne, a następnie do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. Takie postępowanie dotyczy około 1/3 chorych. Reszta – ze względu na gorszy stan fizyczny bądź choroby współistniejące oraz zaawansowany wiek metrykalny – nie kwalifikuje się do tego schematu i otrzymuje leki w sposób ciągły. Coraz częściej leczenie to jest wolne od chemioterapeutyków. Wykorzystuje się leki immunomodulujące i drobnocząsteczkowe inhibitory.
Bolączki i potrzeby terapeutyczne są liczne
Obecnie zarejestrowanych jest kilkanaście leków na szpiczaka z różnych grup. Do terapii wchodzą też przeciwciała monoklonalne, które łączymy z innymi lekami. Jednak w Polsce dostępność do nowych terapii jest ściśle związana z programami lekowymi. Są one regularnie aktualizowane – w marcu tego roku zapadły decyzje refundacyjne dla trzech nowych schematów terapeutycznych.
Mamy więc dostępność do nowych leków już od pierwszej linii leczenia. Ponieważ jednak szpiczak ma tendencje do wznowy, zatem chory musi również mieć dostęp do leków w nawrocie. Sytuacja się poprawia, jednak brakuje zaspokojenia wszystkich potrzeb różnych grup chorych. Wprawdzie sytuacja pacjentów nie kwalifikujących się do przeszczepienia znacznie polepszyła się dzięki ostatnim decyzjom refundacyjnym, lecz tego samego nie można powiedzieć o chorych, którzy mimo młodszego wieku i kwalifikacji do transplantacji nadal dostają leczenie według starszych schematów, choć skuteczność tej terapii można prawie dwukrotnie zwiększyć, dodając przeciwciała monoklonalne. I to jest pierwsza potrzeba. Kolejne dotyczą leczenia pacjentów nawrotowych oraz wykorzystania pełnego potencjału nowych leków, gdyż w Polsce, nawet jeśli mamy nowoczesny lek w refundacji, to może być on dostępny w najsłabszym połączeniu. Tymczasem w innych schematach jest wielokrotnie bardziej skuteczny. Jest też lek doustny, dedykowanym pacjentom wysokiego ryzyka, gorzej rokującym. Jednak po pierwsze również pacjenci lepiej rokujący dużo lepiej odpowiedzą na leczenie tym lekiem, a po drugie lek ten pojawia się dopiero w trzeciej linii, mimo że z rejestracji wynika, iż można go stosować już w drugiej linii. Mamy również kilka leków nierefundowanych, które są już zarejestrowane. Największą jednak bolączką w Polsce są kombinacje leków, gdyż jeden lek jest u nas refundowany w określonym schemacie, drugi – w innym, a terapia wykorzystująca połączenie tych leków refundacji już nie podlega.
Autor tekstu:
