Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną rekomendację dotyczącą rozszerzenia wskazań dla leku Zynyz (retifanlimab). To ważna wiadomość, bo preparat ma szansę stać się pierwszą immunoterapią stosowaną w leczeniu dorosłych z zaawansowanym rakiem płaskonabłonkowym kanału odbytu (SCAC).
Decyzja EMA otwiera drogę do nowoczesnego leczenia dla pacjentów, u których choroba ma charakter przerzutowy lub nawracający i nie kwalifikują się do operacji. Zynyz ma być stosowany w terapii skojarzonej wraz z klasyczną chemioterapią (karboplatyną i paklitakselem).
Rak płaskonabłonkowy kanału odbytu (SCAC) – rosnący problem onkologiczny
Rak płaskonabłonkowy kanału odbytu (SCAC) to najczęściej występujący typ nowotworu w tej lokalizacji, odpowiadający za około 85% wszystkich diagnoz raka odbytu. Choć jest to choroba rzadka (dotyka ok. 10 000 osób rocznie), statystyki są niepokojące. W ostatniej dekadzie odnotowano wzrost zachorowalności o około 3% rocznie.
Główną przyczyną tego trendu jest rozprzestrzenianie się infekcji wirusem brodawczaka ludzkiego (HPV), zwłaszcza typów wysokiego ryzyka (HPV 16 i 18), które mają udowodniony potencjał onkogenny.
Dlaczego nowe leczenie jest tak potrzebne?
Sytuacja pacjentów z zaawansowanym SCAC jest obecnie trudna.
- Złe rokowania: U około 25% chorych nowotwór daje przerzuty do innych narządów. W takim stadium 5-letni wskaźnik przeżycia wynosi zaledwie 36%.
- Brak celowanych terapii: Do tej pory w Unii Europejskiej nie zarejestrowano żadnych leków dedykowanych stricte leczeniu dorosłych z zaawansowanym SCAC.
- Nawroty: Nawet u 60% pacjentów leczonych standardowo (chemioterapia i radioterapia) choroba powraca w ciągu 5 lat.
W przypadku przerzutowego raka odbytu medycyna oferowała dotychczas głównie opiekę paliatywną, mającą na celu łagodzenie objawów, a nie skuteczną walkę z mechanizmem choroby. Zynyz (retifanlimab) może zmienić ten standard postępowania.
Jak działa lek Zynyz (retifanlimab)?
Zynyz to nowoczesny lek oparty na immunoterapii. Jego substancją czynną jest retifanlimab – przeciwciało monoklonalne, które działa jako inhibitor punktu kontrolnego układu odpornościowego.
Mechanizm działania leku polega na odblokowaniu naturalnych sił obronnych organizmu:
- Komórki nowotworowe (w tym SCAC) często wytwarzają białko PD-L1, które łączy się z receptorem PD-1 na limfocytach T (komórkach odpornościowych).
- To połączenie „wyłącza” limfocyty, sprawiając, że rak staje się niewidzialny dla układu odpornościowego.
- Retifanlimab blokuje receptor PD-1, nie dopuszczając do jego dezaktywacji. Dzięki temu limfocyty T mogą rozpoznać i zniszczyć komórki nowotworowe.
Wyniki badań klinicznych: Zynyz a skuteczność leczenia
Rekomendacja EMA opiera się na wynikach badania POD1UM-303 – randomizowanego, podwójnie zaślepionego testu klinicznego z udziałem 308 pacjentów. Porównano w nim skuteczność leczenia schematem Zynyz + chemioterapia w stosunku do placebo z chemioterapią.
Kluczowe wnioski z badania:
- Dłuższy czas bez progresji choroby: Pacjenci otrzymujący lek Zynyz żyli średnio 9,3 miesiąca bez pogorszenia stanu nowotworu, w porównaniu do 7,4 miesiąca w grupie placebo.
- Całkowite przeżycie: Połowa pacjentów leczonych immunoterapią przeżyła co najmniej 32,8 miesiąca, podczas gdy w grupie kontrolnej było to 22,2 miesiąca (choć wynik ten wymaga dalszych obserwacji dla potwierdzenia statystycznej istotności).
Mimo pewnych niepewności statystycznych dotyczących całkowitego czasu przeżycia, EMA uznała, że korzyści w zakresie opóźnienia rozwoju choroby są jednoznaczne i przemawiają za wprowadzeniem leku do obrotu.
Bezpieczeństwo stosowania
Jak każda terapia onkologiczna, stosowanie leku Zynyz w skojarzeniu z chemioterapią może wiązać się z działaniami niepożądanymi. Do najczęściej zgłaszanych skutków ubocznych należą:
- Neutropenia i limfopenia (obniżenie poziomu białych krwinek),
- Świąd i wysypka skórna,
- Niedoczynność tarczycy,
- Podwyższony poziom enzymów wątrobowych (AspAT, AlAT).
Co dalej z lekiem Zynyz w Europie?
Pozytywna opinia EMA to „zielone światło” dla Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję o dopuszczeniu leku do obrotu w całej Unii Europejskiej. Po zatwierdzeniu unijnym, o dostępności leku Zynyz dla polskich pacjentów (w tym o jego cenie i refundacji) zadecyduje Ministerstwo Zdrowia w ramach krajowych procedur refundacyjnych.
Źródło: EMA
