Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) oficjalnie zatwierdziła Ctexli, pierwszy lek przeznaczony do leczenia CTX (cerebrotendinous xanthomatosis) – rzadkiej choroby spichrzeniowej lipidów. Decyzja ta otwiera nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów borykających się z tym poważnym schorzeniem.
Czym jest CTX i dlaczego leczenie jest tak ważne?
Ctexli (chenodiol) został zatwierdzony do stosowania u dorosłych pacjentów z potwierdzoną diagnozą CTX. Choroba ta prowadzi do gromadzenia się złogów cholesterolu w organizmie, co powoduje szereg objawów neurologicznych, okulistycznych i kostnych. Wczesne rozpoczęcie leczenia CTX może znacząco spowolnić postęp choroby i poprawić jakość życia pacjentów.
Dr Janet Maynard z FDA podkreśliła, że zatwierdzenie Ctexli to istotny krok w kierunku rozszerzenia dostępnych terapii dla rzadkich schorzeń metabolicznych. „Leczenie CTX jest wyjątkowo istotne, ponieważ opóźnienie w postawieniu diagnozy może prowadzić do nieodwracalnych uszkodzeń” – powiedziała dr Maynard.
Skuteczność Ctexli potwierdzona badaniami
Badania kliniczne potwierdziły skuteczność Ctexli w normalizacji poziomu cholestanolu, biomarkera wskazującego na CTX. U pacjentów stosujących ten lek zaobserwowano poprawę stanu zdrowia oraz zmniejszenie progresji objawów.
Zatwierdzenie Ctexli przez FDA jest przełomem dla osób cierpiących na CTX, oferując im pierwszą, specyficzną terapię na tę rzadką i wyniszczającą chorobę. Pacjenci i lekarze mogą teraz korzystać z nowej opcji leczenia, która daje nadzieję na lepsze rokowania i wyższą jakość życia.
Więcej informacji o Ctexli i możliwościach leczenia CTX można znaleźć na oficjalnej stronie FDA oraz w specjalistycznych publikacjach medycznych.
Źródło: FDA
