Europejska Agencja Leków (EMA) zrobiła ważny krok w stronę poszerzenia dostępu do innowacyjnej terapii. Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) zarekomendował rozszerzenie wskazania dla leku Uplizna (inebilizumab) – tym razem w leczeniu dorosłych pacjentów cierpiących na chorobę związaną z aktywną immunoglobuliną G4 (IgG4-RD).
IgG4-RD – rzadka i wyniszczająca choroba autoimmunologiczna
IgG4-RD to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której własny układ odpornościowy pacjenta atakuje zdrowe tkanki. Prowadzi to do powstawania stanów zapalnych i włóknienia (bliznowacenia) w jednym lub wielu narządach. Objawy mogą rozwijać się stopniowo lub pojawiać się nagle, a nieleczona choroba grozi trwałym uszkodzeniem narządów. Najczęściej dotyka osoby między 40. a 60. rokiem życia.
Do tej pory w Unii Europejskiej nie było zatwierdzonych terapii dedykowanych IgG4-RD. Standardem pozostawało stosowanie glikokortykosteroidów i leków immunomodulujących. Choć część pacjentów reaguje na nie pozytywnie, u wielu dochodzi do nawrotów, a długotrwałe przyjmowanie sterydów wiąże się z ryzykiem poważnych działań niepożądanych, takich jak osteoporoza, nadciśnienie czy cukrzyca. Dlatego eksperci podkreślają, że istnieje ogromne, niezaspokojone zapotrzebowanie na skuteczne terapie oszczędzające sterydy.
Uplizna (inebilizumab) – mechanizm działania i badania kliniczne
Uplizna, oparta na przeciwciele monoklonalnym inebilizumab, działa poprzez selektywne niszczenie limfocytów B – kluczowych komórek układu odpornościowego zaangażowanych w rozwój chorób autoimmunologicznych. Lek jest już znany z leczenia pacjentów cierpiących na zaburzenia ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego (NMOSD).
Rekomendacja CHMP została wydana po analizie wyników badania klinicznego fazy III, obejmującego 135 dorosłych pacjentów z aktywną IgG4-RD. Wyniki były jednoznaczne:
- mediana czasu do pierwszego zaostrzenia choroby była znacząco dłuższa w grupie leczonej Uplizną,
- tylko 7 z 68 pacjentów przyjmujących lek doświadczyło zaostrzenia, w porównaniu z aż 40 z 67 osób w grupie placebo,
- ponad 58% pacjentów leczonych Uplizną osiągnęło całkowitą remisję bez konieczności stosowania kortykosteroidów, wobec 22% w grupie kontrolnej.
Bezpieczeństwo i kolejne kroki
Profil bezpieczeństwa inebilizumabu w IgG4-RD okazał się zgodny z wcześniejszymi obserwacjami u pacjentów z NMOSD. Najczęściej zgłaszane działania niepożądane to infekcje górnych dróg oddechowych, zakażenia układu moczowego, bóle pleców i stawów, a także spadek poziomu limfocytów.
Opinia CHMP stanowi kluczowy etap na drodze do dopuszczenia leku Uplizna (inebilizumabu) w nowym wskazaniu. Teraz decyzja należy do Komisji Europejskiej. Jeśli zgoda zostanie udzielona, poszczególne państwa członkowskie będą podejmować decyzje dotyczące refundacji i ceny, biorąc pod uwagę potrzeby swoich systemów ochrony zdrowia.
Źródło: EMA
