Terapia CAR-T – innowacyjny sposób leczenia nowotworów. To „żywy lek” – daje szansę na życie tym, którzy stracili już nawet nadzieję. Czekanie na cud wyleczenia w każdym z tych przypadków zakończyłoby się śmiercią chorego, ale dzięki terapii CAR-T cud ten zdarza się naprawdę.
Terapia CAR-T to przełomowa metoda leczenia, wykorzystująca komórki krwi chorego, które zostały w warunkach laboratoryjnych poddane precyzyjnie kontrolowanej modyfikacji genetycznej. Dzięki temu zyskują one zdolność rozpoznawania komórek nowotworowych i ich niszczenia. Terapia CAR-T może być wykorzystywana u pacjentów dorosłych i dzieci z nowotworami krwi. Daje znakomite wyniki tam, gdzie nie można osiągnąć remisji za pomocą leczenia zachowawczego, na przykład chemioterapią czy immunoterapią, bądź zabiegowego z wykorzystaniem transplantacji. Doświadczenia polskie, mimo że na razie niewielkie, potwierdzają obserwacje, które poczyniono na świecie.
– Przełomowość terapii CAR-T widać obecnie szczególnie u pacjentów chorujących na chłoniaki agresywne z komórek B. W naszym ośrodku zastosowaliśmy to leczenie u trzech pacjentów. Kwalifikowaliśmy pięciu, ale ostatecznie do zakończenia leczenia doszło u wspomnianej trójki – mówi prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
Remisja choroby po jednorazowym podaniu
Wystarczy jedna infuzja (podanie), aby lek zadziałał, czyli doprowadził do remisji choroby – również u pacjentów, dla których nie ma już żadnej propozycji leczenia.
Podanie terapii CAR-T jest oczywiście poprzedzone leczeniem przygotowującym – trzeba więc spędzić pewien czas w szpitalu. Natomiast infuzja leku jest aktem jednorazowym. To wystarczy, aby doprowadzić do remisji choroby u pacjentów, u których wyczerpano wszystkie znane dotychczas metody leczenia.
– Ponieważ udało nam się uzyskać takie efekty, stąd nasz olbrzymi entuzjazm związany z tą terapią u pacjentów z chłoniakami – wyjaśnia prof. Lidia Gil. I dodaje:
– Przed wprowadzeniem tej terapii obawialiśmy się o jej toksyczność. Niemniej jednak obecnie bardzo dużo wiemy na ten temat i ryzyko wystąpienia działań niepożądanych i skutków ubocznych jest teraz bardzo małe.
Ryzyko powikłań zagrażających życiu wynosi zaledwie 2% i jest 5-10-krotnie mniejsze w porównaniu do ryzyka notowanego podczas zabiegów transplantacji komórek krwiotwórczych. Tak małe ryzyko powoduje, że w USA terapię CAR-T realizuje się już w warunkach ambulatoryjnych: pacjent otrzymuje lek w placówce medycznej i po infuzji udaje się do domu.
Wiek nie gra roli
Nie ma limitu wiekowego do zastosowania terapii CAR-T.
– Jest to dla mnie najbardziej niezwykłe, gdyż będąc transplantologiem od wielu lat, wiem, że istnieje pewna biologiczna granica bezpieczeństwa do wykonywania przeszczepień – około 70. roku życia, a u niektórych pacjentów nawet mniej. Terapia CAR-T jest natomiast bezpieczna nawet u pacjentów powyżej 80. roku życia – mówi prof. L. Gil.
Jest to zatem terapia, która może zaspokoić zapotrzebowanie na leczenie u pacjentów w starszym wieku z nowotworami krwi – zwłaszcza z chłoniakami, których mamy coraz więcej. Dzisiaj można ją proponować w leczeniu postaci opornych i nawrotowych, ale trwają badania nad jej zastosowaniem w drugiej, a nawet pierwszej linii. U dzieci i osób dorosłych – ale tylko do 25. roku życia – terapia CAR-T jest stosowana również w ostrej białaczce limfoblastycznej; pojedyncze doświadczenia w tym zakresie w Polsce także mamy. W tej grupie chorych terapia CAR-T jest skuteczna u pacjentów ze wznową po allotransplantacji – możliwości leczenia tych chorych są bardzo ograniczone, a skuteczność leczenia z zastosowaniem drugiego przeszczepienia też jest niska. Trzecią grupą pacjentów, u których można wdrożyć terapię CAR-T, są chorzy ze szpiczakiem plazmocytowym.
– W moim ośrodku to leczenie jest prowadzone w ramach badania klinicznego, natomiast w USA terapia CAR-T w tym wskazaniu jest już zarejestrowana. Możliwe że niedługo dojdzie do tego również w Europie. My, lekarze, bardzo byśmy chcieli, żeby była możliwość stosowania tego leczenia również u polskich pacjentów w tym wskazaniu – prof. L. Gil ma nadzieję, że niebawem będzie to możliwe.
