Jeszcze kilka lat temu polskim pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii w leczeniu chłoniaków umożliwiały – w pewnym stopniu – głównie badania kliniczne. Nie było u nas systemowych możliwości zapewnienia leczenia zgodnego ze standardem obowiązującym w Europie czy USA, które – paradoksalnie – dostępne było w krajach o znacznie gorszym poziomie gospodarczym.
Dlaczego rewolucja?
Dziś sytuacja wygląda zupełnie inaczej. Przykładowo: pod względem refundacji leków zaaprobowanych przez EMA (Europejską Agencję Leków) dla chorych na DLBCL (najczęstszy podtyp chłoniaków agresywnych) awansowaliśmy z przedostatniego miejsca w Europie, na miejsce 3., zaraz po Niemczech i Włoszech. Mamy teraz do dyspozycji celowane chemioterapie (czyli toksyny komórkowe precyzyjnie dostarczane bezpośrednio do komórek nowotworowych przez dedykowane przeciwciała monoklonalne) i nowoczesne metody immunoterapii (w tym przeciwciała dwuswoiste i terapie CAR-T). Obserwujemy bardzo pozytywną dynamikę refundacyjną, która daje pacjentom i lekarzom nieodpłatny dostęp do innowacyjnych opcji terapeutycznych, rozszerza ich dostępność i zdecydowanie zwiększa szanse na skuteczne leczenie. Polscy pacjenci mają więc do dyspozycji większość tego, co proponuje nowoczesny świat. Zmiana refundacji przywróciła też właściwą rolę badaniom klinicznym – do Polski zaczęły trafiać propozycje prowadzenia badań przełomowych, futurystycznych, tych na miarę XXII wieku.
Wcześniej, z powodu decyzji finansowo-politycznych – nie było klimatu do refundacji większości nowoczesnych leków. Dochodziło do sytuacji, w których leki uznane na całym świecie za przełom w leczeniu chłoniaków (takie jak np. inhibitory kinazy Brutona), były przez lata uznawane w Polsce za… „nieskuteczne” lub – w najlepszym razie – „nieefektywne ekonomicznie”.
Możliwości i wyzwania w leczeniu chłoniaków
Kiedy w 2022 roku pacjenci chorzy na chłoniaka wstrzymywali oddech, oczekując refundacji CAR-T, a media i portale zbiórek społecznych pełne były apeli o wsparcie finansowe i umożliwienie leczenia najciężej chorym na chłoniaki agresywne, wielu wydawało się, że na tym się skończy. Dziś CAR-T to tylko jedna z możliwości innowacyjnego leczenia. Pojawiły się kolejne przeciwciała monoklonalne, pacjenci zyskali też możliwość leczenia przeciwciałami dwuspecyficznymi. Od 2022 roku co kilka miesięcy pojawiały się nowe dla nich pojęcia, takie jak lenalidomid, tafasitamab, glofitamab, polatuzumab, epkoritamab czy mosenutuzumab i inne, a terapie wprowadzone początkowo z wieloma obostrzeniami, zyskiwały możliwość szybszego lub szerszego zastosowania. Aż doszliśmy do momentu, w którym wszyscy mogli odetchnąć, wiedząc, że opcje leczenia stają się optymalne dla zdecydowanej większości pacjentów.
Dynamika rozwoju opcji terapeutycznych i dostępności refundacji w hematoonkologii to jednak również duże wyzwanie dla lekarzy i pacjentów. Nowe terapie to ogrom nowej wiedzy i wyzwaniem może być już wybór optymalnej ścieżki terapeutycznej. Kiedy opcja jest jedna, odpowiedź może brzmieć jedynie TAK lub NIE. Poszerzenie dostępności nowych terapii powoduje, że i możliwości wyboru jest więcej niż jedna, a wybór nie zależy już tylko od potencjalnej skuteczności, ale także od kondycji zdrowotnej (chorób towarzyszących ) i preferencji pacjenta, który musi (a przynajmniej powinien), podjąć decyzję świadomie, wraz z lekarzem. Dlatego bardzo ważne, aby wiedział, jakie ma możliwości. Podejmując jednak tak ważną decyzję, często również w stresie związanym z diagnozą, a mając tak niewiele obycia z danym leczeniem, chory może potrzebować wsparcia doświadczonych specjalistów.
Po radę do specjalisty
Ponieważ każdy lek przechodzi przez fazę badań klinicznych, można korzystać z unikalnego doświadczenia lekarzy, którzy z nowo refundowanymi lekami pracowali już od wielu lat, stosując je wcześniej w ramach badań klinicznych, i mają możliwość dogłębnego zaplanowania ścieżki terapeutycznej w oparciu o pełną gamę dostępnych terapii. Jest to ogromnie ważne; tym bardziej, że raz rozpoczęte leczenie nie powinno być przerywane. Ponadto w walce z chłoniakiem najważniejsza jest pierwsza linia leczenia, gdyż może ona wyznaczyć kierunek kolejnych etapów. Warto zatem zasięgnąć konsultacji specjalisty, który brał udział w procesie rejestracji nowych leków i na etapie wdrożenia ich do refundacji, więc zna je już doskonale. Można zawsze wprost zapytać lekarza o jego doświadczenie.
Jedną z możliwości konsultacji z takimi specjalistami jest program Fundacji Pokonaj Chłoniaka oraz Pratii MCM Kraków – NIE JESTEŚ SAM. Dedykowany jest pacjentom przed wyborem terapii, którzy czują się zagubieni w nowej rzeczywistości – zarówno choroby, jak i leczenia. Program bezpłatnych konsultacji pomaga poznać dostępne opcje leczenia i wspiera pacjenta w wyborze najlepszej ścieżki terapeutycznej. Po to, aby jeszcze przed rozpoczęciem leczenia mógł podjąć świadomą decyzję dostosowaną do sytuacji zdrowotnej i indywidualnych potrzeb.
Prof. dr hab. n. med Wojciech Jurczak, Klinika Onkologii Klinicznej Narodowego Instytutu Onkologii w Krakowie
Alicja Prochoń, Dyrektor Fundacji Pokonaj Chłoniaka
