Organy regulacyjne w Unii Europejskiej (UE) podjęły w ciągu ostatnich czterech lat kilka inicjatyw mających na celu zwiększenie wydajności procesów regulacyjnych w pediatrii i przyspieszenie rozwoju leków dla dzieci. Osiągnięcia te zostały podkreślone w raporcie zamykającym plan działania EMA i Komisji Europejskiej (KE) dotyczący pediatrii.
Niektóre z kluczowych ulepszeń wprowadzonych przez plan działań pediatrycznych obejmują:
- Większa koncentracja na niezaspokojonych potrzebach medycznych: w ciągu ostatnich czterech lat EMA i odpowiednie zainteresowane strony systematycznie spotykały się, aby lepiej identyfikować i zwiększać świadomość w obszarach, w których leki dla dzieci są szczególnie potrzebne, w celu przesunięcia programu badań na te obszary. Odbyły się na przykład wielostronne fora strategiczne w celu omówienia i uzgodnienia potrzeb dzieci chorych na raka oraz dzieci z nieswoistymi zapaleniami jelit. Wnioski z tych spotkań, w których uczestniczyli klinicyści, pacjenci pediatryczni i ich przedstawiciele, środowisko akademickie, organy regulacyjne, organy HTA i twórcy, są brane pod uwagę przez EMA podczas omawiania planów badań pediatrycznych (PIP) dotyczących nowych leków.
- Dostosowanie procesów regulacyjnych w celu lepszego wspierania innowacji: aby ułatwić tworzenie PIP, dostosowano procesy regulacyjne i ogólnie je uproszczono. Ważnym wynikiem tych prac jest rozpoczęcie fazy pilotażowej dla umowy o “stopniowym PIP”: w tych ramach w niektórych przypadkach możliwe będzie uzgodnienie częściowego programu rozwoju, pod warunkiem opracowania pełnego PIP, gdy z czasem dostępne będą dowody. Umożliwi to uzgodnienie PIP dla leków innowacyjnych, w przypadku których kluczowe informacje potrzebne do określenia niektórych części planu nie są jeszcze dostępne, przy jednoczesnym zaplanowaniu warunków i kamieni milowych dla firm, aby powrócić do komitetu pediatrycznego EMA (PDCO) i omówić wątpliwości po udostępnieniu większej ilości danych.
- Zwiększone dostosowanie wymagań dotyczących danych między decydentami: aby ułatwić zgodność wymagań pediatrycznych między organami regulacyjnymi, EMA zacieśniła współpracę z partnerami międzynarodowymi, a zwłaszcza w ramach swojego klastra pediatrycznego z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) i innymi międzynarodowymi organami regulacyjnymi. Prowadzono również prace za pośrednictwem europejskiej sieci badań pediatrycznych w EMA (Enpr-EMA) w celu dostosowania międzynarodowych wymogów dotyczących wydawania zezwoleń na badania kliniczne z udziałem dzieci i młodzieży oraz norm.
W 2017 r. KE opublikowała raport dotyczący wdrażania Rozporządzenia Pediatrycznego. W sprawozdaniu tym wykazano ogólny sukces rozporządzenia w postaci wzrostu liczby dopuszczonych leków dla dzieci, ale wskazano również pewne wyzwania, zwracając w szczególności uwagę na to, że w niektórych obszarach terapeutycznych (np. onkologia, neonatologia) wciąż brakuje wystarczających zmian w odniesieniu do dzieci.
Na podstawie tego raportu EMA wraz z KE zorganizowała w 2018 r. wielostronne warsztaty w celu określenia sposobów poprawy wdrażania Rozporządzenia Pediatrycznego. W wyniku tych warsztatów opracowano pediatryczny plan działania, aby zapewnić pewne natychmiastowe rozwiązania tych problemów w ramach obecnych ram regulacyjnych. Prace te przyczynią się do stosowania Rozporządzenia Pediatrycznego, podczas gdy KE finalizuje obecnie wniosek dotyczący przeglądu prawodawstwa farmaceutycznego UE, który obejmie przegląd ram prawnych mających zastosowanie do leków dla dzieci. Przyjęcie wniosku spodziewane jest w przyszłym miesiącu.
(EMA)
