Wiadomości z Europejskiej Agencji Leków
Waskyra – przełomowa terapia genowa dla pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha
Europejska Agencja Leków (EMA) po raz pierwszy zarekomendowała dopuszczenie terapii genowej Waskyra (etuvetidigene autotemcel) do leczenia pacjentów z rzadką chorobą immunologiczną – zespołem Wiskotta-Aldricha (WAS). Lek ten ma na celu zmniejszenie częstości ciężkich infekcji oraz epizodów krwawienia u osób z tym zagrażającym życiu niedoborem odporności. Decyzja EMA dotyczy pacjentów w wieku co najmniej 6 miesięcy, […]
Uplizna (inebilizumab) z nowym wskazaniem – nadzieja dla pacjentów z rzadką chorobą IgG4-RD
Europejska Agencja Leków (EMA) zrobiła ważny krok w stronę poszerzenia dostępu do innowacyjnej terapii. Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) zarekomendował rozszerzenie wskazania dla leku Uplizna (inebilizumab) – tym razem w leczeniu dorosłych pacjentów cierpiących na chorobę związaną z aktywną immunoglobuliną G4 (IgG4-RD). IgG4-RD – rzadka i wyniszczająca choroba autoimmunologiczna IgG4-RD to przewlekła choroba […]
Podróbki leków na odchudzanie – ostrzeżenie EMA przed rosnącym zagrożeniem
Europejska Agencja Leków (EMA) oraz Heads of Medicines Agencies (HMA) ostrzegają pacjentów przed coraz większym problemem, jakim są podróbki leków na odchudzanie dostępne w internecie. W ostatnich miesiącach gwałtownie wzrosła liczba fałszywych produktów reklamowanych jako agoniści receptora GLP-1 – m.in. semaglutyd, liraglutyd i tyrzepatyd, stosowane w terapii otyłości i cukrzycy. Niestety, wiele osób szukających szybkich […]
Nowy zastrzyk na HIV: Yeytuo – skuteczna profilaktyka dostępna w UE i na świecie
Pojawiła się nowa nadzieja w walce z HIV – długo działający lek w formie zastrzyku, który może znacznie uprościć i poprawić skuteczność profilaktyki zakażeń. Lenakapawir, substancja czynna preparatu Yeytuo, podawany dwa razy w roku, wykazał wysoką skuteczność w zapobieganiu zakażeniom wirusem HIV-1. EMA zatwierdza Yeytuo jako PrEP w Unii Europejskiej Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła […]
Aqneursa – nowa nadzieja w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C
Czym jest choroba Niemanna-Picka typu C? Choroba Niemanna-Picka typu C (NPC) to rzadka, dziedziczna i postępująca choroba metaboliczna, spowodowana mutacjami w genach odpowiedzialnych za prawidłowe funkcjonowanie białek lizosomalnych. Zaburzenia te prowadzą do nieprawidłowego transportu i metabolizmu tłuszczów, takich jak cholesterol, wewnątrz komórek. W efekcie dochodzi do stopniowego uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego oraz narządów wewnętrznych. Przebieg […]
Szczepionka na wirusa chikungunya: przegląd bezpieczeństwa Ixchiq zakończony przez EMA
Komitet ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii (PRAC), działający przy Europejskiej Agencji Leków, zakończył szczegółowy przegląd bezpieczeństwa preparatu Ixchiq, który jest żywą, atenuowaną szczepionką na wirusa chikungunya. Przegląd ten został przeprowadzony po zgłoszeniach dotyczących poważnych działań niepożądanych po podaniu szczepionki. W związku z tymczasowym środkiem ostrożności, wcześniej ograniczono stosowanie Ixchiq u osób […]
Zemcelpro: przeszczep szpiku bez zgodnego dawcy – nowa nadzieja dla chorych
Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię i zarekomendowała warunkowe dopuszczenie do obrotu preparatu Zemcelpro (dorocubicel / nierozprężone komórki pępowinowe). Lek przeznaczony jest dla dorosłych z nowotworami hematologicznymi – takimi jak białaczki, chłoniaki, zespoły mielodysplastyczne czy szpiczaki – którzy wymagają allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych krwi (allo-HSCT), a nie mają odpowiedniego, w pełni dopasowanego dawcy. Dlaczego […]
NAION – czy semaglutyd może powodować problemy ze wzrokiem?
Leki zawierające semaglutyd, takie jak Ozempic, Wegovy czy Rybelsus, zyskały dużą popularność w leczeniu cukrzycy typu 2 i otyłości. Jednak coraz więcej pacjentów oraz specjalistów zadaje pytanie: czy semaglutyd może powodować problemy ze wzrokiem? W ostatnim przeglądzie Europejskiej Agencji Leków (EMA) pojawiły się poważne wątpliwości związane z rzadkim, ale poważnym powikłaniem – NAION. 🔍 Czym […]
Finasteryd – skutki uboczne potwierdzone przez EMA
Po ogólnym przeglądzie europejskich danych dotyczących leków zawierających finasteryd i dutasteryd, Komitet ds. Oceny Ryzyka w Ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii (PRAC) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) oficjalnie uznał myśli samobójcze za możliwy skutek uboczny stosowania finasterydu w dawkach 1 mg i 5 mg. Choć dokładna częstotliwość tego działania niepożądanego pozostaje nieznana, decyzja ta oparta […]
Kaftrio i Kalydeco w leczeniu mukowiscydozy
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla dwóch leków stosowanych w leczeniu mukowiscydozy: Kaftrio (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) oraz Kalydeco (iwakaftor). Nowe zalecenia obejmują stosowanie tych leków w kombinacji u pacjentów w wieku od dwóch lat, którzy mają co najmniej jedną nieklasyczną mutację w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego […]
Wiadomości z Amerykańskiej agencji Żywności i leków
Itvisma – nowa terapia genowa na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) u dorosłych i dzieci 2+
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła dziś, że zatwierdziła lek Itvisma (onasemnogen abeparvovec-brve) do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych oraz dzieci powyżej 2. roku życia z potwierdzoną mutacją genu SMN1 (Survival Motor Neuron 1). Preparat stanowi kolejne ważne osiągnięcie w obszarze terapii genowych opartych na AAV – wirusach związanych z adenowirusem. […]
Forzinity (elamipretyd) – pierwszy zatwierdzony lek na Zespół Bartha
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała przyspieszoną zgodę na stosowanie leku Forzinity (elamipretyd) w postaci zastrzyków. To pierwszy w historii lek dedykowany pacjentom z Zespołem Bartha, którzy ważą co najmniej 30 kg. Decyzja FDA otwiera nowy rozdział w leczeniu tej niezwykle rzadkiej i zagrażającej życiu choroby mitochondrialnej. Zespół Bartha – rzadka i śmiertelna […]
FDA rozszerza zastosowanie Vonvendi w leczeniu choroby von Willebranda
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła rozszerzenie wskazań dla leku Vonvendi [rekombinowanego czynnika von Willebranda]. Od teraz preparat może być stosowany nie tylko u dorosłych, lecz także u dzieci z chorobą von Willebranda (VWD). To ważna decyzja dla pacjentów cierpiących na najczęstsze wrodzone zaburzenie krzepnięcia krwi. Vonvendi – nowe wskazania zatwierdzone przez FDA […]
Skutki uboczne Elevidys: FDA wstrzymuje badania kliniczne po trzech zgonach pacjentów
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nakazała firmie Sarepta Therapeutics natychmiastowe zawieszenie badań klinicznych nad terapią genową Elevidys, po śmierci trzech pacjentów leczonych tym preparatem lub produktami opartymi na tej samej technologii. Skutki uboczne Elevidys są obecnie przedmiotem intensywnego śledztwa – głównie w kontekście ostrej niewydolności wątroby, która może prowadzić do hospitalizacji, a nawet […]
Rak jajnika z mutacją KRAS – Avutometinib i Defactinib nową nadzieją dla pacjentek
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała przyspieszoną zgodę na zastosowanie terapii skojarzonej Avutometinib i Defactinib (Avmapki Fakznja Co-Pack) w leczeniu nawrotowego surowiczego raka jajnika o niskim stopniu złośliwości (LGSOC) z obecnością mutacji KRAS. Decyzja ta jest przełomem w onkologii, zwłaszcza dla kobiet zmagających się z tą rzadką i oporną na leczenie postacią raka […]
FDA zatwierdza lek Qfitlia – nowoczesną terapię hemofilii A i B
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek Qfitlia (fitusiran) jako rutynową profilaktykę mającą na celu zapobieganie lub zmniejszanie częstotliwości epizodów krwawienia u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z hemofilią typu A lub B, zarówno z inhibitorami czynnika VIII lub IX (przeciwciałami neutralizującymi), jak i bez nich. Qfitlia – nowoczesna terapia […]
FDA zatwierdza Ctexli – przełom w leczeniu CTX
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) oficjalnie zatwierdziła Ctexli, pierwszy lek przeznaczony do leczenia CTX (cerebrotendinous xanthomatosis) – rzadkiej choroby spichrzeniowej lipidów. Decyzja ta otwiera nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów borykających się z tym poważnym schorzeniem. Czym jest CTX i dlaczego leczenie jest tak ważne? Ctexli (chenodiol) został zatwierdzony do stosowania u dorosłych pacjentów z […]
FDA zatwierdza Merilog pierwszy biopodobny preparat szybko działającej insuliny
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła zatwierdzenie Merilog (insulina-aspart-szjj) jako pierwszego biopodobnego preparatu szybko działającej insuliny. Lek ten jest wskazany do poprawy kontroli poziomu glukozy u dorosłych i dzieci z cukrzycą. Szybko działająca insulina, taka jak Merilog, pozwala skutecznie regulować poziom cukru we krwi w trakcie posiłków, pomagając pacjentom w utrzymaniu stabilnej glikemii. […]
Gomekli (Mirdametynib): Nowoczesne leczenie neurofibromatozy typu 1
Gomekli (Mirdametynib) to innowacyjny lek, który uzyskał zatwierdzenie przez FDA w leczeniu dorosłych oraz dzieci powyżej 2. roku życia z neurofibromatozą typu 1 (NF1), u których występują objawowe nerwiakowłókniaki splotowate (PN) niemożliwe do całkowitej resekcji. Czym jest Gomekli (mirdametynib)? Mirdametynib to inhibitor kinazy, który działa na poziomie molekularnym, blokując aktywność kinazy odpowiedzialnej za rozwój nerwiakowłókniaków […]
FDA zatwierdza Symbravo – nowy lek na migrenę
Axsome Therapeutics, Inc., firma biofarmaceutyczna, która zapoczątkowała nową erę w leczeniu zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego (OUN), ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Symbravo®, nowy lek na migrenę, do leczenia migreny z aurą lub bez aury u dorosłych. Symbravo reprezentuje nowatorskie, wielomechanistyczne podejście do leczenia migreny, które obejmuje wiele ścieżek leżących u […]


