Leczenie chorych dorosłych z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi w Polsce (w tym hospitalizacje i opieka ambulatoryjna oraz leki – z Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię na lata 2023-2028) finansowane jest przez NFZ. Program ten w swej poprzedniej wersji (obowiązywała do 2023 r.) usankcjonował organizację leczenia hemofilii w Polsce poprzez powołanie ośrodków leczenia hemofilii – dla dorosłych i dla dzieci. Ośrodki te mają w większości drugi poziom referencyjności i są finansowane przez NFZ. Powinny być w każdym województwie, ale tak, niestety, nie jest. Nie ma takiej placówki dla dorosłych, na przykład, w województwie podkarpackim, gdyż żaden ze szpitali nie podjął się takiej działalności z powodu braku specjalistów. Hematolodzy bowiem głównie leczą choroby onkohematologiczne, natomiast specjalistów zajmujących się skazami krwotocznymi jest zdecydowanie mniej.
Przetargi ograniczają leczenie hemofilii
Leki na hemofilię kupuje Zakład Zamówień Publicznych działający przy Ministrze Zdrowia i przekazuje chorym nieodpłatnie poprzez Narodowe Centrum Krwi i regionalne centra krwiodawstwa i krwiolecznictwa.
Niestety, leki są kupowane w ramach przetargów, które organizowane są kilka razy w roku. O zakupie decyduje więc cena preparatu, a to ogranicza możliwości nowoczesnego leczenia w Polsce chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. W ramach przetargów są kupowane głównie koncentraty osoczopochodne, rzadziej rekombinowane, oraz przeciwciało bispecyficzne emicizumab, które jest przeznaczone do leczenia chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem. Na przetargach mogą być kupowane także pojawiające się nowe leki dla chorych na hemofilię – nabywane na mocy decyzji Ministra Zdrowia, po pozytywnej ocenie lekarskiego wniosku skierowanego do Rady Programu, a następnie przez Agencję Oceny Technologii i Taryfikacji.
Obecnie w Polsce, w ramach modułu 5. Programu, przeciwciałem bispecyficznym, czyli emicizumabem, leczy się kilku dorosłych z ciężką postacią hemofilii A bez inhibitora. Jest to w tej chwili jedyny taki lek zarejestrowany dla hemofilii A powikłanej inhibitorem i stosowany także u chorych bez inhibitora. Emicizumab jest już włączony do profilaktyki w ramach programu lekowego dla dzieci do drugiego roku życia i przeznaczony jest do stosowania w ciężkiej postaci hemofilii A bez inhibitora. U wielu dorosłych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem nie ma możliwości zastosowania tego leku – 1 kwietnia w tym roku wszedł w życie nowy wykaz refundowanych leków, środków specjalnego przeznaczenia medycznego i wyrobów medycznych i po raz kolejny zabrakło w nim podskórnego leczenia profilaktycznego emicizumabem dla dorosłych pacjentów. Lek ten trzeba dodać do tej listy, żeby można było go stosować w programie lekowym i w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię w ramach jego modułu 5.
Forma podania leku zmienia życie
Chorzy z hemofilią mają obecnie do dyspozycji koncentraty rekombinowane o przedłużonym działaniu, pozwalające np. pacjentom z hemofilią B na wstrzyknięcia raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie, a nawet raz na trzy tygodnie. Nowe leki, takie jak emicizumab, można stosować podskórnie, w postaci iniekcji; concizumab i mastacymab – nawet w formie penów, czyli tak, jak dzisiaj leczeni są chorzy z cukrzycą. Stosowany podskórnie emicizumab podaje się raz na tydzień, raz na dwa tygodnie lub raz na cztery tygodnie.
Forma podania leku – dożylna lub podskórna – ma ogromne znaczenie dla pacjenta. Prostota podawania leku podskórnie zmienia nie tylko na plus jakość życia pacjenta, ale również samo życie. Ponadto nowoczesne leki, które z łatwością można podawać, powodują zmianę hemofilii ciężkiej w postać umiarkowaną, a niektóre z nich doprowadzają do takiej aktywności brakującego czynnika krzepnięcia, że osoby, które cały czas otrzymują lek w ramach profilaktyki, są tak samo aktywne, jak ludzie bez hemofilii.
Portfolio nowych leków w hemofilii w ostatnich latach bardzo się rozszerzyło. Każdy z nas lekarzy bardzo chciałby mieć dostęp do tego typu preparatów. Jest np. lek, będący połączeniem rekombinowanej cząsteczki czynnika VIII z fragmentem czynnika von Willebranda – zamiast trzy razy w tygodniu, można podawać go raz w tygodniu. Są też już zarejestrowane leki będące cząsteczkami interferującego RNA (fitusiran) albo molekułami działającymi w inny sposób, jak np. wspomniane wyżej przeciwciała monoklonalne, które blokują inhibitor zależny od czynnika tkankowego krzepnięcia, cząstki, które blokują wiązanie z aktywnym czynnikiem X i dzięki temu mogą działać w hemofilii A i w hemofilii B i są podawane podskórnie (concizumab i marstacymab). Jest też zarejestrowana już w Ameryce Północnej i w Europie (a tym samym w Polsce) terapia genowa – dwie dotyczące hemofilii B i jedna terapia genowa dotycząca leczenia hemofilii A.
Potrzeby pilnie do zaspokojenia
W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię planowane jest zakończenie budowy systemu teleinformatycznego e-Hemofilia. My, lekarze, bardzo byśmy chcieli, żeby to narzędzie powstało. Mamy informację, że do końca trwania Programu, czyli do 2028 roku, ten system będzie gotowy.
Najpilniejsze potrzeby w opiece nad dorosłymi chorymi z hemofilią to zapewnienie im dostępu do leków i profesjonalnej, kompleksowej opieki w ośrodkach leczenia hemofilii w każdym województwie, z możliwością różnicowania tej opieki. Trzeba przy tym pamiętać, że w zapewnianie kompleksowej opieki zaangażowani są nie tylko hematolog, onkolog i pediatra (w przypadku dzieci), ale również odpowiednio wyszkolony personel pielęgniarski, diagności laboratoryjni, którzy wdrażają metody oceny układu hemostazy u pacjentów, a także fizjoterapeuci (chorzy z hemofilią bardzo potrzebują ich opieki). Potrzebne są też poradnictwo genetyczne, opieka ginekologiczno-położnicza i odpowiednia opieka ortopedyczna, gdyż zwłaszcza starsi pacjenci z hemofilią mają zniszczone stawy z powodu samoistnych wylewów.
