W ostatnich latach obserwujemy ogromny postęp w leczeniu nowotworów. Dużym wyzwaniem dla polskiego systemu jest zapewnienie pacjentom dostępu do innowacyjnych, często ratujących życie terapii.
Panie Ministrze, liczba zachorowań na nowotwory krwi systematycznie wzrasta, a wobec starzejącego się społeczeństwa nic nie wskazuje na to, aby ten trend został zahamowany. Czy polscy pacjenci są dostatecznie zaopiekowani i mają dostęp do nowoczesnych terapii hematoonkologicznych? Co się zmieniło w ostatnich latach i jak w tym aspekcie wypadamy w porównaniu z innymi krajami Europejskimi?
Szacuje się, że w Polsce na nowotwory krwi zapada ok. 10 000 osób rocznie. W ostatnich latach znacząco poprawiła się sytuacja w dostępności do innowacyjnych technologii lekowych. Dobrym otwarciem tego procesu było objęcie refundacją w listopadzie 2018 r. pomalidomidu, stosowanego w leczeniu chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego. Chorzy z tym rozpoznaniem zyskali możliwość leczenia także karfilzomibem oraz daratumumabem, które trafiły na listę leków refundowanych w lipcu 2019 r. Szerokie spektrum leczenia mają również pacjenci kwalifikujący się do programu lekowego B.14 „Leczenie chorych na przewlekłą białaczkę szpikową”. Dzięki zmianom wprowadzonym w ubiegłym roku terapia jest bardziej elastyczna i daje możliwości dostosowania do stanu i potrzeb chorych. W programie dopuszczalne jest leczenie dazatynibem, nilotynibem a także bosutynibem. Od września 2020 r. rozszerzamy ten program o ponatynib. Ta substancja czynna dostępna będzie również w programie leczenia chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, w którym również od ubiegłego roku dostępny jest blinatumumab.
Standardy leczenia w Polsce poprawiły się także jeśli chodzi o terapię dla chorych z przewlekłą białaczką limfocytową. Wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem umożliwia skuteczną, ograniczoną w czasie terapię dla chorych bez względu na obecność zaburzeń cytogenetycznych tj. bez delecji w obszarze 17p i/lub mutacji TP53 lub z potwierdzeniem tych aberracji. Poza tym wenetoklaks dla określonej grupy chorych dostępny jest również w linii leczenia, po niepowodzeniu terapii ibrutynibem. W bieżącym roku refundacją objęto obinutuzumab w pierwszej i kolejnych liniach leczenia chorych na chłoniaki złośliwe. Staramy się reagować na potrzeby pacjentów oraz apele klinicystów udostępniając leki również poza wskazaniem. Tak było np. w przypadku peginterferonu alfa -2a, który znajduje zastosowanie u chorych na czerwienicę prawdziwą oraz nadpłytkowość samoistną. Śledzimy wytyczne ESMO (European Society for Medical Oncology) oraz polskich stowarzyszeń. Wydaje się, że podążamy dobrym tempem we właściwym kierunku, choć należy pamiętać, że wiele zależy od postaw firm farmaceutycznych począwszy od złożenia wniosku o refundację danego leku.
Czy w najbliższym czasie planują Państwo poszerzyć portfolio dostępnych terapii dla pacjentów hematoonkologicznych?
Aktualnie prowadzonych jest ok. 20 postępowań o dostępność innowacyjnych leków dla tej tych chorych w ramach programów lekowych. Od września pojawią się kolejne możliwości leczenia pacjentów z nowotworami krwi (wspomniany ponatynib oraz brentuksymab wedotin w rozszerzonym oraz nowym wskazaniu). W wieloetapowych postępowaniach administracyjnych o refundację leku, realizując założenia polityki lekowej państwa, kierujemy się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych oraz ocenie technologii medycznych, pamiętając o potrzebach różnych grup pacjentów oraz ograniczonym budżecie płatnika.
W ostatnich latach obserwujemy ogromny postęp w leczeniu nowotworów. Czy zdaniem Pana Ministra pojawienie się terapii CAR-T to przełom w leczeniu nowotworów krwi i czy polscy pacjenci mogą liczyć na udostepnienie im tej innowacyjnej terapii?
Terapia CAR-T jest bez wątpienia bardzo zaawansowaną technologicznie procedurą medyczną. Jest terapią interesującą, przełomową i rozwojową. Ze względu na skomplikowany charakter technologii
w tym metody wytwarzania, obecnie liczba dostawców jest ograniczona, a tym samym bardzo kosztowna. Decyzje w sprawie refundacji tego typu leczenia będziemy podejmowali rozważnie, uwzględniając wszystkich pacjentów w Polsce, również hematoonkologicznych. Można powiedzieć, że terapia CAR-T jest dużym wyzwaniem refundacyjnym.
Grupa ekspertów hematoonkologicznych pod przewodnictwem Konsultant Krajowej złożyła
do Ministra Zdrowia projekt Programu Polityki Zdrowotnej dla CAR-T. Jakie są dalsze losy tego projektu? Czy mamy w tym przypadku szansę na Program Polityki Zdrowotnej na miarę programu zapobiegania zakażeniom HIV i walki z AIDS, który okazał się sukcesem na skalę międzynarodową?
Rzeczywiście do Ministerstwa Zdrowia trafił projekt Programu Polityki Zdrowotnej dla CAR-T. Trzeba zaznaczyć, że równocześnie wpłynęły wnioski o objęcie refundacją produktu leczniczego w tej technologii w ramach dwóch programów lekowych. Zasadnym wydaje się procedowanie tej sprawy zgodnie z ustawą refundacyjną, wydanie rekomendacji przez Prezesa Agencji Oceny Technologii Lekowych i Taryfikacji, negocjowanie warunków refundacji z Komisją Ekonomiczną. Wniosek został złożony w lutym br. i aktualnie jest na etapie w przygotowaniu programu lekowego. Na tej podstawie m.in. wydana zostanie ostateczna decyzja.
