Komitet ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) EMA na swoim posiedzeniu w maju 2024 r. zalecił zatwierdzenie 14 leków.
CHMP zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w wyjątkowych okolicznościach dla Adzynma* (rADAMTS13), terapii zastępczej enzymatycznej wskazanej w leczeniu dzieci i dorosłych pacjentów z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową, rzadkim, zagrażającym życiu zaburzeniem krwi charakteryzującym się krzepnięciem krwi w małych naczyniach krwionośnych w całym ciele, co może prowadzić do uszkodzenia narządów i przedwczesnej śmierci.
Akantior* (poliheksanid) otrzymał pozytywną opinię w leczeniu zapalenia rogówki wywołanego przez akantoamebę, ciężkiej, postępującej i zagrażającej wzrokowi infekcji rogówki charakteryzującej się silnym bólem i światłowstrętem. Zapalenie rogówki wywołane przez akantoamebę jest rzadką chorobą dotykającą głównie osoby noszące soczewki kontaktowe.
Komitet przyjął pozytywną opinię dla Cejemly (sugemalimab) w leczeniu dorosłych z przerzutowym rakiem płuc niedrobnokomórkowym.
Wydano rekomendację warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Durveqtix (fidanacogene elaparvovec), nowego leczenia genowego hemofilii B, rzadkiej dziedzicznej choroby krwotocznej. Lek ten był wspierany przez program Priority Medicines (PRIME) EMA, który zapewnia wczesne i ulepszone wsparcie naukowe i regulacyjne dla obiecujących leków, które mają potencjał zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych.
Fluenz (szczepionka przeciw grypie (żywa atenuowana, donosowa)) otrzymała pozytywną opinię w profilaktyce grypy u dzieci i młodzieży w wieku od 24 miesięcy do poniżej 18 lat.
CHMP wydał pozytywną opinię dla GalliaPharm (chlorek germanu (68Ge) / chlorek galu (68Ga)), który ma być stosowany do radioznakowania różnych zestawów używanych do obrazowania pozytonowej tomografii emisyjnej (PET).
Ixchiq (szczepionka chikungunya (żywa)), pierwsza szczepionka w Unii Europejskiej (UE) chroniąca dorosłych przed chorobą wywoływaną przez wirus chikungunya przenoszony na ludzi przez zakażone komary, otrzymała pozytywną opinię CHMP. Chikungunya jest endemiczna w wielu krajach (sub)tropikalnych i powoduje nawracające epidemie. Ze względu na zmiany klimatyczne może również rozprzestrzeniać się na regiony do tej pory oszczędzone. Ixchiq otrzymał wsparcie w ramach programu PRIME i został oceniony w ramach OPEN w celu promowania globalnego zdrowia publicznego.
CHMP zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Zegalogue (dasiglucagon) w leczeniu ciężkiej hipoglikemii u dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku sześciu lat i starszych z cukrzycą.
Leki biopodobne, Avzivi (bevacizumab), otrzymały pozytywną opinię w leczeniu raka okrężnicy lub odbytnicy, raka piersi, niedrobnokomórkowego raka płuc, raka nerkowokomórkowego, raka jajnika nabłonkowego, raka jajowodu lub pierwotnego raka otrzewnej i raka szyjki macicy.
Pięć leków generycznych również otrzymało pozytywną opinię komisji: Apexelsin (paklitaksel) w leczeniu przerzutowego raka piersi; Dasatinib Accord Healthcare (dasatinib) w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej; Pomalidomide Accord (pomalidomid), Pomalidomide Krka (pomalidomid) i Pomalidomide Zentiva (pomalidomid) w leczeniu szpiczaka mnogiego.
Zalecenia dotyczące rozszerzenia wskazań terapeutycznych dla siedmiu leków
Komitet zalecił rozszerzenie wskazań dla siedmiu leków, które są już dopuszczone do obrotu w UE: Dupixent, Eliquis, Kinpeygo*, Livmarli*, Skyrizi, Tagrisso i Tevimbra.
Wycofanie wniosków
Jeden wniosek o wstępne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu został wycofany. Kinharto był przeznaczony do leczenia dorosłych pacjentów z objawową przewlekłą niewydolnością serca i obniżoną frakcją wyrzutową, gdy mięsień sercowy nie kurczy się skutecznie.
Wniosek o rozszerzenie wskazania terapeutycznego Scenesse u nastolatków z protoporfirią erytropoetyczną, rzadką chorobą powodującą nietolerancję światła, został wycofany.
Wyniki ponownego badania
Po ponownym badaniu CHMP potwierdził swoje wstępne zalecenie odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Nezglyal. Lek ten był przeznaczony do leczenia mózgowej adrenoleukodystrofii, choroby genetycznej, która uszkadza błonę pokrywającą komórki nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym.
Inne aktualizacje
CHMP wznowił ocenę wniosku o odnowienie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Translarna (ataluren), leku dopuszczonego do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a.
W styczniu 2024 r. CHMP zalecił nieodnawianie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku, opierając się na ocenie wszystkich dostępnych danych.
Komisja Europejska zwróciła się teraz do Komitetu o dalsze rozważenie, czy dane dostępne na temat Translarna są wystarczająco kompleksowe, aby wyciągnąć wnioski na temat stosunku korzyści do ryzyka leku oraz czy dodatkowe dane z rzeczywistych warunków przedstawione Komisji w trakcie procesu decyzyjnego mogą zmienić negatywny wynik osiągnięty wcześniej przez CHMP.
Trybunału Sprawiedliwości Unii Europejskiej z dnia 14 marca 2024 r. w sprawie C-291/22 P, EMA postanowiła zwołać nową naukową grupę doradczą ds. neurologii (SAG-N) dla Translarna. Ocena jest zatem przywracana do tego etapu początkowej procedury odnowienia. SAG to grupa ekspertów naukowych, która jest wzywana do udzielenia odpowiedzi na konkretne pytania zadane przez komitety EMA podczas oceny leku.
W ciągu najbliższych kilku miesięcy spodziewane jest zmienione zalecenie CHMP dotyczące odnowienia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu Translarna. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu Translarna jest obecnie nadal ważne.
Wynik oceny rozszerzenia stosowania leku Valdoxan
CHMP zakończył ocenę wniosku o rozszerzenie stosowania leku przeciwdepresyjnego Valdoxan o leczenie nastolatków z umiarkowaną do ciężkiej depresją. Chociaż firma zdecydowała się nie kontynuować tego zastosowania, komitet zgodził się na aktualizację informacji o produkcie, aby uwzględnić wyniki badań przedłożone w ramach wniosku.
Dokument refleksyjny na temat choroby Creutzfeldta-Jakoba
CHMP przyjął poprawioną wersję dokumentu refleksyjnego na temat choroby Creutzfeldta-Jakoba oraz produktów leczniczych pochodzących z osocza i moczu. Główną zmianą w tej wersji jest to, że nie zaleca się już wykluczania dawców, którzy spędzili co najmniej rok w Wielkiej Brytanii (UK) w latach 1980–1996, z oddawania krwi/osocza do frakcjonowania. Przypadki wariantu choroby Creutzfeldta-Jakoba w Wielkiej Brytanii zmniejszyły się w ciągu ostatnich dwóch dekad. Ostatni znany przypadek zakażenia w Wielkiej Brytanii odnotowano w 2016 r.; od 1999 r. nie odnotowano w Wielkiej Brytanii żadnego przypadku zakażenia przenoszonego drogą transfuzji krwi.
(EMA)
