EMA zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) dla Winrevair (sotatercept) w leczeniu dorosłych pacjentów z nadciśnieniem płucnym (PAH), w skojarzeniu z innymi specyficznymi terapiami PAH, w celu poprawy wydolności wysiłkowej.
Nadciśnienie płucne to rzadkie, długotrwałe, wyniszczające i zagrażające życiu schorzenie, w którym pacjenci mają nieprawidłowo wysokie ciśnienie krwi w tętnicach płucnych. Wielu pacjentów doświadcza trudności z oddychaniem, które ograniczają ich aktywność fizyczną. Pomimo zatwierdzonych terapii, długoterminowe rokowanie pozostaje złe: szacuje się, że około 50% pacjentów umrze w ciągu pięciu do siedmiu lat od diagnozy.
Winrevair (sotatercept) jest pierwszą terapią inhibitorem sygnalizacji aktywiny zatwierdzoną w leczeniu PAH. W organizmie białka zwane aktywinami przyłączają się do receptora o nazwie ActRIIA, aby stymulować wzrost komórek budujących naczynia krwionośne. Te receptory są nadaktywne u pacjentów z PAH. Sotatercept jest kopią ActRIIA i ponieważ przyłącza się również do aktywin, zapobiega ich aktywacji receptora. W ten sposób sotatercept reguluje wzrost nowych komórek naczyń krwionośnych w płucach. Prowadzi to do zmniejszenia zwężenia i pogrubienia naczyń krwionośnych, co łagodzi objawy choroby.
Lek jest podawany raz na 3 tygodnie w postaci pojedynczego zastrzyku podskórnego i może być podawany przez pacjentów lub opiekunów pod nadzorem, przeszkoleniem i kontrolą ze strony pracownika służby zdrowia.
Zalecenie opiera się na wynikach randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo, wieloośrodkowego badania klinicznego, w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo sotaterceptu u 323 dorosłych z PAH poddanych stabilnemu leczeniu przez ponad 90 dni z podstawową terapią PAH (monoterapia lub terapia skojarzona).
Wyniki badania pokazują, że u pacjentów przyjmujących sotatercept nastąpiła istotna poprawa wydolności wysiłkowej mierzona odległością, jaką byli w stanie przejść w ciągu sześciu minut na początku leczenia i po 24 tygodniach. Wzrost ten uważa się za klinicznie istotny, ponieważ jest on porównywalny z wynikami kluczowego badania już dopuszczonych produktów na PAH.
Najczęstsze działania niepożądane związane z tym lekiem to ból głowy, krwawienia z nosa, wysypka, drobne naczynia krwionośne wyglądające jak różowe lub czerwone linie na skórze (teleangiektazje), biegunka, zawroty głowy i zaczerwienienie. Chociaż Winrevair jest ogólnie dobrze tolerowany, odnotowano rzadkie przypadki poważnych działań niepożądanych dotyczących krwi, takich jak podwyższone ciśnienie krwi, niska liczba płytek krwi (trombocytopenia), która może zwiększać ryzyko krwawienia, oraz zwiększone stężenie hemoglobiny, które może prowadzić do zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, takich jak udar. Dwa ostatnie wymienione stany uważa się za możliwe do opanowania poprzez modyfikację dawki Winrevair.
Winrevair otrzymał wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) EMA, który zapewnia wczesne i rozszerzone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Winrevair do dostępu pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
(EMA)
