Szpiczak plazmocytowy – są leki, brakuje refundacji

W Polsce mamy dostępność do dobrych leków w terapiach szpiczaka plazmocytowego, ale nie wykorzystujemy optymalnie ich potencjału z uwagi na ograniczenia refundacyjne.

 W Polsce jest około 10 tysięcy chorych na szpi­czaka plazmocytowego, a rocznie diagnozuje­my około dwóch tysięcy nowych przypadków. To choroba nowotworowa, gdzie komórką zmie­nioną jest plazmocyt – element układu odpor­nościowego wytwarzający przeciwciała.

Transformacja nowotworowa tego typu ko­mórki ma swoje konsekwencje – chorzy na szpiczaka mają upośledzoną odporność i częstsze infekcje, Ponadto, mimo że niepra­widłowy plazmocyt nadal produkuje immu­noglobuliny, to nie są one użyteczne, a nawet powodują wiele problemów. Są to tak zwane nieprawidłowe białka monoklonalne, które mogą doprowadzić do uszkodzeń w organi­zmie, między innymi nerek.

Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowe­go wymaga stosowania farmaceutyków z róż­nych grup, gdyż takie terapie skutkują wydłu­żeniem przeżycia. Zazwyczaj wykorzystuje się trój- lub czterolekowe schematy terapeutycz­ne. Kwalifikując chorego do leczenia, pod uwa­gę bardziej bierzemy wiek biologiczny niż me­trykalny. Chorzy w lepszej kondycji trafiają na leczenie wstępne, a następnie do przeszcze­pienia komórek krwiotwórczych. Takie postępo­wanie dotyczy około 1/3 chorych. Reszta – ze względu na gorszy stan fizyczny bądź choroby współistniejące oraz zaawansowany wiek me­trykalny – nie kwalifikuje się do tego schematu i otrzymuje leki w sposób ciągły. Coraz częściej leczenie to jest wolne od chemioterapeuty­ków. Wykorzystuje się leki immunomodulujące i drobnocząsteczkowe inhibitory.

Bolączki i potrzeby terapeutyczne są liczne

Obecnie zarejestrowanych jest kilkanaście le­ków na szpiczaka z różnych grup. Do terapii wchodzą też przeciwciała monoklonalne, które łączymy z innymi lekami. Jednak w Polsce do­stępność do nowych terapii jest ściśle związana z programami lekowymi. Są one regularnie ak­tualizowane – w marcu tego roku zapadły decy­zje refundacyjne dla trzech nowych schematów terapeutycznych.

Mamy więc dostępność do nowych leków już od pierwszej linii leczenia. Ponieważ jednak szpiczak ma tendencje do wznowy, zatem cho­ry musi również mieć dostęp do leków w na­wrocie. Sytuacja się poprawia, jednak brakuje zaspokojenia wszystkich potrzeb różnych grup chorych. Wprawdzie sytuacja pacjentów nie kwalifikujących się do przeszczepienia znacz­nie polepszyła się dzięki ostatnim decyzjom refundacyjnym, lecz tego samego nie można powiedzieć o chorych, którzy mimo młodsze­go wieku i kwalifikacji do transplantacji nadal dostają leczenie według starszych schematów, choć skuteczność tej terapii można prawie dwukrotnie zwiększyć, dodając przeciwciała monoklonalne. I to jest pierwsza potrzeba. Ko­lejne dotyczą leczenia pacjentów nawrotowych oraz wykorzystania pełnego potencjału no­wych leków, gdyż w Polsce, nawet jeśli mamy nowoczesny lek w refundacji, to może być on dostępny w najsłabszym połączeniu. Tymcza­sem w innych schematach jest wielokrotnie bardziej skuteczny. Jest też lek doustny, dedy­kowanym pacjentom wysokiego ryzyka, gorzej rokującym. Jednak po pierwsze również pa­cjenci lepiej rokujący dużo lepiej odpowiedzą na leczenie tym lekiem, a po drugie lek ten pojawia się dopiero w trzeciej linii, mimo że z rejestracji wynika, iż można go stosować już w drugiej linii. Mamy również kilka leków nie­refundowanych, które są już zarejestrowane. Największą jednak bolączką w Polsce są kom­binacje leków, gdyż jeden lek jest u nas refun­dowany w określonym schemacie, drugi – w in­nym, a terapia wykorzystująca połączenie tych leków refundacji już nie podlega.