Obecnie większe możliwości leczenia refundowanego dostępne są w naszym kraju dla chorych na przewlekłą białaczkę szpikową. W przewlekłej białaczce limfocytowej również sporo zmieniło się w leczeniu na świecie. Niestety, polscy pacjenci nadal nie otrzymują w ramach refundacji nowoczesnych terapii celowanych w sytuacji kiedy inne leczenie nie jest skuteczne.
Występuje dość duża rozbieżność między zaleceniami a aktualną sytuacją w Polsce, przede wszystkim dlatego, że pacjenci z niekorzystnymi rokowniczo zaburzeniami genetycznymi powinni dostać w pierwszej linii leczenia nowe terapie celowane a nie immunochemioterapię.
Braki refundacyjne w przewlekłej białaczce limfocytowej
Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęstszą białaczką u osób dorosłych. Stanowi 1/3 wszystkich białaczek. Częściej chorują osoby starsze – mediana wieku przy rozpoznaniu to 67-70 lat. Sporo się tutaj zmieniło w leczeniu, gdyż najpierw była chemioterapia, później immunochemioterapia z przeciwciałem monoklonalnym anty-CD20, a obecnie są nowe metody leczenia w postaci terapii celowanych. Powinny być one stosowane przede wszystkim w opornej, nawrotowej postaci choroby, kiedy immunochemioterapia nie działa; i zawsze, kiedy u pacjenta występuje delecja chromosomu 17p/mutacja genu TP53 oraz według najnowszych zaleceń w pierwszej linii u chorych z brakiem mutacji genów dla IGVH.
W naszym kraju terapii celowanych w tej sytuacji klinicznej jeszcze nie mamy, co dla mnie jest najważniejszym brakiem. Drugi problem w Polsce to brak dostępności nowych terapii celowanych, czyli wenetoklaksu z obinutuzumabem, dla chorych starszych, z chorobami współistniejącymi. Istnieje wprawdzie możliwość zastosowania wenetoklaksu w kolejnej linii leczenia, ale tylko wtedy, kiedy odpowiedź na terapię trwa krótko lub obecna jest delecja17p/mutacjaTP53. Tymczasem są chorzy, u których czas odpowiedzi jest dłuższy, a zastosowano już u nich kilka linii immunochemioterapii. Ci pacjenci też powinni otrzymać nowe terapie celowane. Także chorzy z brakiem mutacji IGVH – zgodnie z obowiązującymi zasadami – również nie powinni otrzymywać w pierwszej linii leczenia immunochemioterapii, ponieważ działa ona u nich krótko.
Przewlekła białaczka szpikowa – coraz większa dostępność do nowych leków
Przewlekła białaczka szpikowa występuje nieco rzadziej i najczęściej dotyczy osób w średnim wieku. Leczenie tej choroby zmieniło się diametralnie dzięki wprowadzeniu terapii celowanych. Był to pierwszy rodzaj nowotworów hematologicznych, gdzie wprowadzono do terapii inhibitory kinazy tyrozynowej. Terapie, które hamują kinazę tyrozynową, doprowadzają do zatrzymania proliferacji komórek białaczkowych. Tutaj terapie celowane uderzają w charakterystyczne zaburzenie, jakim jest translokacja między chromosomem 9. a 22. – powstaje nieprawidłowy gen BCR-ABL, którego produktem jest białko o charakterze kinazy tyrozynowej.
Wśród nowych leków mamy inhibitory kinazy tyrozynowej drugiej i trzeciej generacji – są one dostępne dla polskich pacjentów. Część z tych leków jest zarejestrowana dla pierwszej linii leczenia; w Polsce dostępne są od drugiej linii. Do programu lekowego ostatnio dołączono ponatynib i to była bardzo ważna i oczekiwana zmiana, ponieważ ten lek jest skuteczny u chorych z mutacją T315 i u osób z opornością na inne inhibitory kinazy tyrozynowej.
Pandemia a leczenie białaczek
Wiemy, że przebieg choroby nowotworowej – zwłaszcza w przypadku nowotworów układu chłonnego – u chorujących jednocześnie na COVID-19 jest znacznie cięższy i dłuższy niż u chorych bez nowotworów i u chorych na guzy lite. Odpowiedzialne są za to zaburzenia układu odpornościowego wynikające z nowotworu układu chłonnego. Ponadto choroba COVID-19 również utrudnia leczenie chorych z nowotworami układu chłonnego.
Jako Towarzystwo musieliśmy odnieść się do sytuacji pandemicznej i opracować zalecenia, jak leczyć chorych. Nasze plany musiały być częściowo zmienione i dostosowane do obecnej sytuacji. Staramy się wspierać pacjentów – aby mogli wiedzieć, jak powinni postępować, żeby zmniejszyć ryzyko zachorowania na COVID-19. Bardzo propagujemy szczepienia wśród pacjentów. Sądzę, że to ważne, aby pacjenci mieli poczucie, iż mają z kim porozmawiać na temat szczepień, więc ten obszar również staramy się objąć naszą troską.
Priorytety polskiej hematoonkologii
Będziemy popierać refundację terapii celowanych w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Nowy lek, bardzo potrzebny dla chorych z oporną nawrotową postacią chłoniaka DLBCL to polatuzumab wedotyny. Z kolei w opornej nawrotowej ostrej białaczce szpikowej z mutacją FLT3 jest również lek, który jest bardzo potrzebny – to gilteritinib. Potrzeb jest sporo. Myślę, że dotyczą one również leku letermovir, stosowanego w profilaktyce reaktywacji zakażenia CMV u chorych po allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych.
