Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Lantidra, pierwszą alogeniczną (dawczą) terapię komórkową wysp trzustkowych wykonaną z komórek trzustki zmarłego dawcy do leczenia cukrzycy typu 1.
Lantidra jest zatwierdzona do leczenia osób dorosłych z cukrzycą typu 1, którzy nie są w stanie osiągnąć docelowego poziomu hemoglobiny glikowanej (średniego poziomu glukozy we krwi) z powodu powtarzających się obecnie epizodów ciężkiej hipoglikemii (niski poziom cukru we krwi) pomimo intensywnego leczenia cukrzycy i edukacji.
„Ciężka hipoglikemia jest niebezpiecznym stanem, który może prowadzić do urazów wynikających z utraty przytomności lub drgawek” – powiedział dr med. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA. „Dzisiejsze zatwierdzenie, pierwsza w historii terapia komórkowa do leczenia pacjentów z cukrzycą typu 1, zapewnia osobom żyjącym z cukrzycą typu 1 i nawracającą ciężką hipoglikemią dodatkową opcję leczenia pomagającą osiągnąć docelowe poziomy glukozy we krwi”.
Cukrzyca typu 1 jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, która wymaga opieki przez całe życie, w tym podawania insuliny, codziennie w postaci wielokrotnych wstrzyknięć lub ciągłego wlewu za pomocą pompy. Osoby z cukrzycą typu 1 również kilka razy dziennie mierzą poziom glukozy we krwi, aby pomóc w leczeniu cukrzycy.
Niektóre osoby z cukrzycą typu 1 mają problemy z kontrolowaniem ilości insuliny potrzebnej każdego dnia, aby zapobiec hiperglikemii (wysokiemu poziomowi cukru we krwi) bez powodowania hipoglikemii. Mogą również rozwinąć nieświadomość hipoglikemii, gdy nie są w stanie wykryć, że ich poziom glukozy we krwi spada i mogą nie mieć szansy na wyleczenie się, aby zapobiec dalszemu spadkowi poziomu glukozy we krwi. Utrudnia to dawkowanie insuliny. Lantidra stanowi potencjalną opcję leczenia dla tych pacjentów.
Uważa się, że głównym mechanizmem działania Lantidry jest wydzielanie insuliny przez allogeniczne komórki beta wysp trzustkowych podane we wlewie. U niektórych pacjentów z cukrzycą typu 1 te podane w infuzji komórki mogą wytwarzać wystarczającą ilość insuliny, więc pacjent nie musi już przyjmować insuliny (w postaci zastrzyków lub pompy), aby kontrolować poziom cukru we krwi. Lantidra jest podawana w pojedynczym wlewie do żyły wrotnej wątroby. W zależności od odpowiedzi pacjenta na dawkę początkową można wykonać dodatkowy wlew leku Lantidra.
Bezpieczeństwo i skuteczność leku Lantidra oceniano w dwóch nierandomizowanych, jednoramiennych badaniach, w których łącznie 30 uczestników z cukrzycą typu 1 i nieświadomością hipoglikemii otrzymało co najmniej jedną infuzję i maksymalnie trzy infuzje. Ogółem 21 uczestników nie potrzebowało przyjmowania insuliny przez rok lub dłużej, 11 uczestników nie potrzebowało insuliny przez rok do pięciu lat, a 10 uczestników nie potrzebowało insuliny przez ponad pięć lat. Pięciu uczestników nie osiągnęło żadnego dnia niezależności od insuliny.
Działania niepożądane związane z Lantidrą różniły się u każdego uczestnika w zależności od liczby otrzymanych infuzji i czasu ich obserwacji i mogą nie odzwierciedlać częstości obserwowanych w praktyce. Do najczęstszych działań niepożądanych należały nudności, zmęczenie, niedokrwistość, biegunka i ból brzucha . U większości uczestników wystąpiło co najmniej jedno poważne działanie niepożądane związane z procedurą wlewu Lantidry do żyły wrotnej wątroby i stosowaniem leków immunosupresyjnych niezbędnych do utrzymania żywotności komórek wysp trzustkowych. Niektóre poważne działania niepożądane wymagały odstawienia leków immunosupresyjnych, co skutkowało utratą funkcji komórek wysp trzustkowych i niezależności od insuliny. Te działania niepożądane należy wziąć pod uwagę przy ocenie korzyści i ryzyka związanego ze stosowaniem produktu Lantidra u każdego pacjenta. Lantidra jest zatwierdzona z etykietą skierowaną do pacjenta, aby informować pacjentów z cukrzycą typu 1 o korzyściach i ryzyku stosowania Lantidry.
(FDA)
