Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Vyjuvek, wektorową terapię genową opartą na wirusie opryszczki pospolitej typu 1 (HSV-1), do leczenia ran u pacjentów w wieku 6 miesięcy i starszych z dystroficznym oddzielaniem się naskórka (DEB) z mutacją w genie łańcucha alfa 1 kolagenu typu VII (COL7A1).
„Vyjuvek to pierwsza zatwierdzona przez FDA terapia genowa dla DEB, rzadkiej i poważnej genetycznej choroby skóry” – powiedział dr n. med. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA. „Dzisiejsza decyzja pokazuje ciągłe zaangażowanie FDA we wspieranie rozwoju i oceny nowych metod leczenia, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby rzadkich chorób lub schorzeń”.
DEB to choroba genetyczna, która atakuje tkankę łączną skóry i paznokci. Wynika ona z mutacji w genie COL7A1. Gen ten koduje kolagen typu VII (COL7), który jest niezbędnym białkiem, które pomaga wzmocnić i ustabilizować zewnętrzne i środkowe warstwy skóry. Kiedy występuje niedobór COL7A1, warstwy skóry mogą się rozdzielać, powodując bolesne i wyniszczające pęcherze i rany. DEB zwykle pojawia się przy urodzeniu i dzieli się na dwa główne typy w zależności od wzorca dziedziczenia: recesywny dystroficzny pęcherzowe oddzielanie się naskórka (RDEB) i dominujący dystroficzny pęcherzowy oddzielający się naskórka (DDEB).
Objawy mogą się znacznie różnić u osób dotkniętych chorobą. Osoby z DDEB zazwyczaj mają łagodne przypadki z pęcherzami dotykającymi głównie dłoni, stóp, kolan i łokci. Przypadki RDEB mogą być bolesne i wyniszczające, często obejmują rozległe pęcherze, które mogą prowadzić do utraty wzroku, oszpecenia i innych poważnych komplikacji medycznych, które mogą być śmiertelne.
Vyjuvek to genetycznie zmodyfikowany (opracowany w laboratorium) wirus opryszczki pospolitej używany do dostarczania normalnych kopii genu COL7A1 do ran. Cząsteczki COL7 układają się w długie, cienkie wiązki, które tworzą zakotwiczone włókienka, utrzymują razem naskórek (skórę) i skórę właściwą, co jest niezbędne do utrzymania integralności skóry. Vyjuvek został również zmodyfikowany w celu wyeliminowania jego zdolności do replikacji w normalnych komórkach. Vyjuvek miesza się z żelem z zaróbką (niebędącą składnikiem aktywnym) przed zastosowaniem miejscowym. Pracownik służby zdrowia raz w tygodniu równomiernie nakłada kroplami żel Vyjuvek na rany pacjenta.
Bezpieczeństwo i skuteczność produktu Vyjuvek ustalono przede wszystkim w randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu kontrolowanym, w którym wzięło udział łącznie 31 pacjentów z DEB, w tym 30 pacjentów z RDEB i jeden pacjent z DDEB. W badaniu zidentyfikowano dwie rany DEB o porównywalnej wielkości u każdego pacjenta i losowo przydzielono je do miejscowego podawania leku Vyjuvek lub placebo co tydzień. Wiek badanych wahał się od 1 roku do 44 lat (średnia wieku 17 lat). Skuteczność została ustalona na podstawie lepszego gojenia się ran, zdefiniowanego jako różnica w odsetku potwierdzonego całkowitego (100%) zamknięcia rany między ranami leczonymi produktem Vyjuvek a ranami leczonymi placebo po 24 tygodniach. Sześćdziesiąt pięć procent ran leczonych Vyjuvekiem całkowicie się zamknęło, podczas gdy tylko 26% ran leczonych placebo całkowicie się zamknęło.
Ponadto w innym badaniu klinicznym dwóm młodym pacjentom z RDEB (odpowiednio w wieku 6 i 7 miesięcy) podawano miejscowo produkt Vyjuvek co tydzień bez żadnych nowych danych dotyczących bezpieczeństwa.
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem produktu Vyjuvek obejmowały swędzenie, dreszcze, zaczerwienienie, wysypkę, kaszel i katar.
Podczas leczenia produktem Vyjuvek pacjenci lub ich opiekunowie powinni zachować następujące środki ostrożności:
- Należy unikać bezpośredniego kontaktu z leczonymi ranami (np. dotykania i drapania) oraz opatrunkami leczonych ran przez około 24 godziny po zastosowaniu produktu Vyjuvek. W przypadku przypadkowego narażenia pacjenci i osoby narażone powinny oczyścić dotknięty obszar.
- Podczas zmiany opatrunków należy myć ręce i nosić rękawice ochronne.
- Zdezynfekować bandaże od pierwszej zmiany opatrunku po leczeniu produktem Vyjuvek środkiem wirusobójczym, takim jak 70% alkohol izopropylowy, 6% nadtlenek wodoru lub <0,4% chlorek amonu, i wyrzucić zdezynfekowane bandaże do oddzielnego, szczelnego worka plastikowego wraz z odpadami domowymi. Zużyte opatrunki i środki czyszczące należy wyrzucić do zamkniętej plastikowej torby i wyrzucić do odpadów domowych.
(FDA)
