Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek Qfitlia (fitusiran) jako rutynową profilaktykę mającą na celu zapobieganie lub zmniejszanie częstotliwości epizodów krwawienia u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z hemofilią typu A lub B, zarówno z inhibitorami czynnika VIII lub IX (przeciwciałami neutralizującymi), jak i bez nich.
Qfitlia – nowoczesna terapia hemofilii
„Dzisiejsze zatwierdzenie Qfitlii jest istotne dla pacjentów z hemofilią, ponieważ można go podawać rzadziej niż inne istniejące opcje” — powiedziała dr Tanya Wroblewski, zastępca dyrektora Oddziału Hematologii Niezłośliwej w Centrum Oceny Leków i Badań FDA. „Ta nowa opcja leczenia podkreśla nasze ciągłe wysiłki na rzecz poprawy życia pacjentów z hemofilią„.
Czym jest hemofilia A i B?
Hemofilia A i B to genetyczne zaburzenia krzepnięcia krwi wynikające z dysfunkcji lub niedoboru czynnika VIII (FVIII) lub IX (FIX). Osoby z tymi schorzeniami mają upośledzoną zdolność do prawidłowego krzepnięcia, co skutkuje przedłużonym krwawieniem po urazach lub operacjach. Mogą także doświadczać samoistnych krwawień w mięśniach, stawach i narządach, które mogą stanowić zagrożenie dla życia. Epizody krwawienia są zazwyczaj leczone doraźnie lub profilaktycznie przy użyciu preparatów zawierających FVIII lub FIX bądź substancji naśladujących te czynniki.
Jak działa Qfitlia?
Qfitlia nie zastępuje brakującego czynnika krzepnięcia. Działa poprzez redukcję poziomu białka zwanego antytrombiną, co prowadzi do zwiększenia ilości trombiny — kluczowego enzymu w procesie krzepnięcia krwi.
Qfitlia jest podawana podskórnie, początkowo raz na dwa miesiące. Dawka i częstotliwość podawania leku są dostosowywane na podstawie zatwierdzonego przez FDA testu diagnostycznego INNOVANCE Antithrombin Companion Diagnostic Test. Test ten pozwala monitorować aktywność antytrombiny i dostosowywać dawkowanie w celu minimalizacji ryzyka krwawienia oraz nadmiernego krzepnięcia. FDA zatwierdziła test antytrombiny INNOVANCE opracowany przez Siemens Healthcare Diagnostics GmbH.
Skuteczność Qfitlii – wyniki badań klinicznych
Skuteczność i bezpieczeństwo Qfitlii oceniono w dwóch wieloośrodkowych, randomizowanych badaniach klinicznych, w których uczestniczyło łącznie 177 mężczyzn z hemofilią A lub B. W jednym badaniu uczestnicy mieli przeciwciała hamujące FVIII lub FIX i wcześniej byli leczeni środkami omijającymi na żądanie. W drugim badaniu uczestnicy nie mieli inhibitorów i wcześniej otrzymywali koncentraty czynników krzepnięcia. Przez dziewięć miesięcy uczestnicy przyjmowali stałą dawkę Qfitlii co miesiąc lub stosowali dotychczasowe leczenie na żądanie (środki omijające lub koncentraty czynników krzepnięcia). Stała dawka Qfitlii nie została zatwierdzona, ponieważ u niektórych pacjentów prowadziła do nadmiernego krzepnięcia krwi.
Następnie uczestnicy wzięli udział w długoterminowym badaniu przedłużonym, w którym otrzymywali regulowaną dawkę Qfitlii na podstawie okresowych pomiarów aktywności antytrombiny. Schemat dawkowania oparty na antytrombinie został zatwierdzony jako skuteczna metoda leczenia. Skuteczność Qfitlii oceniono poprzez porównanie pacjentów stosujących ten schemat dawkowania w długoterminowym badaniu przedłużonym z danymi kontrolnymi pacjentów leczonych na żądanie w ramach dwóch wcześniejszych badań klinicznych.
Ryzyko i działania niepożądane
Qfitlia posiada ostrzeżenie dotyczące ryzyka zakrzepów krwi oraz chorób pęcherzyka żółciowego, które w niektórych przypadkach wymagają jego usunięcia. Istnieje także ryzyko toksyczności wątrobowej, dlatego zaleca się regularne monitorowanie parametrów wątrobowych — na początku leczenia oraz co miesiąc przez co najmniej sześć miesięcy po rozpoczęciu terapii lub zwiększeniu dawki.
Najczęściej występujące działania niepożądane Qfitlii to infekcje wirusowe, objawy przeziębienia (zapalenie nosogardła) oraz infekcje bakteryjne.
FDA przyznała Qfitlii status leku sierocego oraz przyspieszoną ścieżkę oceny (Fast Track) dla tego wniosku.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ) o Qfitlię i nowoczesną terapię hemofilii
1. Czym jest Qfitlia i jak działa?
Qfitlia to nowoczesna terapia hemofilii, która nie zastępuje brakującego czynnika krzepnięcia, ale redukuje poziom antytrombiny, co zwiększa ilość trombiny i poprawia krzepnięcie krwi.
2. Kto może stosować Qfitlię?
Lek jest przeznaczony dla osób z hemofilią A lub B, zarówno z inhibitorami czynników krzepnięcia, jak i bez nich, w wieku 12 lat i starszych.
3. Jak często podaje się Qfitlię?
Początkowo Qfitlia jest podawana podskórnie raz na dwa miesiące, a dawkowanie dostosowuje się na podstawie badań antytrombiny.
4. Jakie są najczęstsze skutki uboczne Qfitlii?
Najczęstsze działania niepożądane to infekcje wirusowe, zapalenie nosogardła oraz infekcje bakteryjne.
5. Czy Qfitlia jest skuteczniejsza niż tradycyjne metody leczenia hemofilii?
Badania kliniczne wykazały, że Qfitlia znacząco redukuje roczną liczbę krwawień u pacjentów w porównaniu do leczenia na żądanie.
Źródło: FDA
