Pojawiła się szansa na nowy lek na włóknienie płuc. Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię i zarekomendowała dopuszczenie do obrotu na terenie Unii Europejskiej preparatu Jascayd (nerandomilast) – terapii przeznaczonej dla dorosłych z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF) oraz postępującym włóknieniem płuc (PPF). To dwie poważne, postępujące choroby płuc, w których możliwości leczenia były dotychczas mocno ograniczone. Decyzja EMA z 22 maja 2026 r. to ważny krok, choć – jak wyjaśniamy niżej – jeszcze nie ostateczna rejestracja.
Czym jest włóknienie płuc? IPF i PPF w pigułce
Włóknienie płuc to proces, w którym prawidłowa, sprężysta tkanka płucna stopniowo zastępowana jest tkanką bliznowatą (włóknistą). Zbliznowaciałe płuca tracą zdolność do prawidłowej wymiany gazowej, przez co do krwi trafia mniej tlenu. Zmiany te są postępujące i nieodwracalne.
Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) to szczególna postać przewlekłego włóknienia o nieznanej przyczynie, występująca najczęściej u osób starszych. Dominujące objawy to narastająca przez miesiące, a czasem lata duszność (początkowo wysiłkowa) i uporczywy, suchy kaszel. Często towarzyszy im przewlekłe zmęczenie, a w badaniu osłuchowym lekarz może usłyszeć charakterystyczne trzeszczenia u podstawy płuc.
Postępujące włóknienie płuc (PPF) to określenie stosowane wobec innych niż IPF chorób śródmiąższowych płuc, które – mimo leczenia – nadal się pogarszają, prowadząc do narastającego włóknienia.
Obie choroby mogą powodować ciężkie objawy, prowadzić do hospitalizacji, niewydolności oddechowej, a w wielu przypadkach do zgonu w ciągu kilku lat od rozpoznania na skutek postępującego spadku czynności płuc. Dlatego każda nowa opcja terapeutyczna ma dla pacjentów ogromne znaczenie.
Jak działa nerandomilast – mechanizm nowego leku
Substancją czynną preparatu Jascayd jest nerandomilast. Należy on do grupy inhibitorów PDE4 i wybiórczo blokuje aktywność enzymu PDE4B. Enzym ten występuje w płucach i odgrywa istotną rolę zarówno w procesie włóknienia, jak i w stanie zapalnym.
Hamując PDE4B, nerandomilast ogranicza nadmierne wytwarzanie czynników nasilających włóknienie oraz cząsteczek prozapalnych, a w efekcie zmniejsza zarówno włóknienie, jak i stan zapalny w płucach. Co ważne, jest to mechanizm działania inny niż w dotychczas stosowanych lekach na IPF i PPF – dlatego Jascayd traktowany jest jako nowa, odrębna opcja leczenia.
Co pokazały badania kliniczne?
Rekomendacja EMA opiera się na danych z dwóch głównych badań z udziałem 2 355 pacjentów z IPF lub PPF (program badań FIBRONEER). W obu głównym wskaźnikiem skuteczności było tempo spadku czynności płuc w ciągu roku, mierzone natężoną pojemnością życiową (FVC) – czyli maksymalną ilością powietrza, jaką można wydmuchać po głębokim wdechu. FVC obniża się w miarę postępu choroby.
Część chorych otrzymywała Jascayd, a część placebo; niektórzy przyjmowali lek samodzielnie, a inni jako dodatek do dotychczasowego leczenia. W obu badaniach spadek FVC był istotnie mniejszy u pacjentów przyjmujących nerandomilast niż u tych otrzymujących placebo, co oznacza spowolnienie postępu choroby:
- W badaniu z udziałem chorych na IPF średni spadek FVC po roku wyniósł ok. 115 ml przy dawce 18 mg dwa razy dziennie i ok. 139 ml przy dawce 9 mg dwa razy dziennie – wobec 183 ml w grupie placebo.
- W badaniu z udziałem chorych na PPF było to odpowiednio ok. 99 ml i 85 ml – wobec ok. 166 ml dla placebo.
Wyniki obu badań sugerowały także możliwe zmniejszenie śmiertelności, jednak jest to obserwacja wstępna, wymagająca dalszego potwierdzenia.
Dawkowanie i działania niepożądane
Jascayd przyjmuje się doustnie. Zalecana dawka to 18 mg dwa razy na dobę. W razie nietolerancji – z powodu biegunki lub spadku masy ciała – dawkę można zmniejszyć do 9 mg dwa razy dziennie. Wyjątkiem są pacjenci przyjmujący jednocześnie inny lek przeciwwłóknieniowy, pirfenidon – u nich dawki 18 mg nie należy obniżać, ponieważ pirfenidon obniża stężenie nerandomilastu w organizmie.
Najczęściej zgłaszane działania niepożądane to biegunka i utrata masy ciała.
O konkretnym schemacie leczenia zawsze decyduje lekarz prowadzący na podstawie indywidualnej oceny pacjenta.
Co oznacza rekomendacja EMA i kiedy lek będzie w Polsce?
Pozytywna opinia wydana przez komitet CHMP to etap pośredni, a nie końcowa rejestracja. Opinia trafia teraz do Komisji Europejskiej, która podejmuje decyzję o pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu na terenie całej UE.
Po wydaniu takiego pozwolenia o cenie i refundacji decyduje już każde państwo członkowskie osobno. W Polsce oznacza to ścieżkę przez Ministerstwo Zdrowia i ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Dla porównania – obecnie chorzy na idiopatyczne włóknienie płuc w Polsce mogą być leczeni lekami przeciwwłóknieniowymi (nintedanib, pirfenidon) w ramach programu lekowego. Dostępność nowego leku, takiego jak Jascayd, będzie więc zależeć od dalszych decyzji refundacyjnych.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czy jest nowy lek na włóknienie płuc? Tak. EMA zarekomendowała dopuszczenie do obrotu w UE leku Jascayd (nerandomilast) na idiopatyczne i postępujące włóknienie płuc. To jednak rekomendacja CHMP – ostateczną decyzję podejmuje Komisja Europejska.
Jak działa nerandomilast? To wybiórczy inhibitor enzymu PDE4B, który zmniejsza włóknienie i stan zapalny w płucach, spowalniając spadek ich czynności (mierzony parametrem FVC).
Czy nowy lek na włóknienie płuc leczy chorobę całkowicie? Nie. W badaniach lek spowalniał postęp choroby (mniejszy spadek FVC niż przy placebo), a włóknienie płuc pozostaje chorobą postępującą i nieodwracalną. Celem leczenia jest spowolnienie jej przebiegu.
Jakie są najczęstsze objawy włóknienia płuc? Przede wszystkim narastająca duszność (początkowo przy wysiłku) i przewlekły, suchy kaszel, którym może towarzyszyć zmęczenie. Objawy te wymagają konsultacji z lekarzem i diagnostyki pulmonologicznej.
Źródło: European Medicines Agency (EMA), komunikat „New medicine for two types of pulmonary fibrosis”, 22 maja 2026 r.
