FDA zatwierdziła Kisunla do leczenia wczesnej objawowej choroby Alzheimera, wykazując do 35% redukcję pogorszenia funkcji poznawczych w ciągu 18 miesięcy i ograniczając postęp choroby. Ta pierwsza w swoim rodzaju terapia ukierunkowana na amyloid znacznie zmniejsza blaszki amyloidowe — średnio o 84% — i ma potencjał zmiany standardowej opieki nad chorobą Alzheimera.
Firma Eli Lilly ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Kisunla (donanemab-azbt), nowatorską terapię choroby Alzheimera. Kisunla spowolniła pogorszenie funkcji poznawczych i funkcjonalnych w kluczowym badaniu fazy 3 i zmniejszyła ryzyko przejścia uczestników do następnego stadium klinicznego choroby nawet o 39%. Co godne uwagi, prawie połowa pacjentów ukończyła leczenie w ciągu 12 miesięcy, co pokazuje jego skuteczność.
Kisunla, podobnie jak inny lek, Leqembi, zatwierdzony w zeszłym roku, to dożylne wlewy, które atakują białko zaangażowane w chorobę Alzheimera. Oba leki mogą spowolnić rozwój demencji o kilka miesięcy i niosą ze sobą podobne zagrożenia bezpieczeństwa, w tym obrzęk i krwawienie w mózgu. Leqembi, produkowany przez Eisai i Biogen, jest podawany co dwa tygodnie; Kisunla jest podawany co miesiąc.
Zmiana w opiece nad chorobą Alzheimera
„To zatwierdzenie jest symbolem nowej ery badań nad chorobą Alzheimera, w której mamy teraz pierwszą klasę leków modyfikujących chorobę, które ostatecznie zostaną zastosowane w połączeniu z nowymi terapiami — opartymi na biologii starzenia — które są ukierunkowane na wszystkie podstawowe złożoności tej choroby. Ten kamień milowy nie tylko przyspieszy rozwój kolejnej generacji terapii, ale także zmieni sposób, w jaki dostarczamy leczenie” — mówi dr Howard Fillit, współzałożyciel i dyrektor ds. naukowych w Alzheimer’s Drug Discovery Foundation (ADDF).
Wnioski z badań klinicznych
Skuteczność Kisunla została oceniona w podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 3, TRAILBLAZER-ALZ 2, z udziałem 1736 pacjentów wykazujących łagodne upośledzenie funkcji poznawczych lub łagodną demencję i potwierdzoną patologię amyloidową. Uczestników przydzielono losowo do otrzymywania 700 mg Kisunla co 4 tygodnie przez pierwsze trzy dawki, a następnie 1400 mg co 4 tygodnie lub placebo przez okres do 72 tygodni. Skuteczność leczenia monitorowano za pomocą skanów PET w tygodniach 24, 52 i 76, umożliwiając dostosowanie placebo, jeśli poziom amyloidu był wystarczająco obniżony.
Wyniki w tygodniu 76 wykazały, że Kisunla znacząco zmniejszyła pogorszenie kliniczne mierzone za pomocą Zintegrowanej Skali Oceny Choroby Alzheimera (iADRS), ADAS-Cog13 i skali ADCS-iADL, wykazując znaczną poprawę funkcji poznawczych i codziennych czynności życiowych w porównaniu z placebo. Populacja badana składała się głównie z osób rasy białej (91%), ze średnią wieku 73 lat, co wskazuje na rozpiętość demograficzną od 59 do 86 lat.
„Kisunla wykazała bardzo znaczące wyniki dla osób z wczesną objawową chorobą Alzheimera, które pilnie potrzebują skutecznych opcji leczenia. Wiemy, że te leki mają największy potencjał, gdy osoby są leczone na wcześniejszym etapie choroby, i ciężko pracujemy we współpracy z innymi, aby poprawić wykrywanie i diagnostykę” — powiedziała Anne White, wiceprezes wykonawczy i prezes Lilly Neuroscience, Eli Lilly and Company.
Potencjalne skutki uboczne i środki bezpieczeństwa
Chociaż Kisunla oferuje znaczne korzyści, nie jest pozbawiona potencjalnych skutków ubocznych. Zaobserwowano nieprawidłowości w obrazowaniu związane z amyloidem (ARIA), takie jak przejściowy obrzęk mózgu lub małe plamki krwawienia. Jednak były one zazwyczaj bezobjawowe i ustępowały z czasem. Inne możliwe reakcje obejmują pewne reakcje alergiczne podczas infuzji, chociaż są one zazwyczaj możliwe do opanowania pod nadzorem lekarza.
Ten postęp jest również dowodem na rosnącą rolę medycyny precyzyjnej w leczeniu choroby Alzheimera. Dzięki nowym biomarkerom i badaniom krwi wczesne wykrywanie i interwencja stały się bardziej dostępne, obiecując przyszłość, w której chorobę Alzheimera można wykryć i leczyć jeszcze przed pojawieniem się objawów.
Po zatwierdzeniu dwóch leków przeciwamyloidowych uwaga przesuwa się w stronę kompleksowego schematu leczenia, który obejmuje te i przyszłe terapie. Trwający rozwój leków ukierunkowanych na inne aspekty patologii choroby Alzheimera ma kluczowe znaczenie, ponieważ prawie 75% leków w fazie badań ma obecnie na celu coś więcej niż tradycyjne markery amyloidu i tau.
Koszt i zasięg
Całkowity koszt Kisunla różni się w zależności od czasu trwania leczenia, które można przerwać po osiągnięciu minimalnego poziomu blaszek amyloidowych. Zatwierdzony przez FDA schemat leczenia umożliwia krótsze okresy leczenia i miesięczne 30-minutowe wlewy, co potencjalnie zmniejsza koszty własne i częstotliwość zabiegów w porównaniu z innymi terapiami ukierunkowanymi na amyloid.
(Health&Pharma)
