Ostra Białaczka Limfoblastyczna (OBL) i Ostra Białaczka Szpikowa (OBS) są najczęstszymi rodzajami białaczki u dzieci, przy czym OBL stanowi ponad 80% wszystkich przypadków. Najrzadszym podtypem jest Przewlekła Białaczka Szpikowa, która zdecydowanie częściej występuje u dorosłych.
Panie Profesorze, Jak powstaje białaczka? Jaka jest geneza tej choroby?
To jest bardzo trudne pytanie, bo tak dokładnie nie wiemy, gdybyśmy wiedzieli to moglibyśmy jej zapobiegać. W tym względzie mamy jeszcze dużo do zrobienia. Proces białaczkowy, w przypadku tej najczęstszej białaczki wieku dziecięcego, czyli ostrej białaczki limfoblastycznej rozpoczyna się znacznie wcześniej niż występują objawy choroby. Żeby doszło do nowotworzenia w komórce, która ulega temu procesowi musi dojść do kilku zmian genetycznych, anomalii, które doprowadzają do tego, że komórka uzyska zdolność do proliferacji niepohamowanej, a z drugiej strony w jakiś sposób nie będzie podlegała naturalnej śmierci, czyli zostanie unieśmiertelniona. To są dwie cechy komórek złośliwych nowotworowych, które powodują, że dochodzi do pełnoobjawowego procesu nowotworowego. Tych mutacji musi być więcej niż jedna. To co jest ciekawe, gdy próbowano szukać tych pierwotnych aberracji u zdrowych noworodków, to okazywało się, że występują one sto razy częściej niż same ostre białaczki, czyli wynika z tego, że w większości przypadków układ odpornościowy jest w stanie wychwycić te komórki w stanie pre-białaczkowym i je efektywnie zwalczyć. To co obecnie możemy robić to kłaść nacisk na szybką diagnostykę tych chorób.
Czy są jakieś objawy białaczki? Co powinno zaniepokoić rodziców?
Niestety problemem jest to, że podobnie jak w wielu innych chorobach nowotworowych u dzieci, te objawy mogą być zamaskowane. Możemy podzielić je na dwie grupy. Pierwszą są objawy związane z zahamowaniem produkcji w szpiku kostnym (niedokrwistość, małopłytkowość, leukopenia z obniżoną liczbą granulocytów), a drugą objawy związane z naciekami narządowymi z komórkami białaczkowymi (powiększona wątroba, śledziona, zwiększenie obwodu brzucha, powiększenie węzłów chłonnych, bóle kostne). Myślimy o białaczce wtedy, kiedy widzimy kilka objawów jednocześnie.
Jak wygląda leczenie białaczki u dzieci?
Zawsze staramy się dobrać terapię dopasowaną do ryzyka choroby. W przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej grup ryzyka mamy co najmniej trzy, gdzie podstawą leczenia jest tutaj chemioterapia, która w grupie standardowego i pośredniego ryzyka jest mniej intensywna niż w grupie wysokiego ryzyka. Ponadto w grupie wysokiego ryzyka są chorzy, których możemy określić jako pacjenci bardzo wysokiego ryzyka i a priori po osiągnięciu pierwszej remisji choroby kwalifikujemy ich do przeszczepienia szpiku kostnego od zgodnego dawcy. Jeśli chodzi o ostrą białaczkę szpikową to schemat jest podobny, w zależności od ryzyka choroby taka jest intensywność terapii.
Czy dzieci z białaczką są w Polsce dostatecznie zaopiekowane pod względem dostępu do nowych terapii?
Do pewnego stopnia nasze standardy leczenia opierają się na tym co było i co jest dostępne, natomiast ze względu na rzadkość choroby i nowe możliwości leczenia coraz częściej protokoły leczenia ostrych białaczek są jednocześnie niekomercyjnymi badaniami klinicznymi, gdzie też w jakimś stopniu sprawdza się nowe terapie. Jeśli chodzi o dostępność w klasycznych kryteriach, to cały czas walczymy o pełny dostęp do immunoterapii u dzieci z białaczkami opornymi na leczenie i po wznowie choroby. Jest też bardzo mała grupa pacjentów, około 10 w skali roku, u których istnieją wskazania do zastosowania terapii komórkowych za pomocą limfocytów T z chimerycznymi receptorami antygenowymi CAR-T Cells. W Polsce dotychczas, w białaczkach u dzieci przeprowadzono jedną taką terapię w ośrodku we Wrocławiu. Na pewno dostęp do tej innowacyjnej terapii powinien być uwzględniony w programie lekowym. Obecnie trwają nad nim prace.
Czy obecnie jesteśmy w stanie skutecznie walczyć z białaczkami? Jakie są rokowania w przypadku tej choroby?
Jeśli chodzi o ostrą białaczkę limfoblastyczną to na dzień dzisiejszy notujemy ok. 85% pełnych wyleczeń, a w ostrej białaczce szpikowej 60-70%. Z jednej strony mamy coś do zrobienia dla pacjentów z nowo rozpoznanymi białaczkami i po wznowach choroby, natomiast z drugiej strony musimy pamiętać, że chemioterapia i przeszczepienie komórek macierzystych nie są terapiami obojętnymi. Niestety część pacjentów tracimy z powodu toksyczności leczenia. Szansą na poprawę tych wyników może być immunoterapia, która niesie za sobą znacznie mniej późnych powikłań, a do takich należą kardiotoksyczność czy wtórne nowotwory. Niemniej jednak jeśli chodzi o pierwszą linię leczenia, to przy tak dobrych wynikach musimy ostrożnie wprowadzać nowe terapie, natomiast z drugiej strony musimy walczyć o tych pacjentów, których obecnie tracimy.
