Ostra białaczka szpikowa (AML) to grupa chorób o wspólnej charakterystyce i wspólnych objawach, a jednocześnie bardzo różnych z uwagi na mutacje, które powodują chorobę.
Pod względem genetycznym białaczki dzielą się na trzy grupy: pierwsza to grupa związana z dobrym rokowaniem, zwana grupą standardowego ryzyka cytogenetycznego, druga to grupa ryzyka pośredniego, a trzecia – ryzyka dużego. Szybka diagnostyka ostrych białaczek jest bardzo ważna, ponieważ choroby te – o ile nie są leczone – mogą w ciągu kilku, kilkunastu tygodni doprowadzić do śmierci.
Klasyczne leki i nowoczesne modyfikacje
W klasycznym podejściu terapeutycznym u pacjentów młodszych, do 60. roku życia, w dobrym stanie biologicznym, staramy się rozpoczynać leczenie intensywną chemioterapią z wykorzystaniem dwóch lub trzech leków znanych od kilkudziesięciu lat. Celem jest doprowadzenie do całkowitej remisji choroby. Aby utrwalić ten stan, stosuje się dalszą chemioterapię, a następnie – w zależności od tego, do której grupy ryzyka pacjent należy – wykonuje się, bądź nie, transplantację komórek krwiotwórczych od dawcy.
W ostatnich latach wykazano, że modyfikacja klasycznego schematu leczenia przez dodanie jeszcze jednego leku może zwiększyć skuteczność terapii. Jednym z takich leków jest immunotoksyna, czyli cząstka składająca się z przeciwciała (białka potrafiącego specyficznie rozpoznawać cechy komórki nowotworowej) i przyczepionego do niego składnika o charakterze toksyny. Po dożylnym podaniu tego leku zawarte w nim przeciwciało rozpoznaje komórki białaczkowe, a następnie uwalnia wewnątrz nich toksynę, która doprowadza do śmierci tychże komórek. Niestety, lek ten w Polsce nie jest objęty refundacją.
Innowacje – większe szanse na wyleczenie AML
Generalnie chemioterapia jest obciążona dużym ryzykiem powikłań. Najczęstszą przyczyną niepowodzenia leczenia są ciężkie infekcje wynikające z osłabienia odporności, które jest skutkiem terapii. Włączenie immunotoksyny w niewielkim stopniu nasila to ryzyko, jednak wzrastają szanse na wyleczenie – dotyczy to w szczególności chorych z grupy standardowego ryzyka, czyli pacjentów, u których nie rozważamy rutynowo transplantacji komórek krwiotwórczych. Skojarzenie chemioterapii z immunotoksyną pozwala na uzyskanie wyleczenia u prawie 80% chorych z tej grupy, podczas gdy zastosowanie samej chemioterapii wiąże się z szansą wyleczenia u około 60% pacjentów. W grupie pośredniego ryzyka terapia łączona z immunotoksyną również wpływa na poprawę wyników leczenia, ale efekt nie jest już tak spektakularny, Natomiast w grupie wysokiego ryzyka cytogenetycznego terapia ta nie przynosi poprawy.
Nowo zarejestrowane preparaty, które mogą poprawić wyniki terapeutyczne, to w większości leki tak zwane celowane, czyli ukierunkowane na procesy molekularne zachodzące wewnątrz komórek białaczkowych. Są też nowe formy sporządzania leków dobrze znanych. Jeden z takich dożylnych preparatów to dwa cytostatyki, których cząsteczki w optymalnych proporcjach „pakowane” są w tłuszczową minikapsułkę (liposom), co sprawia, że leki te działają dłużej i są skuteczniejsze. Lek w takiej postaci jest zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych i w Europie do leczenia chorych z wtórnymi białaczkami, czyli takimi, które są poprzedzone inną chorobą nowotworową. U tych pacjentów preparat ten zwiększa szanse wyleczenia.
