Tag:
choroby rzadkie
Seniorzy XIII ed.
ATTR okiem neurologa
Bardzo ważne, aby lekarz, do którego trafia pacjent mający objawy neurologiczne w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR), zachował czujność i miał świadomość, że mogą one...
Seniorzy XIII ed.
Amyloidoza TTR okiem kardiologa
Amyloidoza TTR (transtyretynowa) przez wiele lat była nierozpoznawana lub błędnie interpretowana jako kardiomiopatia przerostowa o innej przyczynie. Obecnie jest coraz częściej diagnozowana, zwłaszcza u...
Newsy
Forzinity (elamipretyd) – pierwszy zatwierdzony lek na Zespół Bartha
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała przyspieszoną zgodę na stosowanie leku Forzinity (elamipretyd) w postaci zastrzyków. To pierwszy w historii lek dedykowany...
Newsy
Uplizna (inebilizumab) z nowym wskazaniem – nadzieja dla pacjentów z rzadką chorobą IgG4-RD
Europejska Agencja Leków (EMA) zrobiła ważny krok w stronę poszerzenia dostępu do innowacyjnej terapii. Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) zarekomendował rozszerzenie wskazania...
Newsy
Aqneursa – nowa nadzieja w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C
Czym jest choroba Niemanna-Picka typu C?Choroba Niemanna-Picka typu C (NPC) to rzadka, dziedziczna i postępująca choroba metaboliczna, spowodowana mutacjami w genach odpowiedzialnych za prawidłowe...
Newsy
Skutki uboczne Elevidys: FDA wstrzymuje badania kliniczne po trzech zgonach pacjentów
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nakazała firmie Sarepta Therapeutics natychmiastowe zawieszenie badań klinicznych nad terapią genową Elevidys, po śmierci trzech pacjentów leczonych...
Kobieta
Leczenie miastenii – trzeba być czujnym
Mamy nadzieję, że leczenie miastenii będzie w przyszłości skuteczniejsze i pozwoli pacjentkom szybciej odzyskać sprawność, nie rezygnując z marzeń o macierzyństwie.Leczenie miastenii we współpracy...
Kobieta
Wsparcie psychologiczne dla osób z miastenią
Wsparcie psychologiczne dla osób z miastenią odgrywa kluczową rolę w uporządkowaniu emocji, lęków i niepokoju, które często towarzyszą diagnozie tej choroby.Nieprzewidywalna chorobaMiastenia to choroba...