EMA i europejska sieć regulacyjna ds. leków pracują nad dalszą poprawą efektywności procesów oceny i zatwierdzania nowych leków w Unii Europejskiej. Inicjatywa ma na celu lepsze zarządzanie wykorzystaniem zasobów ekspertów sieci, usprawnienie procesów oceny i zachęcanie wnioskodawców do składania lepszych i bardziej kompleksowych wniosków w momencie ich pierwotnego złożenia. Ogólnym celem inicjatywy jest przyspieszenie dostępności bezpiecznych i skutecznych metod leczenia dla pacjentów.
Jednym z obszarów zidentyfikowanych jako wymagające poprawy jest niezawodność długoterminowego planowania wniosków o wstępne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA). Jest to od wielu lat powtarzający się problem dla sieci, wiążący cenne zasoby oceny i spowalniający czas zatwierdzania leków.
Według niedawnego raportu opublikowanego przez EMA:
- W 2023 r. odsetek wniosków MAA złożonych na czas (tj. zgodnie z datą wskazaną w liście intencyjnym wnioskodawcy) wyniósł zaledwie 35%. Jest to zgodne z danymi z lat 2018–2022, które wskazują, że każdego roku tylko 30–40% oczekiwanych wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest składanych w terminie wskazanym w liście intencyjnym.
- 42% firm ubiegających się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w 2023 r. poprosiło o więcej czasu na odpowiedź na pytania komitetów naukowych EMA podczas oceny (znanej również jako „rozszerzony czas oczekiwania”), ponieważ ich dane nie były wystarczająco dojrzałe w momencie ich złożenia do EMA.
- W 2023 r. średni czas oczekiwania na wstępne wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (198 dni) był porównywalny ze średnim czasem oceny (204 dni). W 2022 r. średni czas oczekiwania na dopuszczenie do obrotu był dłuższy (205 dni) niż czas oceny (196 dni).
Wyzwania te są rozwiązywane przez EMA i szefów agencji leków (HMA) za pomocą szeregu kompleksowych środków.
W środę 25 września odbyły się warsztaty z udziałem wielu interesariuszy, aby omówić przewidywalność składania wniosków i sposoby jej poprawy. Przedstawiciele krajowych organów kompetentnych, przemysłu i EMA omówili niektóre z możliwych przyczyn słabej przewidywalności wniosków za pomocą szeregu studiów przypadków. Przygotowywany jest raport z dalszymi zaleceniami dla przemysłu, a prezentacje z warsztatów zostaną opublikowane.
Inne trwające działania mające na celu zapewnienie trwałości sieci regulacyjnej UE to:
- Bliższy dialog z wnioskodawcami: W 2025 r. EMA planuje uruchomić projekt poświęcony poprawie interakcji z wnioskodawcami przed złożeniem wniosku. Wspólny projekt z NCA i stowarzyszeniami branżowymi będzie miał na celu znalezienie praktycznych rozwiązań w celu rozwiązania problemu rosnącej liczby dossier składanych z przedwczesnymi danymi i poprawę przewidywalności składania wniosków poprzez bliższą komunikację między wnioskodawcą, EMA i zespołami sprawozdawców na długo przed planowaną datą złożenia wniosku MAA.
- Wzmocnienie najlepszych praktyk w zakresie wniosków o przedłużenie okresu obowiązywania zegara: W kwietniu 2024 r. komitet ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) EMA i Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) wprowadziły standardowy szablon wniosku o przedłużenie okresu obowiązywania zegara. Ponadto od lipca 2024 r. oba komitety zaczęły ściślej stosować przepisy wytycznych z 2009 r. Wszystkie wnioski o przedłużenie okresu obowiązywania zegara muszą być dobrze uzasadnione, a CHMP i CAT nie będą już udzielać przedłużonych okresów obowiązywania zegara w celu rozwiązania problemów spowodowanych niedojrzałymi dokumentami wniosków lub kwestiami, które można było przewidzieć przed złożeniem wniosku.
- Usprawnione szablony: W 2023 r. EMA zmodernizowała dwa główne szablony raportów oceny: „Raport oceny nieklinicznej z 80. dnia” i „Raport oceny klinicznej z 80. dnia”. Szablony oceny i wytyczne. Trwają prace nad raportem oceny jakości, a także nad dedykowanym „Raportem oceny klinicznej z 80. dnia” dla leków biopodobnych. Ponadto w styczniu 2025 r. planowane jest uruchomienie zmodernizowanego „Szablon przeglądu”, który ewoluuje od 80. dnia procedury do ostatecznego Europejskiego Publicznego Raportu Oceniającego (EPAR). Dzięki nowym szablonom istnieje wyraźniejsze rozróżnienie między dowodami przedstawionymi przez wnioskodawcę a oceną EMA. Informacje zostały lepiej ustrukturyzowane, a duplikaty usunięte.
- Lepsze wytyczne dla oceniających: Trwa szereg inicjatyw mających na celu zapewnienie lepszych wytycznych oceniającym w krajowych organach kompetentnych, czy to poprzez szablony raportów oceny, wytyczne i/lub listy kontrolne i szkolenia, których ogólnym celem jest zwiększenie wydajności i spójności procesu oceny.
- Lepsza przewidywalność działań po wprowadzeniu do obrotu: W maju 2023 r. EMA przeprowadziła pilotaż automatycznego powiadomienia e-mail do wszystkich posiadaczy pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, prosząc ich o przesłanie listy planowanych rozszerzeń linii i wniosków o główne zmiany na kolejny sześciomiesięczny okres. To automatyczne żądanie zostanie wysłane do każdego punktu kontaktowego firmy 1 maja i 1 listopada. Pozwoli to sprawozdawcom na lepszą widoczność zakresu prac po zatwierdzeniu, których mogą się spodziewać w związku z produktem.
- Bliższy dialog z wnioskodawcami: W 2025 r. EMA planuje uruchomić projekt poświęcony poprawie interakcji z wnioskodawcami przed złożeniem wniosku. Wspólny projekt z krajowymi organami ds. konkurencji i stowarzyszeniami branżowymi będzie miał na celu znalezienie praktycznych rozwiązań problemu rosnącej liczby dokumentacji składanych z przedwczesnymi danymi oraz poprawę przewidywalności składania wniosków poprzez ściślejszą komunikację między zespołami wnioskodawcy, EMA i sprawozdawcy na długo przed planowaną datą złożenia wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
(EMA)
