EMA zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) dla leku Emcitate (tiratricol).
Lek Emcitate (tiratricol) stanowi przełomowe rozwiązanie w leczeniu tyreotoksykozy obwodowej u pacjentów z niedoborem transportera monokarboksylanowego 8 (MCT8). Niedobór MCT8, znany również jako zespół Allana-Herndona-Dudleya (AHDS), to niezwykle rzadka i poważnie wyniszczająca choroba genetyczna, wynikająca z mutacji w genie odpowiedzialnym za kodowanie białka transportera hormonów tarczycy MCT8.
Zespół Allana-Herndona-Dudleya (AHDS) – Charakterytyka Choroby i Objawy
Zespół Allana-Herndona-Dudleya (AHDS) powoduje opóźnienie rozwoju mózgu i poważne zaburzenia neurologiczne u osób, które nie są w stanie normalnie przetwarzać hormonów tarczycy w mózgu. Brak tego hormonu prowadzi do intelektualnej i ruchowej niepełnosprawności, w tym trudności w samodzielnym siedzeniu oraz w kontrolowaniu głowy. Dodatkowo, u pacjentów z AHDS dochodzi do gromadzenia się hormonów tarczycy w innych częściach ciała, co prowadzi do obwodowej tyreotoksykozy objawiającej się tachykardią, niską masą ciała oraz zanikiem mięśni, co może prowadzić do poważnych powikłań, w tym niewydolności serca.
Ze względu na mutację w chromosomie X, AHDS dotyka głównie mężczyzn. W Unii Europejskiej obecnie nie ma zatwierdzonych leków do leczenia tej rzadkiej choroby, co podkreśla ogromną niezaspokojoną potrzebę medyczną w tej dziedzinie.
Jak Działa Emcitate? Nowoczesne Podejście do Leczenia AHDS
Substancją czynną leku Emcitate jest tiratricol, analog hormonu tarczycy T3, najważniejszego aktywnego hormonu tarczycy. Tiratricol wiąże się z dużym powinowactwem z receptorami tarczycy i nie wymaga MCT8, aby wniknąć do komórek. Wywiera podobne efekty biologiczne do T3 i może przywrócić normalną aktywność hormonu tarczycy w tkankach zależnych od MCT8. Badania kliniczne wykazały, że Emcitate znacząco obniża poziom T3 w surowicy i poprawia wskaźniki takie jak masa ciała, tętno w spoczynku i ciśnienie krwi. Choć lek poprawia objawy tyreotoksykozy obwodowej, nie wykazuje wpływu na opóźnienia neurorozwojowe związane z AHDS.
Wśród działań niepożądanych Emcitate występują objawy takie jak nadmierne pocenie się, drażliwość, lęk i koszmary senne, które zazwyczaj ustępują po kilku tygodniach leczenia lub po dostosowaniu dawki.
Krok ku Zatwierdzeniu Emcitate w UE – Co Oznacza Ta Opinia?
Opinia przyjęta przez Komitet Oceny Produktów Leczniczych (CHMP) stanowi ważny krok w kierunku umożliwienia pacjentom z AHDS dostępu do terapii. Po jej zatwierdzeniu przez Komisję Europejską, decyzje dotyczące ceny i refundacji Emcitate będą podejmowane przez poszczególne państwa członkowskie UE. Lek może wnieść istotny wkład w leczenie AHDS, zaspokajając dotychczasowe potrzeby pacjentów i ich rodzin.
Emcitate – Przełomowa Terapia dla Pacjentów z AHDS
Emcitate, jako lek do leczenia zespołu Allana-Herndona-Dudleya (AHDS), może stanowić przełom w terapii, poprawiając jakość życia pacjentów z tą rzadką chorobą. Dzięki innowacyjnemu działaniu i wynikom badań klinicznych, Emcitate ma szansę na wprowadzenie do szerokiego obrotu w Unii Europejskiej, stanowiąc przełomową opcję terapeutyczną dla pacjentów z AHDS.
(źródło: EMA)
