Komitet ds. Leków u Ludzi (CHMP) EMA przyjął pozytywną opinię naukową dotyczącą leku Arpraziquantel stosowanego w leczeniu schistosomatozy u małych dzieci w wieku od 3 miesięcy do 6 lat.
Schistosomatoza to zaniedbana choroba tropikalna wywoływana przez przywry krwionośne, które mogą pozostawać w organizmie przez wiele lat i powodować uszkodzenia narządów, takich jak pęcherz, nerki i wątroba. Pasożyt żyje w słodkiej wodzie w regionach tropikalnych i subtropikalnych. Choroba dotyka głównie społeczności pozbawione dostępu do bezpiecznej wody pitnej i odpowiednich warunków sanitarnych. Występuje w całej Afryce, a także w niektórych częściach Ameryki Południowej, na Karaibach, na Bliskim Wschodzie i w Azji.
Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) w 2021 r. profilaktyki schistosomatozy wymagało ponad 250 milionów ludzi. Co roku z powodu tej infekcji umiera co najmniej 20 000 osób. Powszechnie zauważono, że brak jest preparatu pediatrycznego odpowiedniego dla małych dzieci, u których schistosomatoza może mieć poważne konsekwencje, w tym upośledzenie rozwoju fizycznego i poznawczego.
Arpraziquantel to pierwszy lek opracowany z myślą o potrzebach dzieci w wieku przedszkolnym. Otrzymuje się go z prazikwantelu, standardowego leku na schistosomatozę opracowanego w latach 70. XX wieku. Arpraziquantel powoduje paraliż mięśni u robaków schistosomów, co powoduje, że rozluźniają one uścisk na ścianie żył krezkowych. Zamiast tego migrują do wątroby, gdzie ostatecznie zostają zniszczone i wyeliminowane.
Lek będzie dostępny w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny 150 mg. Jest dopuszczony do stosowania u dzieci o wadze co najmniej 5 kg i należy go całkowicie rozpuścić w wodzie za pomocą kubka lub strzykawki. Lek ma smak akceptowalny dla małych dzieci i jest odporny na gorące środowisko klimatu tropikalnego.
Korzyści i bezpieczeństwo stosowania leku oceniono na podstawie wyników badań klinicznych II i III fazy, w których Arpraziquantel otrzymało 442 dzieci w wieku od 3 miesięcy do 6 lat. Podczas badań odnotowano bardzo wysoki odsetek wyleczeń, ponieważ tygodnie po leczeniu nie zaobserwowano jaj pasożytów w kale ani moczu.
Najczęściej zgłaszanymi podejrzewanymi działaniami niepożądanymi były ból brzucha, biegunka i wymioty.
(EMA)
