Firma Spinogenix ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wniosek dotyczący nowego leku badawczego (IND) SPG601, skierowanego do osób z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS). Zatwierdzenie to stanowi kluczowy krok dla firmy, która rozpoczyna swoje pierwsze badanie w USA mające na celu ocenę skuteczności SPG601 w leczeniu podstawowych objawów tej wyniszczającej choroby.
SPG601 to doustny lek do stosowania raz na dobę, który działa na kanały BK, wzmacniając ich funkcję w celu potencjalnego przywrócenia normalnej aktywności synaptycznej. Jako pierwszy tego rodzaju SPG601 działa jako małocząsteczkowy aktywator kanału BK, oferując przełomowe podejście do w dużej mierze niezaspokojonej potrzeby medycznej.
Zespół łamliwego chromosomu X, najczęstsza dziedziczna niepełnosprawność intelektualna i kluczowy czynnik genetyczny w autyzmie, dotyka osoby z objawami takimi jak lęk, nadpobudliwość i niechęć społeczna. Problemy te wynikają z wyciszenia genu Fmr1, co prowadzi do upośledzenia funkcji kanału BK, niezbędnego do komunikacji neuronów.
Dr Stella Sarraf, dyrektor generalna Spinogenix, podkreśliła krytyczne luki w obecnych możliwościach leczenia schorzeń neurorozwojowych i wyraziła optymizm co do potencjału SPG601. „Podobnie jak w przypadku wielu innych schorzeń, utrata funkcji synaptycznych pozostaje kluczowym czynnikiem powodującym choroby i z tego powodu jesteśmy podekscytowani rozpoczęciem naszego pierwszego badania w USA, które ma zająć się tą niezaspokojoną potrzebą w badaniu FXS. Rozszerzenie programów klinicznych za pomocą SPG601 stanowi ważny krok w naszym postępie we wprowadzaniu innowacyjnych terapii dających nową nadzieję, dlatego nie możemy się doczekać podania dawki pierwszemu pacjentowi objętemu badaniem w tym roku” – powiedziała.
Nadchodzące badanie fazy 2a w decydujący sposób oceni neurofizjologiczne i kliniczne skutki SPG601 u dorosłych mężczyzn, u których zdiagnozowano FXS. Celem tego badania jest określenie skuteczności leku w zmianie markerów chorobowych i łagodzeniu objawów w porównaniu z placebo.
Dr Craig Erickson, główny doradca medyczny Spinogenix dodał: „Nowy mechanizm SPG601 działa bezpośrednio na kanały BK, a w wielu badaniach na zwierzętach w obszarze Fragile X wykazano, że funkcja kanałów BK jest nieprawidłowa. Z niecierpliwością czekamy na pierwsze badanie modulatora kanału BK u ludzi z łamliwym chromosomem X i podjęcie pierwszego kroku w celu oceny tego ważnego mechanizmu lekowego”.
Firmę Spinogenix założono z misją opracowania terapii transformacyjnych w leczeniu chorób związanych z utratą i dysfunkcją synaptyczną. Ich strategia opracowywania leków koncentruje się na regeneracji synaps w celu odwrócenia pogorszenia funkcji poznawczych i motorycznych w przypadku różnych chorób neurologicznych i psychiatrycznych, w tym ALS, choroby Alzheimera, choroby Parkinsona i schizofrenii.
(Health&Pharma)
