Lek pozelimab o nazwie Veopoz będzie stosowany w leczeniu choroby CHAPLE u dorosłych i dzieci w wieku 1 roku i starszych.
Veopoz – pierwszy lek zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków w leczeniu choroby zagrażającej życiu – będzie sprzedawany w USA po cenie katalogowej wynoszącej 34 615,38 dolarów za fiolkę jednorazowego użytku i będzie dostępny w trzecim kwartale tego roku.
Firma odpowiedzialna za lek twierdzi, że w USA zdiagnozowano tę chorobę u mniej niż 10 pacjentów i szacuje się, że na całym świecie jest to mniej niż 100 pacjentów.
U osób cierpiących na chorobę CHAPLE zmutowano gen CD55, który reguluje mechanizm niszczenia drobnoustrojów w organizmie. Bez odpowiedniej regulacji genów mechanizm może zacząć atakować normalne komórki organizmu.
Jednakże zatwierdzenie leku Veopoz zawiera ostrzeżenie w ramce dotyczące poważnych infekcji meningokokowych, ponieważ leczenie stwarza ryzyko rozwoju zagrażającej życiu infekcji bakteryjnej.
(Reuters)
