FDA zarejestrowała pierwszą terapię genową opartą na wektorach adenowirusowych w przypadku chorych na nieodpowiadającego na leczenie raka pęcherza moczowego (NMIBC) z rakiem in situ z lub bez guzów brodawkowych.
W dniu 16 grudnia 2022 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals). Skuteczność oceniano w badaniu CS-003, wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniu obejmującym 157 pacjentów z NMIBC wysokiego ryzyka, z których 98 miało postać śródnabłonkową (CIS) niereagującą na terapię BCG, u których można było ocenić odpowiedź.
Głównymi miarami wyników skuteczności były całkowita odpowiedź (CR) w dowolnym czasie i czas trwania odpowiedzi (DoR). Odsetek CR wyniósł 51%, mediana DoR wyniosła 9,7 miesiąca, a 46% pacjentów z odpowiedzią pozostało w CR przez co najmniej rok. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (częstość występowania ≥10%), w tym nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych (>15%), były: zwiększenie stężenia glukozy, wydzielina w miejscu wkłucia, zwiększenie stężenia triglicerydów, zmęczenie, skurcz pęcherza, parcie na mocz, zwiększenie stężenia kreatyniny, krwiomocz, zmniejszenie stężenia fosforanów, dreszcze i gorączka.
Rejestracja tej terapii została przyznana w szybkiej ścieżce, przełomowej terapii i oznaczeniu leku sierocego.
(ESMO)
