Nowotwory krwi, mimo że należą do chorób rzadkich, to dotykają w Polsce około 100 000 chorych. Grupa pacjentów hematoonkologicznych z każdym rokiem rośnie, do tego widać niepokojący trend obniżania się wieku zachorowania w przypadku szpiczaka i mielofibrozy.
Pacjenci hematoonkologiczni borykają się z wieloma problemami, co wykazało badanie ankietowe, przeprowadzone przez Polską Koalicję Pacjentów Onkologicznych i Stowarzyszenie Hematoonkologiczni przeprowadzone na przełomie 2021 i 2022 roku. Choroba drastycznie wpływa na ich życie. Ponad 37% ankietowanych musiało z jej powodu zrezygnować z pracy lub przejść na niepełny etat, co znacząco pogarszało ich sytuację finansową.
Pacjenci hematologiczni potrzebują też dostępu do wsparcia psychologicznego, a z badania wynika, że jedynie 3% biorących w nim udział zostało przebadanych termometrem dystresu – narzędziem umożliwiającym ocenę dyskomfortu psychicznego u pacjentów onkologicznych, które pozwala ocenić czy i w jakim stopniu pacjent będzie potrzebować wsparcia psychologa.
Tym, co powinno nas zaniepokoić, jest niedoinformowanie pacjenta o tym, jakie będą kolejne etapy leczenia. Z jednej strony ponad 37% pacjentów ocenia opiekę nad dorosłymi pacjentami z białaczkami w Polsce jako dobrą lub bardzo dobrą, ale tyle samo badanych stwierdziło, że nie zostali poinformowani na początku leczenia o ścieżce terapeutycznej – możliwościach leczenia ani o tym, jak będzie ono przebiegało. Do tego tylko 14% ankietowanych otrzymało wsparcie koordynatora leczenia.
To dowodzi, jak dużo mamy w tym obszarze do zrobienia. Nie może być tak, że pacjent jest pozostawiony sam sobie i na własną rękę szuka informacji o swojej chorobie i leczeniu. Dlatego tak ważne jest stworzenie modelu kompleksowej i koordynowanej opieki specjalistycznej (KOS-HEM) w oparciu o tzw. ścieżki pacjentów. Kluczowym elementem KOS-HEM ma być koordynacja całościowej opieki nad pacjentem hematoonkologicznym, począwszy od diagnostyki, indywidualnego planu leczenia i jego realizacji poprzez świadczenia wspomagające, takie jak lekarskie konsultacje specjalistyczne, konsultacje psychoonkologiczne, porady dietetyczne, rehabilitację i leczenia bólu.
Wyzwaniem jest zapewnienie pacjentom hematoonkologicznym dostępu do nowoczesnych terapii, których pojawia się coraz więcej. One nie tylko wydłużają życie pacjentów wolne od progresji choroby, ale również znacząco wpływają na poprawę jego jakości. W wielu przypadkach pozwalają też całkowicie ją wyleczyć.
Nowoczesne leczenie chorób rozrostowych krwi jest leczeniem spersonalizowanym, więc by w pełni móc wykorzystać możliwości nowych technologii lekowych, konieczne jest położenie nacisku na rozwój diagnostyki genetycznej. Tu również czeka nas dużo pracy, by zapewnić wszystkim pacjentom dostęp do szybkiej diagnozy, która obecnie jest warunkiem koniecznym powodzenia terapeutycznego.
W ostatnim czasie widzimy zdecydowany postęp w dostępie do nowoczesnych terapii w ostrej białaczce szpikowej i przewlekłej białaczce limfoblastycznej czy szpiczaku plazmocytowym, ale pacjenci hematoonkologiczni wciąż czekają na kilka terapii, które są już zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków, a nadal niedostępne w naszym kraju. Na przykład, w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, w Europie zarejestrowanych jest obecnie siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi – przy czym 5 jest zarejestrowanych w leczeniu tzw. pierwszej linii. Niestety, dla naszych pacjentów dostępny jest tylko jeden (midostauryna). Wciąż trwają prace nad refundacją trzech kolejnych (gemtuzumab ozogamycyny, wenetoklaks oraz gilterytynib) – czekamy z nadzieją na decyzję ministra zdrowia.
W przypadku zespołów mielodysplastycznych oczekujemy pojawienia się leków, które uniezależnią pacjentów, u których erytropoetyna jest nieskuteczna, bądź nie może być stosowana, od przetoczeń krwi. Nowe terapie nie tylko znacząco poprawiają jakość życia, ale również pozwalają chronić zasoby krwi, której, jak wiemy, zawsze jest zbyt mało.
Jak widać, przed nami wiele pracy. Mamy jednak nadzieję, że zjednoczone wysiłki organizacji pacjentów i lekarzy hematoonkologów poprawią sytuację pacjentów z chorobami nowotworowymi krwi.
