Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą wśród białaczek w Europie i USA. Mediana zachorowania to ok. 70 lat, ale chorują też osoby młodsze. PBL bardzo często przez długi czas może nie dawać żadnych objawów, a nieprawidłowości (w postaci zwiększonej liczby białych krwinek, nieprawidłowych limfocytów) wykrywane są przypadkowo, przy okazji badania morfologii krwi. U około 1/3 pacjentów choroba daje objawy; są one dość niespecyficzne, jak osłabienie, nocne zlewne poty, powiększenie węzłów chłonnych czy śledziony; czasem występuje niedokrwistość bądź małopłytkowość wiążąca się z objawami skazy krwotocznej – skłonnością do siniaczeń czy wybroczyn na skórze.
Rozpoznanie PBL można postawić w oparciu o badanie krwi obwodowej. Komórki nowotworowe mają specyficzny fenotyp, który dość łatwo można określić w badaniu metodą cytometrii przepływowej.
Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej – niekoniecznie od razu
Nie każdy pacjent wymaga wdrożenia terapii zaraz po zdiagnozowaniu PBL – dzieje się tak jedynie u ok. 1/3 chorych; mniej więcej tyle samo chorych nigdy nie będzie wymagać leczenia, a u kolejnych ok. 30% pacjentów – bezobjawowych lub nawet ze znacznie podwyższoną limfocytozą, ale bez żadnych dolegliwości – stosujemy zaś strategię „watch & wait” („patrz i czekaj”). Polega ona na obserwacji chorych i kontrolowaniu określonych parametrów, a terapia jest wdrażana, gdy pojawią się symptomy PBL. Ponieważ nie potrafimy na razie choroby całkowicie wyleczyć, przedwczesne wdrożenie terapii niepotrzebnie naraża pacjentów z tej grupy na działanie leków przeciwnowotworowych.
W przewlekłej białaczce limfocytowej niemal nie wykorzystujemy chemioterapii w klasycznym wydaniu. Stosowane są najnowszej generacji terapie celowane, których wybór mamy w Polsce bardzo dobry, nawet lepszy niż w większości krajów europejskich. Ponieważ wydłużenie życia chorych z PBL wywołuje efekt kuli śnieżnej – kumulację pacjentów w systemie – wymusza to mądre zarządzanie leczeniem. Leki dobierane są z uwagi na: biologię choroby (charakter jej przebiegu i obecność określonych zaburzeń cytogenetycznych, jak delecja w chromosomie 17 czy mutacja w genie TP53), kondycję pacjenta (występowanie innych chorób, szczególnie sercowo-naczyniowych), jego styl życia i pełnione role w społeczeństwie oraz preferencje chorego odnośnie formy terapii.
Przewlekła białaczka limfocytowa – Terapia ciągła czy ograniczona w czasie?
Leczenie realizowane może być w dwóch strategiach – terapii ciągłej bądź ograniczonej w czasie – o czym chorzy są informowani przy planowaniu leczenia. Terapia ciągła ma formę tabletek – pacjent zażywa je przewlekle aż do momentu wystąpienia progresji choroby bądź toksyczności; nie musi leżeć w szpitalu, a jedynie okresowo, ambulatoryjnie odbiera leki w celu kontynuacji terapii. Musi jednak pamiętać o stałym zażywaniu leków i przez to ma nieustannie wrażenie, że jest chory. Terapia może trwać wiele dekad i stanowić obciążenie dla pacjenta aktywnego bądź w sytuacji wystąpienia nowej choroby czy konieczności wykonania np. zabiegu operacyjnego i związanego z tym wdrożenia kolejnych leków. Może to wpływać na interakcje pomiędzy różnymi lekami.
Terapia ograniczona w czasie trwa 12-15 miesięcy, a po jej zakończeniu, jeśli uda się uzyskać remisję choroby (co dzieje się w większości przypadków), pacjent zostaje „uwolniony” od konieczności dalszego leczenia, ale wymaga kontroli hematologicznej.
Część osób z PBL jest przyzwyczajona do terapii ciągłej, gdyż z racji wieku bierze już leki na inną chorobę przewlekłą. Jednak z medycznego punktu widzenia lepiej unikać polipragmazji (wielolekowości) i interakcji lekowych; więc gdy jest to możliwe, lepiej zastosować terapię ograniczoną w czasie. Taka strategia zmniejsza też ryzyko powstania mutacji skutkujących opornością na leczenie, która może wystąpić u niektórych pacjentów w terapii ciągłej.
Niedawne duże badanie grupy niemieckiej wykazało, że terapie ograniczone w czasie mają taką samą efektywność pod względem czasu do progresji choroby, jak terapie ciągłe. Zatem dzięki terapii ograniczonej w czasie pacjent nie tylko niczego nie traci, ale na dodatek zyskuje okresy wolności od leczenia i częstych wizyt u lekarzy. W remisji wizyty mniej też obciążają chorego i lekarza, bo skupione są jedynie na ocenie, czy remisja występuje, a nie na szacowaniu skuteczności i toksyczności ciągłego leczenia. Ułatwia to pracę lekarzom, usprawnia współpracę z chorymi i odciąża system opieki zdrowotnej.
Autor tekstu:
