Europejska Agencja Leków dała zielone światło jednej z najbardziej wyczekiwanych terapii ostatnich lat. Chodzi o Teizeild – innowacyjny lek zawierający teplizumab, pierwszą w swojej klasie terapię, która ma realną szansę opóźnić wystąpienie cukrzycy typu 1 w stadium 3 u dorosłych oraz dzieci od 8. roku życia z diagnozą stadium 2.
Cukrzyca typu 1, to choroba autoimmunologiczna najczęściej rozpoczynająca się w wieku dziecięcym, prowadzi do stopniowego niszczenia komórek beta trzustki. Brak insuliny skutkuje stałym podwyższeniem poziomu glukozy we krwi, a w konsekwencji – szeregiem objawów i długoterminowymi powikłaniami dotyczącymi serca, nerek czy układu nerwowego. W stadium 3 chorzy muszą codziennie przyjmować insulinę, co stanowi znaczące obciążenie zarówno dla nich, jak i ich rodzin.
Dotychczas nie istniały żadne zatwierdzone metody leczenia pozwalające spowolnić lub zatrzymać progresję choroby. Teizeild może to zmienić.
Jak działa teplizumab?
Substancją czynną leku jest teplizumab – przeciwciało monoklonalne, które hamuje autoimmunologiczne niszczenie komórek beta trzustki. Terapia polega na 14-dniowej serii dożylnych wlewów, podawanych raz dziennie. Jej celem jest zachowanie resztkowego wydzielania insuliny, a tym samym odsunięcie w czasie momentu, gdy pacjent będzie wymagał stałego leczenia insuliną.
Co pokazują badania?
Rekomendacja EMA została oparta na wynikach rygorystycznego, podwójnie zaślepionego badania klinicznego obejmującego 76 pacjentów. Wyniki są jednoznaczne: u osób otrzymujących teplizumab mediana czasu do rozwinięcia pełnoobjawowego stadium 3 wyniosła 50 miesięcy – dwukrotnie więcej niż w grupie placebo (25 miesięcy). Cukrzyca typu 1 pojawiła się u 45% pacjentów leczonych Teizeild, podczas gdy w grupie placebo – u 72%.
Dodatkowe analizy potwierdzają, że terapia nie tylko spowalnia postęp choroby, ale również lepiej chroni funkcjonowanie komórek beta trzustki niż placebo. Lek stał się projektem priorytetowym w programie PRIME EMA, który wspiera rozwiązania z potencjałem do zaspokojenia istotnych, niezrealizowanych potrzeb medycznych.
Profil bezpieczeństwa
Najczęściej opisywane działania niepożądane Teizeild obejmowały obniżone wartości białych krwinek, przejściową wysypkę oraz spadek poziomu wodorowęglanów mogący prowadzić do kwasicy metabolicznej. U około 2% pacjentów pojawił się zespół uwalniania cytokin, wymagający interwencji medycznej. Plan zarządzania ryzykiem oraz dokumentacja produktu uwzględniają procedury minimalizujące te zagrożenia.
Co dalej?
Po pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wniosek w sprawie dopuszczenia Teizeild do obrotu trafi teraz do Komisji Europejskiej. Jeśli decyzja będzie pozytywna, państwa członkowskie UE będą mogły rozpocząć własne procedury refundacyjne i ustalanie ceny.
Dla 2,2 mln Europejczyków żyjących z cukrzycą typu 1 to może być początek nowej ery terapii, a dla rodzin – szansa na znaczące opóźnienie najbardziej wymagającego etapu choroby.
Źródło: EMA
