Terapia komórkami CAR-T, „żywy lek” – to szansa na życie dla dzieci, którym medycyna nie potrafi zapewnić skutecznego leczenia nowotworu. To także wciąż niespełnione marzenie lekarzy, małych pacjentów i ich rodziców o refundacji bardzo drogiego, lecz nieomal magicznie skutecznego leczenia. Lipiec tego roku może przynieść pozytywną zmianę – w postaci wpisania terapii CAR-T-Cells na listę terapii refundowanych.
Takie przynajmniej są obietnice ze strony decydentów. Jeśli terapia CAR-T zostanie objęta refundacją, ucieszą się wszyscy. Dzieci otrzymają dostęp do zaawansowanej technologicznie terapii, a rodziców opuści strach, czy w społecznych zbiórkach zdąży się uzbierać niebagatelną sumę ponad 1,3 miliona złotych na leczenie, zanim choroba zabierze dziecko. Lekarze będą też mogli wreszcie skupić się na kwalifikacji do leczenia i samym leczeniu zamiast na obserwacji rosnącego wskaźnika darowanej przez ludzi dobrej woli kwoty wyznaczającej cenę dziecięcego życia.
Wszystkie dzieci nasze są
W Polsce tylko ośrodek we Wrocławiu przeszedł żmudny proces akredytacji do prowadzenia terapii CAR-T-Cells u dzieci.
– Prawda jest taka, że od listopada 2019 r., kiedy nasz ośrodek został certyfikowany do wykonywania terapii CAR-T, prowadzimy to leczenie, lecz przy gigantycznym wsparciu polskiego społeczeństwa. Mimo że terapia jest fantastyczna i autentycznie działa, nie ma jeszcze refundacji. Może od 1 lipca tego roku to się zmieni. I oby tak się stało – mówi prof. dr hab. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
Terapia wykorzystująca zmodyfikowane genetycznie komórki CAR-T przeznaczona jest do stosowania u dzieci, u których nie ma innej możliwości leczenia i wyczerpano już wszystkie dostępne terapie. Łącznie z przeszczepieniem bądź przeszczepieniami komórek hematopoetycznych (krwiotwórczych) – bo zdarza się, że aby ratować życie dziecka, wykonuje się po 2–3 transplantacje. I łącznie z wykorzystaniem nowoczesnych leków jak blinatumomab czy inotuzumab, które są częściowo dostępne w refundacji.
Terapia CAR-T – szansa na życie i powrót do domu
W Polsce rocznie z terapii komórkami CAR-T może skorzystać 10–15 dzieci – nie jest to duża grupa pacjentów. Są to dzieci, które mają nawrót choroby po transplantacji, które są pierwotnie oporne na leczenie chemiczne bądź też mają drugą lub kolejną wznowę. Wskazania są zatem ograniczone; ale efekty – spektakularne.
– Pierwszy nasz pacjent otrzymał komórki CAR-T trzeciego marca 2020 roku. Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie – po 7 latach od rozpoczęcia leczenia jego bardzo opornej białaczki – ujemną chorobę resztkową. Po 15 miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie tego małego pacjenta i działają – mówi prof. K. Kałwak.
To kilka milionów dojrzałych komórek, które same aktywują się, żyją i działają, a dzięki temu chłopiec również żyje.
Mówi się, że jeżeli minie 6–9 miesięcy bez nawrotu od momentu podania komórek CAR-T, to już potem powinno być dobrze.
– W pozostałej grupce dzieci z Wrocławia okresy obserwacji od infuzji wynoszą 2-7 miesięcy, ale cała piątka dzieci, która otrzymała terapię komórkami CAR-T między listopadem 2020 roku a marcem 2021 roku, ma się dobrze i mamy remisję molekularną ich podstawowej choroby, czyli białaczki. W większości – poza ostatnim pacjentem – dzieci znajdują się w domach. Objawy uboczne, które były u dwóch pacjentów, zostały szybko zażegnane. Są to więc wyniki fantastyczne, a terapia czyni – dosłownie – cuda – prof. K. Kałwak nie ukrywa entuzjazmu dla tego leczenia i podkreśla:
– Możliwe że już w niedalekiej przyszłości dzięki komórkom CAR-T zmieni się nasze postrzeganie leczenia białaczek, a sama terapia przestanie być leczeniem trzeciej linii (jak jest obecnie), lecz dostępna będzie w drugiej linii, a może dostanie się z czasem do pierwszej linii leczenia po minimalnym przygotowaniu chemicznym dziecka.
Kolejne dzieci czekają na terapię o nieomal magicznej skuteczności. U dwójki podanie genetycznie zmodyfikowanych komórek CAR-T zaplanowano na czerwiec. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, do połowy lipca komórkami CAR-T przeleczonych zostanie w sumie 9. pacjentów.
