Celem hematoonkologów jest wdrożenie takiego leczenia od początku choroby, aby ona nie nawracała i nie stawała się oporna, a wpływ na to ma indywidualizacja leczenia. W chorobach takie jak szpiczak mnogi najbardziej nowoczesne terapie obejmują przeciwciała bispecyficzne i terapię CAR-T, które wzajemnie się uzupełniają.
Szpiczak mnogi to jedna z najczęściej występujących chorób hematologicznych. Generalnie dotyka osoby starsze; większość pacjentów ma powyżej 60-65 lat. Jest to choroba nowotworowa, a jednocześnie przewlekła – stąd musimy stosować leczenie długoterminowe, skuteczne, ale również bezpieczne.
Przeciwciała bispecyficzne i terapia CAR-T – przyszłość jest teraz
Postęp dotyczący rozumienia patomechanizmu, diagnostyki i leczenia tej choroby dokonuje się dynamicznie w ostatnim czasie. Trzy dekady temu przeżycie w szpiczaku mnogim wynosiło około 3 lat, a obecnie w niektórych grupach pacjentów jest dłuższe niż 10 lat. Cieszy nas bardzo, że w Polsce mamy dostęp do wielu nowoczesnych leków – i to na różnych etapach leczenia. Obecne leczenie oparte jest o immunoterapię, ale dążymy do indywidualizacji terapii – współczesna diagnostyka pozwala wyznaczyć najlepszą dla konkretnego chorego terapię.
Nowoczesne leki wpływają przede wszystkim na układ odpornościowy, wykorzystując lub naśladując naturalną odpowiedź przeciwnowotworową. Najciekawsze na przyszłość wydaje się zastosowanie przeciwciał bispecyficznych i terapii CAR-T. Przeciwciała bispecyficzne uderzają w komórkę szpiczaka mnogiego, ale jednocześnie angażują układ odpornościowy do tego, aby niszczenie komórki nowotworowej było silniejsze. Terapia CAR-T wykorzystuje własne limfocyty T chorego, zmodyfikowane metodami laboratoryjnymi do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych.
Obecnie prowadzi się wiele badań w zakresie tych terapii. Kolejne leki podlegają rejestracji i może jeszcze nie są dostępne finansowo, ale – mam nadzieję – w najbliższym czasie będą, gdyż są to terapie, które poprawiają odpowiedź i przeżycie w trudnej do leczenia populacji chorych, a mianowicie u pacjentów już wcześniej leczonych, u których obserwujemy wznowę bądź oporność na leczenie.
Szpiczak mnogi – Równomierny postęp i ograniczony dostęp
Rozwój nowoczesnych terapii w szpiczaku mnogim jest równomierny, natomiast nierównomierny jest dostęp do programów lekowych w późniejszych liniach leczenia. Należałoby wprowadzić w Polsce dostęp w ramach programu lekowego do terapii z wykorzystaniem przeciwciał bispecyficznych i CAR-T, ponieważ są to metody leczenia, które się nawzajem uzupełniają. Gdybym miała walczyć o nowoczesne terapie, obie byłyby na równi.
Nowoczesne leczenie w większości jest dobrze tolerowane, musimy jednak zachować czujność. Wynika to z faktu, że leczymy chorobę nowotworową i stosujemy terapię, która wpływa na układ odpornościowy, więc musimy się liczyć z konsekwencjami biologicznymi, takimi jak np. podatność na zakażenia. Leczenie daje odpowiedź u znacznego odsetka pacjentów, ale najmniej wiedzy mamy na temat trwałości tych odpowiedzi. Tak dzieje się w przypadku terapii CAR-T.
Teoretycznie terapia CAR T mogłaby być dostępna jako produkt komercyjny w Polsce, jednak wymagałoby to programu lekowego oraz akredytacji ośrodków do prowadzenia leczenia w szpitalu. Obecnie żaden z ośrodków w Polsce nie ma akredytacji do stosowania terapii komercyjnych. Nasz ośrodek i kilka innych dużych ośrodków hematologicznych w Polsce mają natomiast akredytację do leczenia w ramach badania klinicznego u pacjentów ze szpiczakiem mnogim.
