Istnieje ogromna potrzeba refundacji leku z grupy inhibitorów FLT3 do zastosowania w terapii opornej ostrej białaczki szpikowej. Na chwilę obecną lek ten jest jedyną zarejestrowaną opcją terapeutyczną, która mogłaby pomóc pacjentom z tą odmianą AML.
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest nowotworem bardzo agresywnym. To choroba heterogenna, a jej niejednorodność warunkowana jest występowaniem wielu podtypów genetycznych spowodowanych różnorodnymi mutacjami. Jedną z grup tych mutacji są zmiany w genie FLT3. Wprawdzie wykrywa się je u niewielkiej grupy chorych na AML, ale oznaczenia w kierunku mutacji FLT3 powinny być wykonywane u każdego pacjenta z ostrą białaczką szpikową. W Polsce takie badania są dostępne, a czas oczekiwania na nie jest obecnie krótki.
Obecność mutacji FLT3 w ostrej białaczce szpikowej wpływa na gorsze rokowanie, ale istotne jest to, że determinuje również rodzaj leczenia, jaki powinien być wdrożony. Już w pierwszej linii leczenia należy zastosować leki będące inhibitorami FLT3. W programie lekowym w Polsce w tej linii terapeutycznej dostępny jest dla pacjentów zarejestrowany lek z tej grupy i chorzy korzystają z tej terapii. Ogromnym problemem jest jednak wystąpienie oporności na tę terapię i konieczność zastosowania leczenia drugiej linii. W tej sytuacji pacjenci (jest to mała grupa chorych) powinni znów otrzymać leczenie inhibitorami FLT3, ale zarejestrowanymi już do leczenia opornej ostrej białaczki szpikowej.
Terapeutyczny szach-mat
Mutacje w genie FLT3 są bardzo niejednorodną grupą zmian. Podczas diagnozowania ocenia się tutaj również wskaźnik alleliczny mutacji. Jednak choć różne warianty tej mutacji mogą mieć zróżnicowany wpływ na rokowanie, to w praktyce medycznej istotna jest sama obecność mutacji FLT3, gdyż generuje to potrzebę zastosowania leczenia celowanego. W przypadku pacjentów z opornością na chemioterapię żonglowanie w leczeniu schematami stosowania chemioterapeutyków chorym nie pomoże, a nadto leczenie takie jest toksyczne. Przy oporności na chemioterapię w leczeniu powinny być zatem wykorzystane terapie oparte o inne mechanizmy, na przykład z zastosowaniem leków celowanych molekularnie. Taki lek istnieje, ma formę doustną, jest zarejestrowany, ale – niestety – w Polsce nie jest refundowany. Dodatkowym problemem jest również i to, że lek ten otrzymał negatywną opinię prezesa AOTMiT, w związku z tym nie można wnioskować o wykorzystanie go w terapii ratunkowej. Jest to sytuacja absolutnie patowa, gdyż możliwość stosowania tego leku to bardzo wartościowa opcja – i w zasadzie jedyna – u pacjentów chemioopornych. Dzięki wykorzystaniu tego leku u osób z oporną białaczką szpikową i z mutacją FLT3 – niezależnie od odmiany tej mutacji – można byłoby doprowadzić chorych z tej grupy do stanu umożliwiającego przekierowanie ich na transplantację allogenicznych komórek krwiotwórczych.
Niestety, ze względu na brak refundacji, istnieją małe możliwości, aby pacjent samodzielnie mógł opłacić terapię. Na razie chorzy lek ten kupują, pozyskując fundusze ze zbiórek, jednak nie powinno to odbywać się w ten sposób.
