Lek Skyclarys (omaveloxolone) stosowany w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej powodującej postępujące uszkodzenie układu nerwowego uzyskał zgodę europejskiego organu regulacyjnego ds. zdrowia do stosowania u dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i starszych.
Zatwierdzenie leku Skyclarys, pierwsze w Unii Europejskiej dla pacjentów z ataksją Friedreicha, opierało się na badaniu w połowie fazy, które wykazało, że pacjenci, którzy przyjmowali lek firmy Biogen, doświadczyli poprawy funkcji neurologicznych, takich jak mówienie i połykanie, w porównaniu z placebo.
Według danych Narodowego Instytutu Zdrowia Skyclarys jest także pierwszym lekiem zatwierdzonym przez amerykański organ regulacyjny ds. zdrowia w leczeniu choroby, która dotyka około jednego na 50 000 Amerykanów.
Postępująca choroba powoduje osłabienie mięśni, utratę koordynacji i może prowadzić do przykucia pacjentów do wózka inwalidzkiego w ciągu 10–20 lat od postawienia diagnozy.
Biogen uzyskał dostęp do Skyclarys w zeszłym roku w wyniku przejęcia firmy Reata Pharmaceuticals z siedzibą w Teksasie za 6,5 miliarda dolarów, co było pierwszym dużym przejęciem producenta leków pod kierownictwem dyrektora generalnego Christophera Viehbachera.
(źródło: Reuters)
