Terapia CAR-T jest fascynującą, mocno rozwijaną technologią. Jestem entuzjastą tej terapii i wierzę, że ona dużo zmieni w onkologii.
Terapia CAR-T to bardzo zaawansowana technologia medyczna, która polega na modyfikowaniu ludzkich autologicznych (własnych) limfocytów pacjenta w ten sposób, że na ich powierzchni pojawia się receptor skierowany swoiście przeciw wybranym antygenom. Liczba tych antygenów jest w zarejestrowanych produktach ograniczona – do dwóch – ale potencjał technologii CAR-T jest duży i możliwe jest, żeby na limfocytach było więcej interesujących nas terapeutycznie receptorów. Z tego też powodu technologia CAR-T jest bardzo rozwijana. Wdrożenie terapii CAR-T było swego rodzaju przełomem w onkologii – na miarę Nagrody Nobla. Po kilku latach stosowania jej w leczeniu wiemy, że nie jest tak super efektywna i bezpieczna, jak na początku myśleliśmy, ale ciągle jest to ważne narzędzie, które zmieniło postrzeganie leczenia nowotworów. Zdecydowanie więcej terapii CAR-T wykonujemy obecnie u dorosłych niż u dzieci, bo liczba ośrodków dla dzieci, w których to leczenie może być przeprowadzane, jest mniejsza niż liczba takich ośrodków dla pacjentów dorosłych, a ponadto pacjentów pediatrycznych jest znacznie mniej niż dorosłych, gdyż – po pierwsze – młodych ludzi jest mniej niż starszych, a po drugie – dzieci chorują na nowotwory dużo rzadziej niż dorośli.
CAR-T i potrzeby refundacyjne
Na początku terapia CAR-T wprowadzona została do leczenia agresywnych chłoniaków, ostrej białaczki limfoblastycznej. Pierwsze zarejestrowane preparaty są stosowane u chorych z agresywnymi chłoniakami bezkomórkowymi, czyli z chłoniakiem DLBCL, transformowanym chłoniakiem folikularnym oraz ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). Preparaty te są już od pewnego czasu dostępne dla polskich pacjentów i refundowane. Jest to bardzo duży postęp w leczeniu. Minus jest taki, że preparaty te były dopuszczone czy finansowane w chłoniaku DLBCL i chłoniakach ogólnie dopiero od trzeciej linii leczenia. W ostatnim czasie rejestracja się zmieniła i preparaty te mogą być stosowane od linii drugiej. Niestety, jeden z preparatów nie jest refundowany w drugiej linii, a mógłby – poprawiłoby to wyniki leczenia. Zatem refundacja tego preparatu – od pierwszej linii leczenia – jest ważną potrzebą, jeśli chodzi o stosowanie terapii CAR-T w Polsce.
Kolejne preparaty do CAR-T pojawiały się w ramach rozwoju tej terapii – do leczenia szpiczaka plazmocytowego oraz do leczenia chłoniaka z komórek płaszcza. Nowe rejestracje wiązały się z nowymi refundacjami. Obecnie terapie CAR-T, które możemy stosować u chorych z chłoniakiem z komórek płaszcza, też są od niedawna finansowane; nie możemy jednak stosować CAR-T w szpiczaku – mimo rejestracji, która miała miejsce niemal dwa lata temu. Nie są też dofinansowane procedury, np. w linii drugiej dla chłoniaków agresywnych. Są to obecnie najważniejsze potrzeby w odniesieniu do możliwości stosowania terapii CAR-T w Polsce
Autor tekstu:
