Europejska Agencja Leków (EMA) pozytywnie zaopiniowała wniosek o dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej nowego leku Brinsupri (brensokatyb) w dawce 25 mg. Preparat ten ma być stosowany w leczeniu rozstrzeni oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą (NCFB) u pacjentów w wieku od 12 lat, którzy w ostatnim roku doświadczyli co najmniej dwóch zaostrzeń choroby.
To pierwsze tak ukierunkowane leczenie, które realnie wpływa na przebieg tej wyniszczającej choroby płuc.
Czym jest NCFB? – choroba, której potrzeba skutecznej terapii
Rozstrzenie oskrzeli niezwiązane z mukowiscydozą (NCFB) to przewlekła, postępująca choroba dróg oddechowych. Dochodzi w niej do trwałego poszerzenia oskrzeli, co prowadzi do upośledzenia transportu śluzu, gromadzenia się bakterii i utrzymującego się stanu zapalnego.
Pacjenci często cierpią na przewlekły kaszel, duszność, odkrztuszanie plwociny i nawracające infekcje. Choroba może wynikać z wcześniejszych infekcji dróg oddechowych, chorób autoimmunologicznych lub wrodzonych zaburzeń odporności.
Szacuje się, że w Unii Europejskiej na NCFB choruje od 400 tysięcy do nawet 3 milionów osób. U większości z nich dochodzi do 1–4 zaostrzeń rocznie, co znacząco obniża jakość życia i zwiększa ryzyko zgonu. Do tej pory nie istniało żadne zatwierdzone leczenie przyczynowe – stosowano głównie antybiotyki, leki przeciwzapalne i terapie oczyszczające drogi oddechowe.
Brensokatyb – jak działa substancja czynna Brinsupri?
Substancją czynną nowego leku Brinsupri jest brensokatyb, inhibitor enzymu dipeptydylopeptydazy 1 (DPP1). DPP1 odgrywa kluczową rolę w aktywacji neutrofili – białych krwinek, które są pierwszą linią obrony organizmu przed infekcjami. U pacjentów z NCFB nadmierna aktywacja neutrofili prowadzi do uwalniania enzymów proteolitycznych (tzw. neutrofilowych proteaz serynowych, NSP). Nadmierne działanie tych proteaz uszkadza tkankę płucną, nasila stan zapalny i powoduje pogorszenie funkcji oddechowych.
Brensokatyb, poprzez hamowanie DPP1, zapobiega przedwczesnej aktywacji neutrofili, ograniczając uwalnianie destrukcyjnych enzymów i chroniąc struktury dróg oddechowych.
W efekcie zmniejsza częstość i nasilenie zaostrzeń płucnych oraz może spowalniać postęp choroby.
Skuteczność Brinsupri potwierdzona w badaniach klinicznych
Rekomendacja EMA została oparta na wynikach dużego, randomizowanego badania klinicznego obejmującego 1767 pacjentów z NCFB.
W porównaniu z grupą placebo, pacjenci przyjmujący Brinsupri (brensokatyb) 25 mg:
- mieli o 19,4% mniej zaostrzeń płucnych w ciągu roku,
- odnotowano u nich 14-tygodniowe opóźnienie czasu do pierwszego zaostrzenia,
- częściej pozostawali bez zaostrzeń po 52 tygodniach terapii.
To znaczące dane, które potwierdzają realny wpływ leku na przebieg choroby i codzienne funkcjonowanie pacjentów.
Działania niepożądane Brinsupri
Najczęstsze skutki uboczne zgłaszane w badaniach klinicznych obejmowały:
ból głowy, zapalenie dziąseł, zmiany skórne (takie jak wysypka, suchość skóry, zapalenie skóry czy hiperkeratoza). Większość z tych objawów miała łagodne lub umiarkowane nasilenie i ustępowała po zakończeniu terapii lub dostosowaniu dawki.
Wsparcie ze strony EMA i program PRIME
Brensokatyb (Brinsupri) otrzymał wsparcie w ramach prestiżowego programu PRIority MEdicines (PRIME), prowadzonego przez Europejską Agencję Leków.
Program ten obejmuje leki o dużym znaczeniu społecznym, które mogą zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne. W ramach programu EMA zapewnia producentom wczesne i intensywne wsparcie naukowe oraz przyspieszoną ścieżkę rejestracji.
Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał Brinsupri za lek o istotnym znaczeniu dla zdrowia publicznego i zarekomendował jego przyspieszone dopuszczenie do obrotu.
Decyzja EMA zostanie przekazana Komisji Europejskiej, która wyda ostateczne pozwolenie na wprowadzenie preparatu do obrotu na terenie całej Unii Europejskiej. Kwestie ceny i refundacji będą natomiast rozpatrywane indywidualnie przez poszczególne państwa członkowskie.
Brinsupri (brensokatyb) – krok ku lepszej przyszłości dla pacjentów z NCFB
Dopuszczenie leku Brinsupri do stosowania może być przełomem w terapii pacjentów z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą. To pierwszy preparat działający na mechanizm choroby, a nie tylko łagodzący jej objawy. Dzięki swojemu unikalnemu mechanizmowi działania – hamowaniu aktywacji neutrofili – brensokatyb ma potencjał znacząco poprawić jakość życia pacjentów i ograniczyć częstość hospitalizacji.
Jeśli Komisja Europejska zatwierdzi rekomendację EMA, Brinsupri może wkrótce stać się nowym standardem leczenia NCFB w Europie.
Źródło: EMA
