Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Hympavzi (marstacimab-hncq) do rutynowej profilaktyki w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości występowania epizodów krwawienia u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII lub hemofilią typu B bez inhibitorów czynnika IX (przeciwciał neutralizujących).
„Dzisiejsze zatwierdzenie Hympavzi zapewnia pacjentom z hemofilią nową opcję leczenia, która jako pierwsza w swoim rodzaju działa poprzez ukierunkowanie na białko w procesie krzepnięcia krwi” — powiedziała dr Ann Farrell, dyrektor Oddziału Hematologii Niezłośliwej w Centrum Oceny Leków i Badań FDA. „Ten nowy rodzaj leczenia podkreśla zaangażowanie FDA w promowanie rozwoju innowacyjnych, bezpiecznych i skutecznych terapii”.
Hemofilia A i hemofilia B to genetyczne zaburzenia krzepnięcia spowodowane dysfunkcją lub niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) lub IX (FIX). Pacjenci z tymi hemofiliami nie są w stanie prawidłowo krzepnąć i mogą krwawić dłużej niż zwykle po urazie lub operacji. Mogą również mieć samoistne krwawienia w mięśniach, stawach i narządach, które mogą zagrażać życiu. Te epizody krwawienia są zazwyczaj leczone albo na żądanie, albo poprzez leczenie epizodyczne, albo profilaktycznie przy użyciu produktów zawierających FVIII lub FIX, albo produktu, który naśladuje czynnik.
Hympavzi to nowy rodzaj leku, który zamiast zastępować czynnik krzepnięcia, działa poprzez zmniejszenie ilości, a zatem aktywności, naturalnie występującego białka przeciwzakrzepowego zwanego inhibitorem szlaku czynnika tkankowego. Zwiększa to ilość wytwarzanej trombiny, enzymu, który jest krytyczny w krzepnięciu krwi. Oczekuje się, że zmniejszy to lub zapobiegnie częstości epizodów krwawienia.
Zatwierdzenie Hympavzi opiera się na otwartym, wieloośrodkowym badaniu z udziałem 116 dorosłych i dzieci płci męskiej z ciężką hemofilią A lub ciężką hemofilią B, obie bez inhibitorów. Przez pierwsze sześć miesięcy tego badania pacjenci otrzymywali leczenie czynnikiem zastępczym albo na żądanie (33 pacjentów), albo profilaktycznie (83 pacjentów). Następnie pacjenci ci otrzymywali profilaktykę Hympavzi przez 12 miesięcy. Podstawowym miernikiem skuteczności Hympavzi były roczne wskaźniki leczonych krwawień. U pacjentów otrzymujących zastępstwo czynnika na żądanie w ciągu pierwszych sześciu miesięcy badania szacowany roczny wskaźnik krwawień wynosił 38 w porównaniu do szacowanego rocznego wskaźnika krwawień podczas leczenia Hympavzi wynoszącego 3,2, co pokazuje, że Hympavzi był lepszy od zastępstwa czynnika na żądanie. W początkowym sześciomiesięcznym okresie, w którym pacjenci otrzymywali profilaktyczną substytucję czynnika krzepnięcia, szacowany roczny wskaźnik krwawienia wynosił 7,85, a w kolejnych 12 miesiącach profilaktyki Hympavzi wynosił 5,08, co pokazuje, że Hympavzi zapewniał podobne wskaźniki krwawienia.
Hympavzi jest opatrzony ostrzeżeniami i środkami ostrożności dotyczącymi krążących zakrzepów krwi (zdarzenia zakrzepowo-zatorowe), nadwrażliwości i toksyczności dla zarodka i płodu.
Najczęstsze działania niepożądane Hympavzi to reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i swędzenie (swędzenie).
(FDA)
