Po obiecujących wynikach badania fazy 3 Vivacity-MG3, wniosek o zatwierdzenie leku nipocalimab został złożony do FDA w celu leczenia uogólnionej miastenii gravis (gMG). To pierwsze w swoim rodzaju leczenie wykazało trwałą kontrolę choroby i bezpieczeństwo przez sześć miesięcy, potencjalnie rewolucjonizując terapię gMG i innych chorób związanych z autoprzeciwciałami.
Firma Johnson & Johnson ogłosiła złożenie wniosku o licencję na lek biologiczny (BLA) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Nipocalimab ma na celu stać się pierwszym zatwierdzonym leczeniem uogólnionej miastenii (gMG), choroby autoimmunologicznej wpływającej na siłę mięśni.
Dr Bill Martin, Global Therapeutic Area Head of Neuroscience w Johnson & Johnson Innovative Medicine, wyraził optymizm co do potencjału nipocalimabu, stwierdzając: „Jesteśmy zachęceni potencjałem nipocalimabu w zapewnianiu trwałej kontroli choroby u osób żyjących z uogólnioną miastenią, przewlekłą, trwającą całe życie chorobą”.
Wniosek BLA jest poparty obiecującymi danymi z badania fazy 3 Vivacity-MG3, które wykazały lepsze wyniki u pacjentów otrzymujących nipocalimab w połączeniu ze standardową opieką w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.
Co godne uwagi, badanie obejmowało pacjentów z przeciwciałami anty-AChR+, anty-MuSK+ i anty-LRP4+, obejmującymi około 95% populacji pacjentów z gMG. Dzięki temu Vivacity-MG3 jest pierwszym i jedynym badaniem, które wykazało trwałą kontrolę choroby w tych podtypach w okresie 24 tygodni.
Przełomowy potencjał nipocalimabu
Nipocalimab, bloker FcRn znany ze swojego wysokiego powinowactwa wiązania i swoistości do miejsca wiązania IgG FcRn, wykazał zdolność do skutecznego obniżania poziomu IgG, w tym autoprzeciwciał w gMG i innych chorobach autoimmunologicznych.
W fazie podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo badania Vivacity-MG3, ta cecha przyczyniła się do tego, że uczestnicy leczeni nipocalimabem odczuli znaczną poprawę w wynikach Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living (MG-ADL) – ocenianej przez lekarza skali mierzącej wpływ objawów na codzienne czynności, w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo.
Wykazano bezpieczeństwo i skuteczność
Profil bezpieczeństwa leczenia był zgodny z poprzednimi badaniami, wykazując możliwe do opanowania skutki uboczne. Był to najdłuższy okres kontrolowanej oceny bezpieczeństwa i skuteczności blokera FcRn w gMG, co potwierdza potencjał nipocalimabu jako terapeutycznego środka zmieniającego zasady gry.
Implikacje i przyszłe perspektywy
Jeśli FDA zatwierdzi nipocalimab, może to zrewolucjonizować paradygmaty leczenia miastenii gravis, dając nadzieję osobom, których schorzenia są niewystarczająco leczone za pomocą obecnych terapii.
(Health&Pharma)
