Ogsiveo to pierwszy lek zatwierdzony do leczenia pacjentów z guzami desmoidalnymi – rzadkim podtypem mięsaków tkanek miękkich.
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła tabletki Ogsiveo (nirogacestat) dla dorosłych pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi, którzy wymagają leczenia ogólnoustrojowego. Guzy desmoidalne nie są nowotworami, ale mogą być miejscowo agresywne. Guzy mogą naciekać otaczające struktury i narządy, powodując ból, problemy z poruszaniem się i obniżoną jakość życia. Chociaż w przeszłości leczeniem z wyboru było usunięcie chirurgiczne, istnieje wysokie ryzyko nawrotu guza lub wystąpienia innych problemów zdrowotnych po usunięciu; dlatego też terapie systemowe (leczenie nowotworu ukierunkowane na cały organizm) są coraz częściej poddawane ocenie w badaniach klinicznych.
„FDA w dalszym ciągu wychodzi naprzeciw niezaspokojonym potrzebom medycznym i przyspiesza rozwój bezpiecznych i skutecznych terapii dla milionów Amerykanów, na których życie wpływają rzadkie nowotwory” – powiedział lekarz Richard Pazdur, dyrektor Centrum Doskonałości Onkologii FDA i pełniący obowiązki dyrektora ds. Biuro Chorób Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. „Nowotwory desmoidalne to rzadkie nowotwory, które mogą powodować silny ból i niepełnosprawność. Dzisiejsze zatwierdzenie zapewni pierwszą opcję leczenia pacjentów wykraczającą poza operację i radioterapię”.
Skuteczność preparatu Ogsiveo
Skuteczność oceniano w międzynarodowym, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu kontrolowanym placebo z udziałem 142 dorosłych pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego. Pacjenci zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 150 miligramów (mg) leku Ogsiveo lub placebo doustnie, dwa razy na dobę, aż do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. Główną miarą wyniku skuteczności był czas przeżycia wolny od progresji (czas od rozpoczęcia leczenia, przez który dana osoba żyje, a nowotwór nie rośnie ani nie rozprzestrzenia się). Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (miara zmniejszania się guza) był dodatkową miarą wyniku skuteczności.
Kluczowe badanie kliniczne wykazało, że lek Ogsiveo zapewniał znaczącą poprawę czasu przeżycia wolnego od progresji w porównaniu z placebo. Ponadto odsetek odpowiedzi obiektywnych był również statystycznie różny w obu ramionach badania i wynosił 41% w grupie Ogsiveo i 8% w grupie placebo. Wyniki przeżycia wolnego od progresji zostały również poparte oceną zgłaszanego przez pacjenta bólu na korzyść ramienia Ogsiveo.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi u co najmniej 15% pacjentek biorących udział w badaniu były biegunka, toksyczne działanie na jajniki, wysypka, nudności, zmęczenie, zapalenie jamy ustnej, ból głowy, ból brzucha, kaszel, łysienie, infekcja górnych dróg oddechowych i duszność.
Ogsiveo otrzymało ocenę priorytetową, w ramach której celem FDA jest podjęcie działań w sprawie wniosku w ciągu sześciu miesięcy, w przypadku gdy agencja ustali, że lek, jeśli zostanie zatwierdzony, znacząco poprawi bezpieczeństwo lub skuteczność leczenia, diagnozowania lub zapobiegania poważnym schorzeniom w porównaniu z dostępnymi terapie. Preparat Ogsiveo otrzymał także oznaczenie FDA jako „szybka ścieżka” i „terapia przełomowa” dla wskazań wymienionych powyżej, a także oznaczenie leku sierocego do leczenia guza desmoidalnego (agresywnej włókniakowatości).
(FDA)
