Polski system ochrony zdrowia zaczyna stawiać na wartość świadczonych usług. Miernikiem systemu opieki zdrowotnej skoncentrowanego na wartości (ang. Value Based Health Care, VBHC) jest iloraz wyniku zdrowotnego do nakładów poniesionych na jego osiągnięcie. Przyjrzyjmy się, jaka jest wartość terapii, które są aktualnie priorytetem potrzeb chorych na nowotwory krwi. Jak jest ich efektywność dla pacjenta i opłacalność dla systemu.
CAR-T – technologia nadziei
Terapia CAR-T wyznacza przełomowy kierunek w rozwoju współczesnej medycyny. Jest ona oparta na inżynierii genetycznej – limfocyty pobrane od pacjenta, są modyfikowane poza jego organizmem i ponownie podane choremu. Po modyfikacji potrafią one rozpoznać komórkę nowotworową i ją zniszczyć. Mogą rozmnażać się i przetrwać długi czas, nie pozwalając na nawrót choroby. W Europie zarejestrowano leki w leczeniu chłoniaków i ostrej białaczki limfoblastycznej. W Polsce 3 ośrodki przeprowadzają tę skomplikowana procedurę. Do tej pory, ze zbiórek publicznych i darowizny jednego z producentów, zastosowano CAR-T u 8 pacjentów dorosłych i 5 dzieci. Rocznie w Polsce wskazania do terapii CAR-T ma ok. 200 pacjentów dorosłych i 15 pediatrycznych. Terapia CAR-T jest jedną z najdroższych, ale można ją stosować u starszych pacjentów, u których nie jest możliwa transplantacja szpiku, daje szanse na wyleczenie najbardziej opornych postaci nowotworów krwi, niepoddających się innym metodom leczenia.
Terapia dominująca w PBL
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) dotyka głównie seniorów po 75. r.ż., najczęściej z chorobami współistniejącymi. Terapia skojarzona – leczenie celowane z immunoterapią, czyli wenetoklaks z obinituzumabem (VenO) dajepacjentom z PBL szansę na przedłużenie życia w dobrej jakości. Jest ona ograniczona w czasie do 1 roku i dobrze tolerowana. Badania potwierdziły, że po 2 latach od jej zakończenia, 82% chorych – u których było to leczenie I linii – nie wymagało dalszej terapii, podczas gdy u 40% pacjentów leczonych w I linii immunochemioterapią w tym samym czasie nastąpił nawrót. VenO to terapia dominująca – jej koszty w perspektywie całego życia pacjenta, są niższe niż immunochemioterapii, a równocześnie jest ona skuteczniejsza. U części chorych, po zastosowaniu VenO w I linii leczenia, przez wiele lat, a niekiedy do końca życia, nie dochodzi do nawrotu i leczenia w II linii.
Czy można uniknąć transfuzji krwi?
Zespoły mielodysplastyczne (MDS) i mielofibroza w zaawansowanych stadiachwymagają cyklicznych przetoczeń krwi. Jest to procedura wpływająca na pogorszenie jakości życia pacjentów. Nadzieją na uwolnienie od transfuzji pacjentów z MDS jest luspatercept. Jak wykazały badania, mediana czasu, kiedy pacjent leczony tym lekiem nie wymagał transfuzji krwi, wynosiła 30,6 tyg. w porównaniu z 13,6 tyg. w grupie z placebo. Obecnie trwają badania nad skutecznością luspaterceptu wśród chorych na mielofibrozę. Nie potrafimy na razie wyprodukować syntetycznego odpowiednika krwi. Wiele osób żyje dzięki krwi honorowych dawców. Utrzymanie systemu krwiodawstwa jest dla państwa kosztowne i skomplikowane organizacyjne. Luspatercept daje nadzieję konkretnym pacjentom na uwolnienie od transfuzji, a systemowi na racjonalne i oszczędne zarządzanie krwią.
Profilaktyka w transplantacji szpiku
U pacjenta, poddawanego transplantacji szpiku, konieczne jest zniszczenie układu odpornościowego. Naraża go to na infekcje zagrażające zdrowiu i życiu. Najczęstszą z nich jest reaktywacja wirusa cytomegalii, co wiąże się z aż 50% śmiertelnością. Lek letermowir zapobiega infekcjom związanym z reaktywacją wirusa CMV po przeszczepieniu. W Polsce profilaktyka ta jest obecnie dostępna w procedurze RDTL. Przeszczepienie allogeniczne jest uciążliwą i ryzykowną dla pacjenta procedurą, a dla systemu w przypadku reaktywacji wirusa CMV wiąże się z dodatkowymi kosztami: leczenia skutków ubocznych, kolejnych hospitalizacji czy powtórnej transplantacji.
