Od 1 października 2025 roku dzieci i młodzież z hemofilią w Polsce mają dostęp do nowoczesnej profilaktyki krwawień. To przełom dla całych rodzin — na takie same możliwości wciąż czekają jednak dorośli pacjenci.
Hemofilia jest wrodzoną skazą krwotoczną, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości jednego z czynników krzepnięcia krwi. W praktyce oznacza to ryzyko przedłużających się krwawień, także tych niewidocznych na pierwszy rzut oka — do stawów, mięśni czy narządów wewnętrznych. Przez lata podstawą leczenia było regularne dożylne podawanie brakującego czynnika krzepnięcia, tak aby zapobiegać krwawieniom i ich powikłaniom.
Leczenie, które pozwala żyć normalnie
Ostatnie lata przyniosły jednak istotną zmianę w sposobie myślenia o leczeniu hemofilii. Coraz większe znaczenie mają terapie, które nie tylko chronią pacjenta przed krwawieniami, ale też pozwalają mu żyć możliwie normalnie — bez podporządkowywania codzienności chorobie. Do takich rozwiązań należą leki podskórne oraz leki o ultraprzedłużonym działaniu. Ich stosowanie może oznaczać mniej wkłuć, rzadsze podawanie leku, mniejsze obciążenie dla rodziny i większą przewidywalność życia pacjenta.
W przypadku dzieci ma to szczególne znaczenie. Tradycyjne leczenie dożylne bywa dla najmłodszych pacjentów i ich opiekunów ogromnym wyzwaniem. Częste wkłucia, trudny dostęp do żył, stres przed podaniem leku, konieczność planowania dnia wokół terapii — to wszystko wpływa nie tylko na dziecko, ale także na rodziców, rodzeństwo i całe funkcjonowanie rodziny. Nowoczesne terapie zmieniają ten obraz. Leczenie może stać się mniej inwazyjne, łatwiejsze do prowadzenia w domu i mniej obciążające psychicznie.
Rok 2025 — przełom w refundacji
Rok 2025 okazał się w Polsce przełomowy dla pediatrycznych pacjentów z hemofilią. We wrześniu ogłoszono decyzje refundacyjne, a od 1 października 2025 r. zaktualizowany program lekowy B.15 objął dzieci i młodzież do ukończenia 18. roku życia nowymi możliwościami profilaktyki krwawień. Wśród nich znalazł się lek podskórny emicizumab oraz lek o ultraprzedłużonym działaniu — efanezoktokog alfa. To oznaczało realne rozszerzenie dostępu do leczenia, które jeszcze niedawno dla wielu rodzin pozostawało poza zasięgiem.
Dla dzieci z hemofilią i ich rodziców była to zmiana nie tylko medyczna, ale także życiowa. Nowoczesna profilaktyka daje szansę na lepsze zabezpieczenie przed krwawieniami, większe poczucie bezpieczeństwa i mniejszy lęk przed codzienną aktywnością. Dziecko może swobodniej uczestniczyć w życiu przedszkolnym, szkolnym i społecznym, a rodzice zyskują większy spokój, że choroba jest skuteczniej kontrolowana. W wielu rodzinach zmienia się rytm dnia: mniej jest podporządkowania leczeniu, mniej stresu związanego z wkłuciami i mniej obaw o nagłe krwawienia.
Szczególnie ważny jest stopień zabezpieczenia dzieci przed krwawieniami. Hemofilia nieleczona lub leczona niewystarczająco skutecznie może prowadzić do poważnych powikłań, zwłaszcza w obrębie stawów. Dlatego profilaktyka nie jest dodatkiem do leczenia, lecz jego fundamentem. Dostęp do terapii nowej generacji oznacza dla najmłodszych pacjentów diametralną zmianę — większą ochronę, mniejsze ryzyko konsekwencji choroby i większą szansę na dzieciństwo możliwie podobne do tego, jakie mają zdrowi rówieśnicy.
Dorośli pacjenci wciąż czekają
Ten przełom nie kończy jednak dyskusji o leczeniu hemofilii w Polsce. Dorośli pacjenci nadal czekają na możliwość korzystania z takich rozwiązań w takim zakresie, jaki otrzymały dzieci. Tymczasem hemofilia nie kończy się wraz z osiągnięciem pełnoletności. Dorosły pacjent również pracuje, podróżuje, zakłada rodzinę, podejmuje aktywność fizyczną i mierzy się z konsekwencjami choroby przez całe życie. Także on potrzebuje leczenia, które będzie skuteczne, bezpieczne i dopasowane do jego codzienności.
Dlatego kolejnym krokiem powinno być zapewnienie pacjentom — zarówno pediatrycznym, jak i dorosłym — realnej możliwości wyboru terapii. Leczenie hemofilii nie powinno być narzucane odgórnie wyłącznie według jednego schematu. Powinno uwzględniać wiek pacjenta, postać choroby, styl życia, dostęp żylny, aktywność, potrzeby rodziny oraz decyzję podejmowaną wspólnie przez lekarza i pacjenta. Nowoczesna medycyna nie polega jedynie na przedłużaniu życia, ale na poprawie jego jakości. W hemofilii oznacza to leczenie, które chroni przed krwawieniami i jednocześnie pozwala żyć z mniejszym ciężarem choroby.
Rok 2025 pokazał, że taka zmiana jest możliwa. Teraz wyzwaniem pozostaje to, aby dostęp do niej nie zależał od wieku pacjenta, lecz od jego rzeczywistych potrzeb medycznych i życiowych.
