Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną rekomendację dla warunkowego dopuszczenia do obrotu leku Rezurock (belumosudil). To ważna wiadomość dla osób zmagających się z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) – poważnym powikłaniem transplantacji szpiku, w którym standardowe terapie często zawodzą.
Nowy lek ma być przeznaczony dla dorosłych oraz młodzieży (od 12. roku życia, o masie ciała min. 40 kg), u których dotychczasowe metody leczenia nie przyniosły poprawy lub nie mogą być stosowane. Rezurock odpowiada na tzw. niezaspokojoną potrzebę medyczną w onkohematologii.
Czym jest przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD)?
Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) to zagrażające życiu powikłanie, które może wystąpić po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (szpiku lub komórek macierzystych) od dawcy.
W przebiegu GvHD komórki odpornościowe dawcy (przeszczep) rozpoznają komórki biorcy (gospodarza) jako obce i zaczynają je atakować. Proces ten prowadzi do przewlekłego stanu zapalnego i włóknienia tkanek. Choroba dotyka:
- 30–70% dorosłych pacjentów po przeszczepie,
- 6–33% dzieci po transplantacji.
Objawy GvHD mogą obejmować wiele narządów, prowadząc do zwłóknienia skóry, ograniczenia ruchomości stawów, uszkodzenia płuc oraz ogólnego wyniszczenia organizmu, co drastycznie obniża jakość życia.
Dlaczego potrzebne są nowe leki?
Obecny standard leczenia opiera się głównie na kortykosteroidach i lekach immunosupresyjnych. Niestety, u wielu pacjentów (50–75%) konieczne jest stosowanie kolejnych linii terapii, ponieważ sterydy przestają działać lub wywołują ciężkie skutki uboczne (infekcje, nowotwory wtórne, zaburzenia metaboliczne).
Statystyki są alarmujące: w dłuższej perspektywie około 1/3 pacjentów z przewlekłym GvHD umiera lub doświadcza nawrotu choroby podstawowej (np. białaczki). Rezurock ma wypełnić lukę terapeutyczną dla chorych, którym medycyna miała dotąd niewiele do zaoferowania.
Jak działa lek Rezurock (belumosudil)?
Substancją czynną leku jest belumosudil – innowacyjny inhibitor kinazy białkowej. Lek ten działa w sposób celowany, blokując aktywność białka ROCK2.
Białko ROCK2 odgrywa kluczową rolę w dwóch patologicznych procesach GvHD:
- Napędza nadmierną reakcję immunologiczną.
- Odpowiada za procesy włóknienia tkanek.
Przyjmując lek w formie tabletki (raz dziennie z posiłkiem), pacjent otrzymuje terapię, która hamuje niszczycielskie działanie układu odpornościowego dawcy, jednocześnie redukując sztywnienie i uszkodzenia narządów.
Skuteczność potwierdzona badaniami
Rekomendacja EMA opiera się na wynikach otwartego badania klinicznego z udziałem pacjentów, u których GvHD nie ustępowało mimo stosowania sterydów i co najmniej dwóch innych terapii systemowych.
Wyniki po 6 miesiącach leczenia lekiem Rezurock:
- 73% pacjentów odpowiedziało na leczenie (uzyskało poprawę).
- 68% osiągnęło tzw. odpowiedź częściową (poprawa w co najmniej jednym narządzie bez pogorszenia w innych).
- 5% uzyskało odpowiedź całkowitą (ustąpienie objawów we wszystkich zajętych narządach).
- U 44% pacjentów odpowiedź na leczenie utrzymywała się nadal po pół roku terapii.
Profil bezpieczeństwa
W badaniach klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były:
- Zmęczenie i bóle głowy,
- Dolegliwości żołądkowo-jelitowe (nudności, wymioty, biegunka),
- Wzrost aktywności enzymów wątrobowych (AspAT, AlAT, GGT) – co wymaga monitorowania parametrów wątroby podczas terapii.
Co oznacza „warunkowe dopuszczenie do obrotu”?
EMA zarekomendowała dla leku Rezurock tzw. warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (conditional marketing authorisation). Jest to mechanizm stosowany w przypadku leków, które zaspokajają pilne potrzeby zdrowotne. Pozwala on na rejestrację leku na podstawie mniej obszernych danych niż zazwyczaj, pod warunkiem że korzyści z natychmiastowego dostępu dla pacjentów przewyższają ryzyko.
Producent leku zobowiązał się do przeprowadzenia dodatkowego, randomizowanego badania z grupą kontrolną, aby ostatecznie potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo terapii.
Dalsze kroki dotyczące leku Rezurock
Opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy EMA zostanie teraz przekazana Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję o rejestracji leku w całej Unii Europejskiej. Po zatwierdzeniu unijnym, o dostępności leku w Polsce (cenie i refundacji) zadecyduje Ministerstwo Zdrowia.
Źródło: EMA
